EE פרסי $440,000 במימון סבב 6 לחקר סיסטיק פיברוזיס

אנו נרגשים לחלוק כי Emily's Entourage (EE) העניקה $440,000 במימון עבור שני מענקים חדשים לקידום מחקר ופיתוח תרופות בסיסטיק פיברוזיס (CF). המענקים תומכים בפיתוח של מודל חדש של חמוס מוטצית מוטציה וצורה חדשה של ריפוי גנטי באמצעות ננו-חלקיקים שומנים. 

"מענקים אלו משקפים את המחויבות הבלתי מעורערת של אמילי'ס הפמליה לקדם מחקר מציל חיים כדי למלא צרכים קריטיים שלא נענו ולחפש במהירות הזדמנויות טיפוליות מבטיחות עבור קהילת ה-CF, במיוחד אלה שאינם נהנים מטיפולים קיימים ממוקדי מוטציות.“

- Chandra Ghose, PhD, קצין מדעי ראשי, הפמליה של אמילי

מקבלי המענק:

יצירת מודל סיסטיק פיברוזיס מסוג W1286X לבחינת טיפולים מכווני מוטציות שטויות

שינגשן סאן, דוקטורט
אוניברסיטת איווה

לפני שניתן להשתמש בגישה של תרופה או טיפול בניסויים קליניים בבני אדם, תחילה יש לבדוק אותה במודל של בעלי חיים כדי להעריך את הבטיחות והיעילות. עם זאת, לא זמינים עד כה מודלים מתאימים של בעלי חיים עם מוטציית נונסנס של סיסטיק פיברוזיס טרנסממברנלי מווסת (CFTR). מחקרים קודמים מוכיחים שהחמוס הוא זן אידיאלי למודל CF מכיוון שהוא מפתח מחלת ריאות שמובילה לכשל נשימתי ומפתח מחלות לבלב שמובילות לסוכרת הקשורה ל-CF. פרויקט זה ישאף ליצור מודל חמוס CF המכיל את המוטציה W1286X בגן CFTR, בדומה למוטציה האנושית W1282X. מודל החמוס ישמש כדי לבדוק האם טיפול באמצעות תרופות מרובות יכול להפחית את תסמיני המחלה בחמוס. מודל החמוס החדש של W1286X מספק הזדמנות חדשה להאיץ את הזיהוי של גישות טיפוליות יעילות ובטוחות, תוך קיצור משמעותי של מהלך זיהוי תרופות חדשות או אסטרטגיות טיפוליות חדשות עבור חולים עם מוטציה CFTR-W1282X, ופוטנציאל מוטציות שטויות אחרות, בדרכים של התא. -מערכות מבוססות או דגמי מכרסמים לא יאפשרו.

משלוח ריאתי לא ויראלי של עורכי בסיס המכוונים ל-W1282X

דבדיוטי (רנה) גוש, דוקטורט (בתמונה) ויו סמית', דוקטורט
אוניברסיטת טקסס באוסטין

טיפול לעריכת גניםזה מלהיות מסוגלים לתקן את הגן הפגום הקשור ל-CF יש פוטנציאל להשיג ריפוי קבוע למחלה. קיימת כיום טכנולוגיה שיכולה לתקן ביעילות את המוטציה ולשחזר את חלבון המפתח המעורב בתפקוד תקין וריאות. עם זאת, קשה להעביר טיפול זה למטופל מבלי שהוא יתדרדר בגוף. פרויקט זה יסנן ויזהה נשאים פרמצבטיים - או חומרים להעברת מטען הריפוי הגנטי - שיכולים להגן עליו מפני השפלה, ובסופו של דבר, להימסר לירח.gs כמו תרופות בשאיפה.

מאז 2011, EE העניקה יותר מ-$5.2 מיליון ל-24 פרויקטי מחקר ברחבי העולם. המענקים האחרונים הללו מהווים את הסבב השישי של מימון המענקים שהוענק על ידי EE כדי להאיץ את הפיתוח הטיפולי עבור אנשים עם CF שאינם נהנים מטיפולים קיימים ממוקדי מוטציות, כולל אלה עם מוטציות שטויות של CF. 

אנו אסירי תודה למקבלי המענקים ולכל המדענים המסורים המובילים את המשימה למילוי צרכים קריטיים בלתי מסופקים עבור כל האנשים עם CF מהיר - אף אחד לא נשאר מאחור! הצג רשימה מקיפה של כל מענקי המחקר שהוענקו כאן.