Une nouvelle ère pour le recrutement des essais cliniques
Le recrutement pour les essais cliniques est un obstacle majeur au développement de thérapies pour les maladies rares, et l'EE est à l'avant-garde pour relever ce défi. Diverses thérapies sont sur le point de faire l'objet d'essais cliniques pour les personnes qui se trouvent dans la dernière 10% de la communauté FK. Pour réduire les retards dans le recrutement des essais cliniques et obtenir une participation suffisante, il est essentiel de mettre en place des stratégies innovantes pour atteindre et impliquer cette population très rare.
De nouvelles stratégies de recrutement pour accélérer le recrutement
Contrairement à d'autres registres de patients atteints de FK, la base de données mondiale de patients d'EE s'adresse directement aux consommateurs, ce qui nous permet de mettre les individus en contact direct avec les possibilités d'essais cliniques plutôt que de passer uniquement par les centres de soins ou les prestataires de soins. Cette approche incarne notre conviction que les personnes atteintes de FK doivent pouvoir prendre en charge leur propre santé en ayant accès à des informations qui leur permettent de prendre des décisions en matière de recherche clinique et de soins. Elle favorise également une distribution plus stratégique et équitable des essais et une meilleure représentation des participants.
*Il convient de noter qu'auparavant, la base de données ne concernait que les personnes présentant une ou deux copies d'une mutation non-sens de la fibrose kystique. À partir de 2024, l'EE a considérablement élargi la base de données à toutes les personnes qui ne bénéficient pas d'un modulateur de la CFTR en raison d'une inéligibilité génétique, d'une réponse sous-optimale ou d'effets secondaires.
Élever la plate-forme de base de données : Améliorer l'expérience de l'utilisateur
En 2023, EE a considérablement mis à niveau la plateforme technologique pour soutenir la croissance mondiale de notre base de données de patients. Après une recherche approfondie d'un an, nous avons sélectionné et construit sur mesure une plateforme conçue pour améliorer à la fois l'expérience de l'utilisateur en amont et en aval. La nouvelle plateforme permet à l'EE de générer des requêtes, de produire des rapports et d'analyser les données avec plus d'efficacité et de sophistication, ce qui améliore sa capacité à comprendre et à communiquer les données et, en fin de compte, sa capacité à servir la communauté FK. En outre, la plateforme soutient l'expansion mondiale du programme en respectant les lois internationales sur les données et la protection de la vie privée.
Les efforts déployés pour élargir la base de données portent leurs fruits. En décembre 2023, la base de données des patients de l'EE s'était enrichie de 549 personnes originaires de 44 pays, dont environ 64% des inscrits résidant aux États-Unis. La base de données comprend 293 adultes, 219 enfants et 37 participants dont l'âge n'a pas été révélé. La base de données s'est enrichie de 27% en 2022 et 2023.
Extension du programme de recrutement d'essais cliniques de l'EE
EE continue de faire des progrès significatifs en développant et en élargissant son programme de mise en relation avec des essais cliniques. Grâce à ce programme, EE partage des opportunités pertinentes directement avec les personnes figurant dans la base de données. Le soutien d'EE rend le recrutement des essais cliniques plus rapide, plus ciblé et plus efficace, ce qui permet d'accélérer le développement des médicaments. En outre, le programme de jumelage fournit aux personnes atteintes de fibrose kystique les informations et les outils nécessaires pour faire leurs propres choix en matière de recherche clinique, sans avoir à compter sur les prestataires pour les informer des possibilités qui s'offrent à elles.
Le rôle d'EE dans la mise en relation avec des essais cliniques consiste à identifier, à partir de sa base de données de patients, les personnes susceptibles de répondre aux critères d'inclusion et d'exclusion d'une étude sur la base de données autodéclarées, à mener des actions de sensibilisation et de communication sur l'étude et à mettre en relation les personnes intéressées avec les sites d'essai pour une évaluation plus approfondie et un éventuel recrutement.
Essais cliniques soutenus par l'EE
En 2022 et 2023, EE a soutenu les promoteurs et les études suivants par le biais de son programme de jumelage d'essais cliniques :
- L'étude AR-501 d'Aridis Pharmaceuticals, qui évalue la sécurité et l'activité biologique d'un médicament expérimental appelé AR-501, une molécule anti-infectieuse.
- L'étude BEACON CF de Vertex Pharmaceuticals, Inc. (phase SAD) d'une thérapie expérimentale à base d'ARNm pour les derniers 10% de la communauté FK qui ne bénéficient pas des modulateurs CFTR.
- L'étude AEROW de 4DMT, qui évalue la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité du 4D-710, une thérapie génique expérimentale, chez les adultes atteints de la maladie pulmonaire CF qui ne sont pas éligibles ou qui ne peuvent pas tolérer la thérapie modulatrice CFTR.
Les services de mise en relation d'EE pour les essais cliniques ont permis de sensibiliser le public et d'obtenir de nouvelles références pour les essais cliniques. Les sociétés biotechnologiques et pharmaceutiques manifestent un intérêt croissant pour l'utilisation de la base de données d'EE à des fins de recrutement.