EE assegna $660K alla ricerca sulle mutazioni nonsense della fibrosi cistica
Emily's Entourage (EE) è entusiasta di annunciare che sono state assegnate tre borse di studio per la ricerca a uno stimato gruppo di ricercatori internazionali, per un totale di $660.000 da erogare in un periodo di due anni. Queste borse di studio promuovono la ricerca critica con l'unico obiettivo di accelerare lo sviluppo terapeutico per le persone affette da mutazioni nonsense della fibrosi cistica (FC).
"Queste nuove borse di studio valutano l'efficacia delle terapie attuali e di quelle in fase di sperimentazione per le mutazioni nonsense della FC, e riflettono l'impegno di Emily's Entourage a spingersi oltre i confini dello sviluppo di nuove terapie per la FC e a portare rapidamente queste scoperte ai pazienti."
-Direttore scientifico dell'EEE Peter Haggie, PhD
Nuovi approcci terapeutici per il trattamento di pazienti affetti da FC con la mutazione del codone di terminazione prematura W1282X
Venkateshwar Mutyam, PhD e Steven M. Rowe, MD, MSPH
Università dell'Alabama a Birmingham
Studi precedenti sostenuti da Emily's Entourage hanno rivelato che KALYDECO fornisce un beneficio terapeutico in alcuni soggetti FC con la mutazione W1282X. Questi studi provocatori saranno estesi in ulteriori studi clinici n-1 per valutare se i benefici clinici possono essere ulteriormente potenziati da una terapia correttore-potenziatore approvata.
Strategia: Sfogliare la biblioteca: Identificare e riproporre molecole terapeutiche
Miglioramento della funzione delle cellule epiteliali delle vie aeree CFTR W1282X con piccole molecole
Theo Moraes, MD, PhD, Tanja Gonska, MD, Christine Bear, PhD, e Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC
Ospedale dei bambini malati, Toronto, Canada
Combinando competenze in coltura cellulare, valutazione funzionale della CFTR, sviluppo terapeutico e pratica clinica, questo progetto valuterà se gli approcci terapeutici disponibili modulano le proprietà chiave, tra cui il trasporto di ioni e la clearance mucociliare, nelle cellule epiteliali delle vie aeree derivate da soggetti affetti da FC con la mutazione W1282X.
Strategia: Sfogliare la biblioteca: Identificare e riproporre molecole terapeutiche
Una protesi molecolare per il trattamento CFTR-dipendente della FC causata da mutazioni nonsense
Martin D. Burke, MD, PhD e Michael J. Welsh, MD
Università dell'Illinois a Urbana-Champaign e Università dell'Iowa
La FC è causata dalla perdita di funzione del canale ionico CFTR. Lo sviluppo di metodi alternativi per ripristinare la funzione del canale mancante indipendentemente da CFTR è un'esigenza medica urgente e non soddisfatta. Sulla base di studi convincenti in modelli di coltura cellulare e in modelli animali di FC, questo progetto sperimenterà una nuova strategia terapeutica per rispondere direttamente a questa esigenza. Questo approccio utilizza un farmaco approvato per un'indicazione alternativa e potrebbe portare allo sviluppo di un nuovo approccio terapeutico per la FC.
Strategia: Soluzioni creative: Lavorare con percorsi alternativi
Queste sovvenzioni rappresentano la seconda tornata di finanziamenti sostenuti dal Campagna Catalyst for a Cure, un'iniziativa innovativa da $3 milioni di euro lanciata nel 2017 per finanziare le aree di ricerca strategiche individuate dal Comitato scientifico consultivo dell'EE per accelerare la ricerca e lo sviluppo di farmaci sulle mutazioni nonsense della FC.
Che impatto avrà?
Dal 2011 Emily's Entourage ha erogato oltre $3,3 milioni di euro per accelerare lo sviluppo di trattamenti salvavita che possano raggiungere rapidamente i pazienti con mutazioni nonsense della FC. I pazienti con due copie di una mutazione nonsense rappresentano la parte più consistente delle 10% periferiche della popolazione FC per le quali attualmente non esistono trattamenti mirati.
Desideriamo ringraziare sinceramente gli scienziati impegnati che sono all'avanguardia nello sviluppo di approcci terapeutici innovativi per le mutazioni nonsense della FC, nonché i nostri incredibili sostenitori, che sono il carburante che spinge questi sforzi pionieristici.
Per saperne di più, visitate il sito Borse di studio assegnate pagina.
