Emily's Entourage (EE) är den enda icke-vinstdrivande organisationen som ägnar sig åt att snabbt forskning och läkemedelsutveckling för sällsynta nonsensmutationer vid cystisk fibros (CF). Här är varför ditt stöd gör denna Entourage ostoppbar:
1. Att krossa forskningssilos
EE har finansierat 38 multidisciplinära team över hela världen och tillhandahållit olika celler - Livlinan för forskning om sällsynta sjukdomar - till otaliga institutioner. Genom att sammanföra de viktigaste aktörerna har vi utvecklat en unik strategi som kommer att leda till ett stort kliniskt genombrott inom en snar framtid. Ambitiösa? Ja, men det är det som är vårt spel! Vi utnyttjar vår världsberömda vetenskapliga rådgivande kommitté för att identifiera de mest betydelsefulla forskningsprojekten och tillhandahålla finansiering med stor genomslagskraft till de mest kvalificerade teamen.
2. Snabbspårning av genombrott
Vi är ändra takten i utvecklingen av viktiga läkemedel genom att skapa unika partnerskap mellan offentliga, privata och ideella organisationer - från bioteknik till läkemedel och universitet. EE lanserade Spirovant Sciences (tidigare Talee Bio), ett bioteknikföretag inriktat på genterapi för CF, genom att samarbeta med forskare vid University of Iowa och det Philadelphia-baserade riskkapitalbolaget Militia Hill Ventures. Detta unika samarbete utnyttjar riskkapitalets kraft för att påskynda framstegen inom genterapi, vilket för varje dag för oss närmare ett botemedel för alla med CF.
3. Börja i liten skala men drömma stort
Nonsensmutationer är relativt sällsynta i CF-populationen men står för cirka 12% av alla genetiska sjukdomar, som påverkar ungefär 30 miljoner människor över hela världen. Detta inkluderar olika typer av muskeldystrofi, ärftliga blodsjukdomar och cancer, för att bara nämna några. Gåvor har en stor inverkan, inte bara genom att påverka CF-världen, utan också genom att driva fram genombrott som kan ha en långtgående effekt på andra genetiska sjukdomar.
4. Sätt patienten i förarsätet
Vi har blivit ansiktet utåt för disruption och skapat en färdplan för att främja forskning inom det ofta underfinansierade området sällsynta sjukdomar. Vår unika twist på denna färdplan? Patienten sitter i förarsätet och arbetar sida vid sida med forskarvärlden för att driva forskning som påverkar patienternas liv i dag. Patienter som Emily tar ansvar för sin sjukdom och påverkar verklig förändring genom att bli outtröttliga förespråkare som är ansiktet utåt för precisionsmedicinens era.
5. Människor som driver entouraget
EE startades 2011 på Emilys familjs vardagsrumsgolv och har samlat in över $6 miljoner för att stödja genombrott som räddar liv - och allt detta tack vare den oändliga passionen och kraften hos vår Entourage. Denna Entourage består av tusentals supportrar, följare och volontärer från hela världen och binds samman av en orubblig uthållighet, engagemang och en gemensam tro på att Emily och alla som hon förtjänar hopp om en framtid.