Om cystisk fibros
Cystisk fibros (CF) är en progressiv, dödlig genetisk sjukdom som påverkar lungorna, matsmältningssystemet och andra organ. CF gör att tjockt, klibbigt slem byggs upp i lungorna, vilket leder till livshotande lunginfektioner och i slutändan andningssvikt. Det finns cirka 40.000 personer med CF i USA och 105.000 i hela världen.
Under de senaste åren har banbrytande mutationsinriktade behandlingar godkänts för 90% av CF-folket. Tyvärr har 10% av CF-folket, inklusive vår medgrundare Emily, genetiska mutationer som inte kan dra nytta av dessa livsförändrande framsteg. De sista 10% kämpar fortfarande med samma dödliga sjukdom som CF alltid har varit - och väntar med andan i halsen på sitt genombrott.
"För Natalies mutation finns det ingen mutationsspecifik behandling överhuvudtaget. De nya framstegen inom cystisk fibros betyder absolut ingenting för henne. På sätt och vis är vi glada över att hon bara är 7 år och inte gammal nog att krossas av den plågsamma rädslan och frustrationen över att inse att man inte har något som kan göra en bättre när så många andra jublar över otroliga framsteg." - Arek Puzia, far till ett barn med CF
Emily's Entourage (EE) anser att oavsett hur sällsynt din sjukdom eller mutation är ska ingen lämnas utanför och varje enskild person med CF förtjänar hopp om en framtid och om ett djupt andetag.
Är du intresserad av att lära dig mer? Kolla in vårt blogginlägg på de fem bästa sakerna du (förmodligen) inte vet om CF!