Emily fala no evento do mês de sensibilização para a FC da Translate Bio
No dia 29 de maio, a Emily's Entourage (EE) participou no evento do Mês de Sensibilização para a Fibrose Cística (FC) da Translate Bio em Boston. A co-fundadora da EE, Emily Kramer-Golinkoff, fez o discurso de abertura para lançar os eventos do dia e participou num painel de discussão de perguntas e respostas.
No painel, Emily contou com a participação de membros importantes da comunidade de FC, Bob Coughlin, Diretor Executivo da MassBio, Dr. Jonathan Zuckerman, um médico envolvido no ensaio clínico em curso da Translate Bio, e a Dra. Ann Barbier, CMO da Translate Bio. O painel foi moderado pela Dra. Meagan Vaughn, Cientista Sénior de Investigação Clínica da Rho, e abordou a necessidade urgente de novas opções de tratamento para a FC e o facto de "um dia não ser suficiente para o último 10%".
A sessão foi transmitida em direto e pode ser vista em baixo. Os membros da comunidade da FC foram encorajados a sintonizar e a enviar as suas perguntas.
Durante as suas observações, Emily falou sobre a sua própria jornada com mutações sem sentido da FC, bem como esclareceu a missão da EE de desenvolver tratamentos que salvam vidas e o desenvolvimento de medicamentos para as restantes 10%.
Após as suas observações, Emily participou num painel de discussão que abordou temas como o estado atual da inovação no tratamento da FC, o papel potencial que as terapias emergentes podem desempenhar no futuro e o fardo que o 10% da comunidade da FC ainda carrega.
A Translate Bio é uma empresa de terapêutica de ARNm que está atualmente a desenvolver medicamentos para tratar doenças causadas por disfunções proteicas ou genéticas, como a FC. Com descobertas revolucionárias no horizonte imediato para cerca de 90% de indivíduos com FC, os indivíduos com mutações sem sentido representam a maioria dos 10% que não beneficiarão destas descobertas.
A Emily's Entourage sente-se incrivelmente honrada por ter participado ao lado de uma equipa tão especial de intervenientes importantes na comunidade da FC para sensibilizar para o trabalho crítico que ainda precisa de ser feito para o último 10% da comunidade da FC. Um enorme obrigado à Translate Bio por ter organizado um evento tão maravilhoso e por ter incluído a EE e a Emily no mesmo!
