האצת מתן טיפול גנטי לסיסטיק פיברוזיס: הפמליה של אמילי תכנס מומחים בסימפוזיון 2025
פילדלפיה, פנסילבניה - 20 בפברואר, 2025—Emily's Entourage (EE), עמותה חלוצית ללא מטרות רווח המאיצה את המחקר עבור ה-10% הסופי של קהילת סיסטיק פיברוזיס (CF), צפויה לארח את הסימפוזיון המדעי שלה לשנת 2025 תחת הכותרת "העברת גנים: התקדמות ואתגרים דרך עדשת CF", בין התאריכים 23-26 בפברואר 2025, במבואה במרכז המדע של האוניברסיטה סיטי בפילדלפיה, פנסילבניה.
הסימפוזיון של השנה שואף לדחוף את גבולות ההתקדמות בפיתוח טיפולים מבוססי נוקלאוטידים עבור CF, תוך התמקדות באחד האתגרים הקריטיים והמורכבים ביותר של טיפולים מבוססי גנים: מתן החומר הגנטי. למרות שחלו התקדמויות, המכשולים הקשורים לאספקת חומר גנטי ביעילות נותרו מכשול עיקרי. בעוד שטיפולים מבוססי נוקלאוטידים טומנים בחובם פוטנציאל עבור כלל קהילת CF, הצורך דחוף במיוחד עבור אלו הנמצאים בקבוצת ה-10% הסופית של אוכלוסיית CF שאינם נהנים מטיפולי CFTR המווסתים כיום. עבור קבוצה זו, זמן הוא קריטי, ואין מקום לחכות להתקדמות שתתפתח בלוחות זמנים מסורתיים.
"אנו מאמינים בכוחו של איחוד החוקרים ומובילי הדעה המבריקים ביותר בעולם בחדר אחד. מטרתנו היא לעודד שיתוף פעולה פתוח, לעורר שיתוף פעולה, לחשוב בגדול וליצור נתיבים חדשים ומזורזים קדימה", אמרה אמילי קרמר-גולינקוב, MBE, מייסדת שותפה של EE. "על ידי כינוס המוחות המובילים מתוך - ומחוצה לה - הקהילה המדעית והתעשייה של CF, סימפוזיון זה מוכן להאיץ את אספקת הטיפולים פורצי הדרך הללו."
בראשות קווין פוסקט, PhD, פרופסור לפיזיולוגיה ע"ש אייזק אוט בבית הספר לרפואה פרלמן באוניברסיטת פנסילבניה; ג'ואן לאו, PhD, MBA, מנכ"לית Spirovant Sciences, Inc.; ופול מקריי ג'וניור, MD, פרופסור לרפואת ילדים-ריאות באוניברסיטת איווה, ישתתפו באירוע יותר מ-40 חוקרים, חדשנים ומובילי דעה בעלי שם עולמי מהאקדמיה, הביוטכנולוגיה והתרופות - הן בתחום ה-CF והן מחוצה לו. מומחים אלה יבחנו את החידושים החדשניים ויעמיקו באתגרים הייחודיים של מתן טיפולים מבוססי נוקלאוטידים בצורה בטוחה ויעילה לאנשים עם CF, צעד קריטי במימוש מלוא הפוטנציאל של טיפול מבוסס גנים. תוך התמקדות בהזדמנויות התרגום, סימפוזיון זה לא רק עוסק במדע אלא גם בכוחו של שיתוף הפעולה לשנות את נוף הטיפול ב-CF.
הסימפוזיון של 2025 מתבסס על מאמציה המתמשכים של EE להאיץ את הפיתוח הטיפולי עבור 10% הסופי של אנשים עם CF, שאינם נהנים ממודולטורים של CFTR הנוכחיים עקב מוטציות גנטיות נדירות שלהם. נקודות עיקריות בעבודתה של EE כוללות:
- הענקת פרסים 38 מענקי מחקר לחוקרים מובילים ברחבי העולם, וכתוצאה מכך נמסרו למעלה מ-1452.3 מיליון דולר במימון המשך.
- פריסת מודל פילנתרופיה של הון סיכון לצורך ספין-אפ חברת ריפוי גנטי של CF מבצעת כעת ניסוי קליני שלב 1/2.
- פיתוח 37 פאג'ים שטיפלו ביותר מ-34 אנשים עם זיהומים עמידים לאנטיביוטיקה.
- הַשָׁקָה CF Clinical Trial Connect (CTC), מאגר נתונים עולמי של חולים, ותוכנית שידוך לניסויים קליניים כדי להאיץ את גיוס המשתתפים עבור אוכלוסייה נדירה במיוחד זו.
"אנו גאים מאוד במומנטום המתמשך במחקר ריפוי גנטי של CF, אך אנו מכירים בכך שכדי באמת לחולל שינוי ולפתח טיפולים, עלינו להתמודד עם השאלות הקשות ולשתף פעולה בין תחומים", אמר צ'נדרה גוז, המדען הראשי ב-EE. "על ידי כינוס קבוצה כה מגוונת של מובילי דעה, אנו שואפים להצית רעיונות חדשים, לדחוף גבולות ובסופו של דבר לזרז את לוח הזמנים לפיתוח טיפולים עבור אלו הזקוקים להם ביותר."
EE מודה לספונסרים של צוות החלומות של סימפוזיון 2025, ויאטריס, טיפול מולקולרי 4D, חברת ורטקס פרמצבטיקה בע"מ ספונסרים ברמה סגולה, ReCode Therapeutics וקרן בומר אסיאסון, ועוד שתמיכתם מאפשרת את האירוע הקריטי הזה ואת ההתקדמות שהוא מניב.
על הפמליה של אמילי
הפמליה של אמילי היא קרן 501(c)3 חדשנית המאיצה את המחקר לטיפולים חדשים ותרופה לאנשים בקבוצת ה-10% הסופית של אוכלוסיית סיסטיק פיברוזיס (CF) שאינם נהנים מטיפולים המכוונים למוטציות הקיימים כיום. מאז 2011, הפמליה של אמילי העניקה מיליוני דולרים במענקי מחקר, השיקה חברת ריפוי גנטי של CF בשלבים קליניים, פיתחה מאגר נתונים של חולים ותוכנית התאמת ניסויים קליניים כדי להאיץ את גיוס הניסויים הקליניים, והובילה מאמצים עולמיים לקידום מחקר ופיתוח תרופות בעלי השפעה גבוהה. הארגון הוצג בתקשורת הארצית, כולל הניו יורק טיימס, STAT, CNN, People ועוד. למידע נוסף בקרו באתר. emilysentourage.org.
קשר מדיה
חנה קלקנר
מנהל תחום שיווק ותקשורת
