Förespråkar de brådskande, icke tillgodosedda behoven i den sista 10%
De radikala behandlingsframstegen för 90% av CF-populationen har gett upphov till missuppfattningen att "CF är över". Det är mer angeläget än någonsin att vi bekämpar detta tänkande och fortsätter att förespråka de kritiska behov som finns hos de sista 10% av CF-populationen som ännu inte har fått någon behandling, inklusive de med nonsensmutationer av CF.
EE har framträtt som en tankeledare inom CF, sällsynta sjukdomar och patientledd forskning och har blivit inbjuden att tala vid prestigefyllda konferenser och uppmärksammats i stora medier.
2020 Talaruppdrag och möten
- 15 maj: Horizon Therapeutics RARE Disease Young Adult Diskussion om kritiska otillfredsställda behov.
- Den 21 september: FasterCures virtuella workshop om att utveckla en mognadsmodell för partnerskap FasterCures virtuella workshop om att utveckla en mognadsmodell för partnerskap. Titta på videon.
- 30 september: Chan Zuckerberg Initiative's "Rare as One" Community Call om att utveckla en färdplan för forskning.
- Den 21 oktober: Verena Healths virtuella frågestund om livet med CF och EE:s innovativa arbete. Läs mer här.
- Den 28 oktober: Paneldiskussion på Medidatas globala NEXT-konferens om patientcentrering i kliniska prövningar. Begär inspelning.
- Den 22 oktober: Philadelphia Magazine hedrade Emily med det första Luminary Leader-priset någonsin vid sin Trailblazer Award Ceremony, som ett erkännande av det arbete EE har gjort för regionen och utanför. Läs Emilys reportage här.
- Den 29 oktober: Rabin Martins Lunch and Learn om EE:s uppdrag på den globala hälsostrategifirman Rabin Martin.
- 7 december: Paneldiskussion vid den virtuella 2020 Milken Health Institute Toppmöte om framtidens hälsa om att påskynda forskning genom riskvillig filantropi.
Genom tal, pressbevakning och sociala medier bevisar EE att patienter, familjer och samhällen har makten att sätta även sällsynta mutationer av sällsynta sjukdomar i centrum. Vårt tankeledarskap har bidragit till att öka synligheten, sätta de brådskande, icke tillgodosedda behandlingsbehoven för den slutliga 10% på forskningsradarn och driva transformativa framsteg inom forskning och läkemedelsutveckling. Det ger också en färdplan för andra organisationer som arbetar med sällsynta sjukdomar och visar värdet av patientledda forskningsorganisationer för det bredare biomedicinska samhället.
EE fortsatte också att fördjupa sina relationer med andra viktiga intressenter inom CF och biomedicinska områden. I april 2020 valdes Emily ut som en av fem deltagare i den första kohorten av Milken Institute's FasterCures LeadersLink-program. Detta program främjar utvecklingen av nya ledare för ideella biomedicinska forskningsorganisationer och ger dem möjlighet att knyta kontakter för att katalysera framtida insatser.
EE i nyheterna
Nedan följer några höjdpunkter från pressbevakningen under 2020. För en fullständig lista över vår mediebevakning, besök vårt pressrum.
Dessutom har vi vidareutvecklat en stark relation med Cystic Fibrosis Foundation och etablerat ett program som innebär att CFF riktar meriterande projekt som faller under deras finansieringsgräns men som överensstämmer med EE:s uppdrag till EE för att ansöka om finansiering. EE är också en aktiv medlem i Cystic Fibrosis Engagement Network, ett konsortium av CF-organisationer som förespråkar policyer som främjar patienternas tillgång till godkända CF-terapier och som inkluderar Cystic Fibrosis Research Institute, Boomer Esiason Foundation, Bonnell Foundation, Rock CF och Cystic Fibrosis Lifestyle Foundation.
Boomer Esiason Foundation presenterade Emily i en podcast med Jerry Cahill som programledare med titeln "Leaving No One Behind - Reaching the Remaining 10%", som belyser de otillfredsställda behoven hos personer med nonsensmutationer av CF.