EE beviljar $660K till forskning om nonsensmutationer vid cystisk fibros
Emily's Entourage (EE) är mycket glada över att kunna meddela att tre forskningsanslag har tilldelats en ansedd grupp internationella forskare, till ett sammanlagt belopp om $660.000 som ska delas ut under en tvåårsperiod. Dessa anslag främjar kritisk forskning med det unika målet att påskynda utvecklingen av behandlingar för personer med nonsensmutationer i cystisk fibros (CF).
"Dessa nya anslag utvärderar effekten av nuvarande och nya behandlingar för CF-nonsensmutationer, vilket återspeglar Emily's Entourages engagemang för att flytta fram gränserna för utvecklingen av nya behandlingar för CF och snabbt ge dessa genombrott till patienterna."
-EE:s vetenskapliga direktör Peter Haggie, PhD
Nya terapeutiska metoder för behandling av CF-patienter med kodonmutationen W1282X för förtida avbrytande
Venkateshwar Mutyam, PhD och Steven M. Rowe, MD, MSPH
University of Alabama i Birmingham
Tidigare studier med stöd av Emily's Entourage visade att KALYDECO ger terapeutiska fördelar hos vissa CF-patienter med W1282X-mutationen. Dessa provokativa studier kommer att utvidgas i ytterligare kliniska n-of-1-studier för att bedöma om de kliniska fördelarna kan förstärkas ytterligare med en godkänd corrector-potentiator-behandling.
Strategi: Bläddra i biblioteket: Identifiera och återanvända terapeutiska molekyler
Små molekyler förbättrar funktionen hos W1282X CFTR-epitelceller i luftvägarna
Theo Moraes, MD, PhD, Tanja Gonska, MD, Christine Bear, PhD, och Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC
The Hospital for Sick Kids, Toronto, Kanada
Genom att kombinera expertis inom cellodling, CFTR-funktionsbedömning, terapeutisk utveckling och klinisk praxis kommer detta projekt att utvärdera om tillgängliga terapeutiska metoder modulerar viktiga egenskaper, inklusive jontransport och mukociliär clearance, i luftvägsepitelceller som härrör från CF-personer med W1282X-mutationen.
Strategi: Bläddra i biblioteket: Identifiera och återanvända terapeutiska molekyler
En molekylär protes för CFTR-oberoende behandling av CF orsakad av nonsensmutationer
Martin D. Burke, MD, PhD och Michael J. Welsh, MD
University of Illinois at Urbana-Champaign och University of Iowa
CF orsakas av funktionsförlust hos jonkanalen CFTR. Utveckling av alternativa sätt att återställa den saknade kanalfunktionen oberoende av CFTR är ett angeläget medicinskt behov som ännu inte tillgodosetts. Baserat på övertygande studier i cellodlingsmodeller och i CF-djurmodeller kommer detta projekt att testa en ny terapeutisk strategi för att direkt tillgodose detta behov. Denna strategi använder ett läkemedel som är godkänt för en alternativ indikation och kan så småningom leda till utveckling av en ny behandlingsmetod för CF.
Strategi: Kreativa lösningar: Arbeta med alternativa vägar
Dessa anslag utgör den andra finansieringsrundan som stöds av Kampanjen Catalyst for a Cure, ett banbrytande initiativ på $3 miljoner som lanserades 2017 för att finansiera strategiska forskningsområden som identifierats av EE:s vetenskapliga råd för att påskynda forskning och läkemedelsutveckling om CF-nonsensmutationer.
Vilken inverkan kommer detta att ha?
Emily's Entourage har delat ut över $3,3 miljoner kronor sedan 2011 för att påskynda utvecklingen av livräddande behandlingar som snabbt kan nå patienter med CF-nonsensmutationer. Patienter med två kopior av en nonsensmutation utgör den största delen av den perifera 10% av CF-populationen för vilken det för närvarande inte finns några riktade behandlingar.
Vi vill uppriktigt tacka de engagerade forskare som leder vägen och utvecklar innovativa behandlingsmetoder för CF-nonsensmutationer, samt våra fantastiska supportrar som är bränslet som driver dessa banbrytande insatser.
För att lära dig mer, besök Tilldelade bidrag sida.
