פיתוח טיפולי למוטציות שטויות: הגבול הסופי של CF

הפמליה של אמילי (EE) מכריזה על סימפוזיון מדעי שלישי, פיתוח טיפולי למוטציות שטויות: הגבול הסופי של CF, שיתקיים ב-24-25 בספטמבר במכון ויסטאר בפילדלפיה, פנסילבניה. המיקוד העיקרי יהיה להאיץ פריצות דרך ולרפא את ה-10% הסופי של אוכלוסיית סיסטיק פיברוזיס (CF) ללא טיפול ממוקד.

מכון ויסטאר בפילדלפיה, פנסילבניה

עם חוקרי CF וחברות מובילות מרחבי העולם, מפגש זה להזמנה בלבד יהיה אירוע אינטימי שינצל שיתוף פעולה, החלפת רעיונות ופתרון בעיות יצירתיות כדי לזרז את הפיתוח של טיפולים מצילי חיים למוטציות שטויות ב-CF. תחום זה של פיתוח טיפולי חשוב במיוחד מכיוון שטיפולים מווסתים CFTR משנים את המשחק מאושרים כיום או בשלבים מאוחרים של פיתוח קליני עבור כ-90% מאוכלוסיית ה-CF. אלו עם מוטציות שטויות של CF מייצגים את החלק הגדול ביותר של אוכלוסיית ה-CF ללא טיפול מווסת CFTR מאושר או בשלב מאוחר.

"בפמליה של אמילי, אנו נרגשים להפליא לרכז את הטובים והמבריקים ביותר להתמודדות קולקטיבית עם מוטציות שטויות, המייצגות פער גדול בפיתוח טיפולי עבור קהילת ה-CF" - אמילי קרמר-גולנקוף, מייסדת EE

הסימפוזיון יתחיל בארוחת ערב קבלת פנים בלילה שלפני הפגישה, בה האורחים יתקבלו בחום על ידי יו"ר מועצת הייעוץ המדעית של EE קווין פוסקט, דוקטורט, המנהל המדעי פיט הגי, דוקטורט ואמילי. מטרת הארוחה תהיה להתערבב, לרשת ולנסח מטרות ליום המחרת, שבו תתבצע העבודה הקשה והפוריה.

פגישת מובילי דעות מפתח של EE בספטמבר 2015

ב-25 בספטמבר, אמילי תפתח בהערות ברכה, תציג לאנשים את הפמליה של אמילי ומשימתה, תציב פנים אנושיות למטרות המפגש ולדחיפותה. המפגש שלאחריו יתחלק לארבעה מפגשים מרכזיים, שכל אחד מהם יכלול מצגות קצרות ודיון. ארבעת המפגשים הם:

I. CFTR Modulators: פיתוח, התאמה ובדיקה של מאפננים עבור CFTR קטומים

יו"ר: פיט הגי, דוקטורט (אוניברסיטת קליפורניה, סן פרנסיסקו, הפמליה של אמילי)

II. טיפול גנטי CFTR: התקדמות לניסויי שלב I

יו"ר: בוורלי דייווידסון, PhD (בית החולים לילדים של פילדלפיה, אוניברסיטת פנסילבניה, Spark Therapeutics, Talee Bio)

III. טיפולים בחומצות גרעין: מתן גישות ממוקדות mRNA, tRNA ואוליגונוקלאוטידים

יושבי ראש: פיל תומאס (אוניברסיטת טקסס, דרום מערב) ואליאסגר סאלם (אוניברסיטת איווה)

IV. קניית זמן: יעדים וגישות חלופיות

יו"ר: קווין פוסקט, דוקטורט (אוניברסיטת פנסילבניה, הפמליה של אמילי)

רשימת מציגים:

• אלן ורקמן, MD, PhD (אוניברסיטת קליפורניה, סן פרנסיסקו)
• ניל שארפ, דוקטורט (אלוקס פרמצבטיקה)
• ג'פרי ביקמן, דוקטור (מרכז רפואי אוניברסיטאי, אוטרכט, הולנד)
• סטיבן מ. רו, MD, MSPH (אוניברסיטת אלבמה בבירמינגהם)
• פול מקריי, MD (אוניברסיטת איווה)
• פטריק הריסון, דוקטורט (אוניברסיטת קולג' קורק, אירלנד)
• כריסטופר אהרן, דוקטורט (אוניברסיטת איווה)
• לולו הואנג, דוקטורט (יוניס פרמצבטיקה)
• ג'יימס דהלמן, דוקטור (ג'ורג'יה טק)
• ג'ון מילר, דוקטורט (טיפול פרוטאוסטזיס)
• רוברט טארן, דוקטור (אוניברסיטת צפון קרולינה בצ'פל היל, Spyryx Biosciences)
• אורן רוזנברג, MD, PhD (אוניברסיטת קליפורניה, סן פרנסיסקו)
• ברברה ווייט, MD (Corbus Pharmaceuticals)
• מרטין ד. בורק, MD, PhD (אוניברסיטת אילינוי אורבנה-שמפיין)

הפמליה של אמילי רוצה להודות לנותני החסות הבאים שתמיכתם אפשרה את הפגישה הזו:

הפמליה של אמילי רוצה להביע תודה מכל הלב לכל הדוברים, המשתתפים והספונסרים בסימפוזיון. אנו מצפים לפרויקטים חדשים ולשיתופי פעולה מרגשים הנובעים מהסימפוזיון המשמשים לזרז התפתחות טיפולית למוטציות שטויות ב-CF.