EE startet Pilotprojekt für Patientenregister in Zusammenarbeit mit Translate Bio
Im September startete Emily's Entourage (EE) eine einzigartige Zusammenarbeit mit Translate Bio, um das Register für Patienten mit Mukoviszidose (CF) und Nonsense-Mutationen als Instrument zur Identifizierung von Patienten für klinische Studien und zur Kontaktaufnahme zu nutzen. Ziel ist es, Menschen mit Mukoviszidose mit relevanten Informationen zu klinischen Studien und Möglichkeiten in Verbindung zu bringen, um die Entwicklung von Medikamenten zu beschleunigen, indem die Rekrutierung von Patienten für klinische Studien gezielter und effizienter gestaltet wird, was letztlich zu einer schnelleren Entwicklung lebensrettender Therapien führt.
"Wir freuen uns sehr über die Zusammenarbeit mit EE und glauben, dass das Patientenregister eine wichtige Komponente unserer MRT5005-Registrierungsstrategie sein wird, wenn wir in der klinischen Entwicklung vorankommen."
~ Dr. Ann Barbier, Chief Medical Officer, Translate Bio
Emily und Liza besichtigen das Labor während eines Besuchs bei Translate Bio im Jahr 2019.
"Obwohl es bei der Behandlung von Mukoviszidose erhebliche Fortschritte gegeben hat, besteht weiterhin ein erheblicher ungedeckter Bedarf. Es wird davon ausgegangen, dass etwa 10 Prozent der CF-Population von den derzeit zugelassenen CFTR-Modulatoren nicht profitieren", sagte Dr. Ann Barbier, Chief Medical Officer von Translate Bio. "MRT5005, der erste mRNA-Produktkandidat von Translate Bio im klinischen Stadium, hat das Potenzial, alle Menschen mit Mukoviszidose zu behandeln, auch solche mit Nonsense-Mutationen. Wir freuen uns sehr über die Zusammenarbeit mit EE und sind überzeugt, dass das Patientenregister eine wichtige Komponente unserer MRT5005-Registrierungsstrategie sein wird, wenn wir in der klinischen Entwicklung vorankommen."
Das EE-Register besteht aus Personen mit einer oder zwei Kopien einer Nonsense-Mutation der Mukoviszidose. Es umfasst Hunderte von Personen aus 42 Staaten und mehr als 33 Ländern auf der ganzen Welt, die zwischen 1 und 67 Jahre alt sind. Das Register ermöglicht es Menschen mit Mukoviszidose, sich über relevante Forschungsarbeiten, klinische Fortschritte und Arzneimittelprüfungen zu informieren und die Entwicklung lebensrettender Therapeutika zu beschleunigen.
Emily auf einer Podiumsdiskussion für den CF Awareness Month von Translate Bio im Jahr 2019
Es ist wichtig, darauf hinzuweisen, dass die Privatsphäre der Teilnehmer für EE von größter Bedeutung ist. Persönliche Informationen werden niemals verkauft oder an Unternehmen oder andere Institutionen weitergegeben.
EE ist begeistert, den Wert der Organisation für die Mukoviszidose-Gemeinschaft und Biotech-Unternehmen zu erweitern, und freut sich besonders, dies mit Translate Bio! zu tun.
Treten Sie dem EE-Register für CF-Nonsense-Mutationspatienten bei >>
