EE lanserar pilotprojekt för patientregister i samarbete med Translate Bio
I september lanserade Emily's Entourage (EE) ett unikt samarbete med Translate Bio för att testa sitt patientregister för cystisk fibros (CF) som ett verktyg för att identifiera och nå ut till patienter som deltar i kliniska prövningar. Målet är att sammanföra personer med CF med relevant information om kliniska prövningar och möjligheter att påskynda läkemedelsutvecklingsprocessen genom att göra rekryteringen till kliniska prövningar mer målinriktad och effektiv, vilket i slutändan leder till snabbare utveckling av livräddande behandlingar.
"Vi är mycket glada över att samarbeta med EE och vi tror att patientregistret kommer att bli en viktig komponent i vår registreringsstrategi för MRT5005 när vi går vidare med den kliniska utvecklingen."
~ Dr. Ann Barbier, Chief Medical Officer, Translate Bio
Emily och Liza på rundtur i labbet under ett besök hos Translate Bio 2019.
"Även om det har gjorts betydande framsteg i behandlingen av CF kvarstår stora behov. Cirka 10 procent av CF-populationen förväntas inte ha nytta av de CFTR-modulatorer som för närvarande är godkända", säger Dr. Ann Barbier, Chief Medical Officer, Translate Bio. "MRT5005, Translate Bios första mRNA-produktkandidat i klinisk fas, har potential att behandla alla personer med CF, inklusive de med nonsensmutationer. Vi är mycket glada över att samarbeta med EE och vi tror att patientregistret kommer att vara en viktig del av vår strategi för att rekrytera MRT5005 när vi går vidare i den kliniska utvecklingen."
EE:s register består av personer med en eller två kopior av en nonsensmutation av CF. Det omfattar hundratals personer från 42 delstater och mer än 33 länder runt om i världen, i åldrarna 1 till 67 år. Registret gör det möjligt för personer med CF att ta del av relevant forskning, kliniska framsteg och läkemedelsprövningar samt att påskynda utvecklingen av livräddande behandlingar.
Emily i en panel för Translate Bio's CF Awareness Month Event 2019
Det är viktigt att notera att EE lägger största vikt vid att skydda de registrerades integritet. Individuell personlig information säljs eller delas aldrig med företag eller andra externa institutioner.
EE är mycket glad över att kunna utöka organisationens värde för CF-communityn och bioteknikföretag, och är särskilt glad över att kunna göra det med Translate Bio!
