Ricerca e programmi

Emily's Entourage (EE) promuove la ricerca ad alto impatto, lo scambio di informazioni e la collaborazione per accelerare le scoperte per gli individui che rientrano nell'ultimo 10% della popolazione affetta da fibrosi cistica (FC) e che non traggono beneficio dalle terapie esistenti mirate alle mutazioni. 

Il lavoro sostenuto da EE è particolarmente critico perché sono stati sviluppati farmaci salvavita per trattare la causa alla base della FC per circa 90% della popolazione FC che hanno portato a miglioramenti radicali della salute. Purtroppo, per coloro che rientrano nelle ultime 10%, la FC rimane la stessa malattia progressiva e fatale che è sempre stata. Mentre EE rimane concentrata sull'accelerazione della ricerca e dello sviluppo di farmaci per il 10% finale, la ricerca di EE ha il potenziale di beneficiare di non solo le persone affette da FC, ma anche milioni di persone affette da malattie genetiche e che lottano contro infezioni resistenti agli antibiotici per le quali non esistono terapie.

Approccio strategico

In collaborazione con il suo Comitato consultivo scientifico, EE utilizza priorità di ricerca strategiche per guidare i suoi investimenti finanziari mirati in progetti di ricerca con il maggior potenziale di impatto a breve termine. Questo approccio orientato ai risultati per accelerare la ricerca rappresenta un cambiamento di paradigma e un netto distacco dalla norma, in cui è la comunità scientifica a guidare la direzione della ricerca e i progressi possono essere frammentati e inefficienti.

Borse di studio per la ricerca

EE richiede, valuta e finanzia ogni anno sovvenzioni per la ricerca scientifica meritevoli, con particolare attenzione agli approcci basati sulla genetica per correggere le mutazioni della FC che non traggono beneficio dai modulatori CFTR esistenti e agli antinfettivi per trattare le infezioni intrattabili che determinano la progressione della malattia e la mortalità tra le persone affette da FC. Per saperne di più sulle opportunità di finanziamento di EE.

Simposi scientifici

EE ospita simposi scientifici che riuniscono le migliori menti del mondo della FC provenienti dal mondo accademico, dall'assistenza clinica e dall'industria biofarmaceutica. L'obiettivo di questi simposi è generare discussioni multidisciplinari, scambiare idee, condividere dati e aggiornamenti e promuovere collaborazioni per accelerare la ricerca e lo sviluppo di farmaci per gli individui che si trovano nell'ultimo 10% della popolazione FC.  

Modelli cellulari e animali

EE ha sviluppato una serie di modelli e strumenti cellulari e animali convalidati, tra cui linee cellulari immortalizzate, cellule staminali pluripotenti indotte, cellule epiteliali delle vie aeree, modelli murini e organoidi. Questi campioni servono come piattaforma per comprendere meglio il funzionamento delle mutazioni nonsense e rare della fibrosi cistica e per lo screening dei primi candidati ai farmaci, svolgendo un ruolo fondamentale nell'accelerare lo sviluppo dei farmaci. Visualizza le risorse di ricerca di EE.