Emily's Entourage organiza um simpósio científico sobre a promessa de terapias baseadas em genes para a fibrose cística

Filadélfia, PA - 21 de novembro, 2023 - Emily's Entourage (EE), uma 501(c)3 inovadora que acelera a investigação de novos tratamentos e de uma cura para o último 10% de pessoas com fibrose quística (FC), incluindo as que sofrem de mutações sem sentido, anunciou hoje o seu simpósio científico de 2023, A promessa de terapias baseadas em genes para a fibrose císticaque se realizará nos dias 4 e 5 de dezembro de 2023, no Quorum do University City Science Center.

O tema do simpósio reconhece os progressos recentes no desenvolvimento de terapêuticas baseadas em genes para a FC, que têm o potencial de chegar aos últimos 10% da comunidade de doentes com FC que não beneficiam das terapêuticas atualmente disponíveis e podem conduzir a um tratamento curativo para todas as pessoas com FC. Apesar dos avanços significativos, continuam a existir desafios críticos no desenvolvimento e aplicação de novas terapias baseadas em genes para a FC. O simpósio reúne as principais mentes de dentro - e fora - da comunidade científica da FC, da indústria e da FDA para partilhar abertamente, colaborar, colocar questões difíceis e, em última análise, criar soluções e caminhos estratégicos e acelerados.

Presidido pelos Drs. Patrick Harrison, PhD, Maria Limberis, PhD, e Batsheva Kerem, PhD, o simpósio apenas para convidados reúne mais de 34 palestrantes e 86 participantes de 18 países. Entre os estimados palestrantes convidados está o Dr. Drew Weissman, BS, MS, PhD, MD, ganhador do Prêmio Nobel de Fisiologia ou Medicina de 2023.

O simpósio inclui sete sessões de reflexão que se desenrolam ao longo de dois dias. Cada sessão oferecerá apresentações e amplas oportunidades para participar em debates aprofundados. Como grande final, as duas sessões de encerramento assumirão a forma de mesas redondas dinâmicas, moderadas por especialistas e enriquecidas pelas opiniões de vários membros do painel.

I. Terapêutica da FC - Passado, presente e futuro

Paul Negulescu, PhD | Vertex Pharmaceuticals
Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF | National Jewish Health
Kara Foshay, PhD | Cystic Fibrosis Foundation

II. Abordagens baseadas no ARN

Drew Weissman, BS, MS, PhD, MD | Universidade da Pensilvânia
Fred Van Goor, PhD | Vertex Pharmaceuticals
John Lueck, PhD | Universidade de Rochester, Faculdade de Medicina e Odontologia
Zoya Ignatova, PhD | Universidade de Hamburgo

III. Aproveitamento de novas plataformas de entrega para abordagens baseadas em mRNA, tRNA e oligonucleótidos

Rana Ghosh, PhD | Universidade do Texas em Austin
Alexandra Piotrowski-Daspit, PhD | Universidade de Michigan
Marc Abrams, PhD | Carbon Biosciences

IV. Terapia genética CFTR e edição genética na FC

V. Panorama atual das terapias baseadas em genes

Matt Porteus, MD, PhD | Universidade de Stanford
Kiran Musunuru, MD, PhD, MPH, ML | Universidade da Pensilvânia
Marcus Noyes, PhD | NYU Grossman School of Medicine

VI. Perspetiva das terapias genéticas raras para acelerar o desenvolvimento de terapias para a FC

VII. Desafios dos ensaios clínicos de terapia genética na ótica da FC

"Nos últimos anos, tem-se registado um enorme progresso no desenvolvimento de terapias baseadas em genes. Sentimo-nos encorajados com o progresso, uma vez que representa um farol de esperança para todos na comunidade da FC e, especialmente, para os que se encontram nos 10% finais, que não beneficiam das terapias direcionadas para as mutações existentes e que ainda aguardam desesperadamente por opções de tratamento", afirmou Chandra Ghose, Diretor Científico da Emily's Entourage. "Estamos entusiasmados por reunir líderes de classe mundial no nosso simpósio para, em colaboração, traçarmos um caminho expedito para um futuro em que 100% da comunidade da FC disponha de terapias que salvam vidas e que lhes permitem viver uma vida longa e saudável, independentemente da sua mutação genética."

A EE agradece aos patrocinadores do simpósio de 2023, Presenting, Dream Team e Violet-Level, Viatris, 4D Molecular Therapeutics, Vertex Pharmaceuticals, Inc., ReCode Therapeutics, Fundação Boomer Esiason, e mais cujo apoio torna possível este evento fundamental e os progressos que dele resultam.

Sobre a comitiva de Emily

A Emily's Entourage é uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a investigação de novos tratamentos e de uma cura para os indivíduos na última 10% da população com fibrose cística (FC) que não beneficia das terapias direccionadas para as mutações atualmente disponíveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milhões de dólares em bolsas de investigação, lançou uma empresa de terapia genética para a FC, agora adquirida, desenvolveu um registo de doentes e um programa de combinação de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento para ensaios clínicos e liderou esforços a nível mundial para impulsionar a investigação de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização tem sido referida nos meios de comunicação social nacionais, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People, entre outros. Saiba mais em emilysentourage.org.

Contacto para a imprensa

Entourage de Emily

admin@emilysentourage.org

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