Forskning & program

Emily's Entourage (EE) driver forskning med stor genomslagskraft, informationsutbyte och samarbete för att påskynda genombrott för individer i den sista 10% av cystisk fibros (CF)-populationen som inte drar nytta av befintliga mutationsinriktade behandlingar. 

Det arbete som stöds av EE är särskilt viktigt eftersom livräddande mediciner har utvecklats för att behandla den underliggande orsaken till CF för cirka 90% av CF-populationen, vilket har lett till radikala hälsoförbättringar. För de sista 10% är CF tyvärr fortfarande samma progressiva, dödliga sjukdom som den alltid har varit. EE fokuserar fortfarande på att påskynda forskning och läkemedelsutveckling för de sista 10%, men EE:s forskning har potential att gynna inte bara människor med CF, utan även miljontals människor med genetiska sjukdomar samt de som kämpar mot antibiotikaresistenta infektioner för vilka det inte finns några befintliga behandlingar.

Strategiskt förhållningssätt

I samarbete med sin vetenskapliga rådgivande nämnd använder EE strategiska forskningsprioriteringar för att styra sina riktade finansiella investeringar i forskningsprojekt med störst potential för effekter på kort sikt. Detta resultatorienterade tillvägagångssätt för att påskynda forskningen är ett paradigmskifte och en skarp avvikelse från normen, där forskarsamhället driver forskningsinriktningen och framstegen kan vara fragmenterade och ineffektiva.

Forskningsanslag

EE begär, utvärderar och finansierar varje år meriterande vetenskapliga forskningsanslag med fokus på genetiskt baserade metoder för att korrigera CF-mutationer som inte gynnas av befintliga CFTR-modulatorer och antiinfektiva medel för att behandla svårbehandlade infektioner som driver sjukdomsprogression och dödlighet bland personer med CF. Läs mer om EE:s finansieringsmöjligheter.

Vetenskapliga symposier

EE anordnar vetenskapliga symposier som sammanför världens främsta CF-forskare från den akademiska världen, klinisk vård och den biofarmaceutiska industrin. Målet med dessa symposier är att skapa tvärvetenskapliga diskussioner, utbyta idéer, dela data och uppdateringar samt främja partnerskap för att påskynda forskning och läkemedelsutveckling för individer i den sista 10% av CF-populationen.  

Cell- och djurmodeller

EE har utvecklat en rad validerade cell- och djurmodeller och verktyg, inklusive immortaliserade cellinjer, inducerade pluripotenta stamceller, epitelceller från luftvägarna, murina modeller och organoider. Dessa prover fungerar som en plattform för att bättre förstå hur nonsensmutationer och sällsynta CF-mutationer fungerar och för att screena tidiga läkemedelskandidater, vilket spelar en avgörande roll för att påskynda läkemedelsutvecklingen. Se EE:s forskningsresurser.