PharmaTimes Magazine Q+A con Emily

"Tutti meritano un respiro profondo"

Intervista pubblicata originariamente nella rivista PharmaTimes e disponibile qui

Emily Kramer-Golinkoff aveva sei settimane quando le è stata diagnosticata la fibrosi cistica. Oggi ha 29 anni, lavora nel laboratorio di social media e innovazione sanitaria della Penn Medicine e ha creato un'associazione di beneficenza per raccogliere fondi per la ricerca sulla fibrosi cistica.

Qual è l'entourage di Emily?
Nel dicembre 2012, la mia famiglia, i miei amici e io abbiamo fondato l'associazione di beneficenza Emily's Entourage (www. emilysentourage.org), che raccoglie fondi e consapevolezza per accelerare il ritmo della ricerca sulla fibrosi cistica. Le recenti scoperte stanno cambiando il volto della fibrosi cistica ma, purtroppo, non giovano a molte persone come me con mutazioni rare. Emily's Entourage si concentra quindi sulla ricerca di nuovi trattamenti e, in ultima analisi, di una cura per la fibrosi cistica, con particolare attenzione a queste mutazioni rare. Finora abbiamo raccolto più di $650.000 euro e lo abbiamo fatto in gran parte mobilitando le nostre comunità attraverso campagne di e-mail e social media su Facebook, Twitter e Instagram.

Come utilizzate i social media per gestire la vostra FC?
I social media svolgono un ruolo fondamentale nella gestione della mia malattia. Le persone affette da fibrosi cistica non possono stare vicine a causa della possibilità di infezioni incrociate, quindi le comunità online abilitate dai social network sono un'ancora di salvezza per noi. Esiste una fiorente comunità online di fibrosi cistica in cui condividiamo informazioni, idee innovative, ricerche e quel tipo di compassione e sostegno che si può ottenere solo da persone che vivono e respirano la tua stessa malattia. I social media mi hanno fatto conoscere alcune delle terapie off-label più efficaci, che hanno avuto un ruolo fondamentale nello stabilizzare la mia salute.

Come descriverebbe l'assistenza sanitaria e le cure ricevute?
La mia assistenza sanitaria si è evoluta in modo significativo nel corso degli anni. Le precedenti esperienze in cliniche pediatriche per la FC non si conciliavano bene con il mio desiderio di essere un partecipante attivo e un decisore nelle mie cure, ma sono fortunato ad essere finalmente approdato in una clinica per la FC per adulti che valorizza la mia esperienza di paziente e incoraggia la collaborazione attiva. La mia attuale équipe sanitaria è eccezionale e merito della nostra collaborazione per avermi aiutato a mantenermi stabile negli ultimi anni, nonostante lo stato avanzato della mia malattia. Voglio vivere una vita felice, appagante e produttiva, vedere posti bellissimi, circondarmi delle persone che amo e contribuire al mondo in modo significativo. Un trattamento di successo significa avere accesso a un'assistenza sanitaria che mi permetta di fare tutto questo.

Cosa pensa dell'industria farmaceutica?
L'approvazione nel 2012 del farmaco rivoluzionario Kalydeco sta salvando la vita a una piccola sottopopolazione di persone con una particolare mutazione FC, e questo grazie all'industria farmaceutica/biotecnologica. Stanno facendo cose straordinarie, personalizzando le terapie in base alle caratteristiche genomiche individuali e dandoci una vera speranza. Ma questo non conta nulla se i pazienti non possono accedere a questi farmaci a causa dei costi esorbitanti. Capisco che siamo una piccola popolazione malata e so che la ricerca e lo sviluppo sono costosi e rischiosi, ma le industrie farmaceutiche e biotecnologiche devono pensare alle persone, alle mamme, ai papà, alle figlie, ai figli e ai migliori amici che il loro lavoro può salvare, e assicurarsi che queste persone possano ottenere i farmaci di cui hanno disperatamente bisogno per vivere, e per vivere bene.

Cosa vorreste dalle aziende farmaceutiche?
Mi piacerebbe che l'industria farmaceutica affrontasse lo sviluppo di nuove terapie e persino di cure per le persone affette da malattie rare, comprese le mutazioni rare di malattie rare. Lo sviluppo e l'approvazione di Kalydeco dimostrano che è possibile. Vorrei anche che si ricordassero delle persone che si trovano alla fine del processo di sviluppo dei farmaci e che aspettano disperatamente - nel mio caso con il fiato sospeso - nuove terapie, e che le coinvolgessero come co-progettisti e partner nel processo. Siamo tutti interessati alla stessa cosa - respirare e fare progressi in campo medico - e lavorandoci insieme riusciremo a fare molto di più. Dopo tutto, tutti meritano un respiro profondo, no?