קידום מדעי CF: הפמליה של אמילי מכריזה על מענקי מחקר חדשים לשנת 2025
EE מעניקה מענקי מחקר להנעת חדשנות עבור 10% הסופי
הפמליה של אמילי גאה להכריז מקבלי מענקי המחקר התרגומיים שלנו לשנת 2025—ארבעה פרויקטים מרגשים המונעים על ידי מטרה אחת: האצת מחקר מציל חיים ופיתוח תרופות עבור אלו הנמצאים בקבוצת ה-10% הסופית של קהילת הסיסטיק פיברוזיס (CF) שעדיין ממתינים לפריצת הדרך שלהם.
ההתקדמות האחרונה עיצבה מחדש את עתידה של קהילת CF 90% - אך עבור קהילת 10% הנידחת, עתיד זה עדיין מחוץ להישג יד. מענקים אלה נועדו לשנות זאת. הם נועדו לסרב לקבל את הסטטוס קוו, להשקיע במדע מבטיח שדוחף מהר יותר ומגיע רחוק יותר, ולהפוך את הגלגל עבור אלו שנותרו מאחור.
"מטכנולוגיות עריכת גנים שיכולות לספק טיפולים למוטציות שאינן מגיבות למודולטורים קיימים של CFTR ועד לפיתוח טיפולי פאג'ים לחיידקים עמידים לתרופות מרובות שיכולים להניע את התקדמות המחלה והתמותה בקרב אנשים עם CF, מענקים אלה מעמיקים את תיק העבודות של EE ומקרבים אותנו לטיפולים מצילי חיים עבור כל האנשים עם CF."
— ד"ר צ'נדרה גוז, מנהל מדעי ראשי
האצת אסטרטגיות עריכת גנים עבור מוטציות נדירות של CF
דיוויד ר. ליו, PhD | מכון ברוד של MIT והרווארד
באמצעות עריכה ראשונית מתקדמת ומידול חישובי, פרויקט זה שואף לפתח במהירות טיפולים מותאמים אישית לעריכת גנים עבור אנשים עם CF חסרים טיפולים ממוקדי מוטציות.
קראו עוד >>>
להילחם בחזרה בזיהומים עמידים לתרופות
אנקה סגל, PhD | אוניברסיטת סן דייגו סטייט
פרויקט זה חוקר שילובים של פאג'ים ואנטיביוטיקה כדי להילחם בזיהומים עמידים לתרופות. אכרומובקטר זיהום, במטרה להחזיר את יעילות הטיפול ולהרחיב את האפשרויות עבור אלו המתמודדים עם כמה מהזיהומים הקשים ביותר לטיפול.
קראו עוד >>>
מיקוד במוטציות חסרות משמעות בעזרת טיפול קריאה מדויק
ד"ר אנדריי קורוסטלב | בית הספר לרפואה של אוניברסיטת מסצ'וסטס צ'אן
מחקר זה, המשתמש באוליגונוקלאוטידים אנטי-סנס קריאה (R-ASOs) כדי לעקוף אותות עצירה מוקדמים ב-mRNA של CFTR, שואף לשקם את ייצור החלבון התפקודי ולפתוח טיפולים ממוקדים עבור אלו עם מוטציות חסרות משמעות של CF.
קראו עוד >>>
החלפת מקטעי גן CFTR פגומים בעורכי רטרון
איליה פינקלשטיין, PhD | אוניברסיטת טקסס באוסטין
על ידי פיתוח עורכי רטרונים כדי לכתוב מחדש מקטעי גן CFTR פגומים, עבודה זו מניחה את היסודות לגישת עריכת גנים אחת המתאימה לרבים - שמטרתה לספק טיפולים עמידים לאנשים עם CFTR שאינם נהנים מטיפולים קיימים המאפננים CFTR.
קראו עוד >>>
ארבעת המענקים הללו מתבססים על תוכנית מענקי המחקר החלוצית של הפמליה של אמילי. מאז 2011, הפמליה של אמילי... הוענקו 42 מענקים לחוקרים משש מדינות, המסייעים לאבטח 1.4 מיליון דולר נוספים במימון המשך על פני מגוון גישות טיפוליות.
עבור אלו שעדיין מחכים, זה יותר ממחקר. זוהי תנועה קדימה—מומנטום לעבר פתרונות אמיתיים, ועתיד נטול CF.
זה לא יכול לבוא מספיק מהר.
קראו עוד על הפמליה של אמילי מענקים שהוענקו ו הזדמנויות מימון זמינות.
