Patrick Harrison, PhD, entra a far parte del comitato consultivo scientifico di Emily's Entourage

In qualità di responsabile del Gene Editing Lab dell'University College Cork, Irlanda, il dottor Harrison ha guidato il gruppo che ha riportato la prima correzione di una mutazione CFTR in un modello cellulare di fibrosi cistica.

Lower Merion, PA - 19 settembre 2022 - Emily's Entourage (EE), un'innovativa fondazione 501(c)3 che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per l'ultimo 10% di persone affette da fibrosi cistica (FC), comprese quelle con mutazioni nonsense, ha annunciato oggi l'ingresso di Patrick Harrison, PhD, nel suo Scientific Advisory Board (SAB). Composto da ricercatori, clinici e leader dell'industria sanitaria, il SAB svolge un ruolo fondamentale nell'identificare, valutare e facilitare i progetti scientifici e clinici per accelerare gli obiettivi di EE.

Il dottor Harrison è docente senior di fisiologia molecolare e responsabile del laboratorio di editing genico della FC presso il Dipartimento di Fisiologia della Scuola di Medicina dell'University College Cork, Irlanda.

Nel 2012, il gruppo di editing genico guidato dal Dr. Harrison ha riportato la prima correzione di una mutazione CFTR in un modello cellulare di FC. Da allora, il suo laboratorio ha applicato con successo una serie di nuove strategie per correggere una serie di codoni di terminazione prematuri (PTC) e mutazioni di splicing con maggiore efficienza, concentrandosi su approcci suscettibili di sviluppo clinico.

"Siamo entusiasti di annunciare l'ingresso del dottor Harrison nel nostro comitato scientifico consultivo e siamo grati per il suo impegno nella missione di EE", ha dichiarato Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer di Emily's Entourage. "Con il sostegno del nostro SAB, siamo pronti ad accelerare le scoperte e a garantire soluzioni di grande impatto per le persone affette da fibrosi cistica che non traggono beneficio dai trattamenti attuali".

Il dottor Harrison è stato l'oratore principale della Conferenza europea sulla fibrosi cistica nel 2017, dove ha presentato il suo intervento "Gene Editing for CF: Heading Towards a Brave New World". È presidente del Comitato di revisione delle sovvenzioni per la ricerca del CF Trust ed è redattore europeo della rivista scientifica Terapia genica. Sostiene inoltre la ricerca su altre malattie genetiche attraverso Cystinosis Ireland e come membro del consiglio di amministrazione di The Irish Platform for Patients' Organisations, Science and Industry.

"Sono lieto di entrare a far parte di un gruppo di esperti così eterogeneo, impegnato ad accelerare la ricerca e lo sviluppo di farmaci per le mutazioni rare e nonsense che causano la FC", ha dichiarato il dottor Harrison. "Spero che il mio background nell'editing genico possa apportare ulteriori idee e opzioni".

Il dott. Harrison si unisce ai seguenti membri della Comitato consultivo scientifico:

David M. Bedwell, PhD
Jennifer Bomberger, PhD
Kevin Foskett, PhD (presidente del consiglio)
Denis Hadjiliadis, MD
Batsheva Kerem, PhD
Jennifer Taylor-Cousar, medico, MSCS, ATSF
Ted J. Torphy, PhD
David B. Weiner, PhD

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Informazioni su Emily's Entourage
Emily's Entourage è una fondazione innovativa 501(c)3 che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per le mutazioni nonsense della fibrosi cistica, una malattia genetica fatale che colpisce principalmente i polmoni e l'apparato digerente. Dal 2011, Emily's Entourage ha assegnato milioni di dollari in sovvenzioni per la ricerca, ha lanciato un'azienda di terapia genica per la fibrosi cistica, ha sviluppato un registro dei pazienti e un programma di abbinamento per le sperimentazioni cliniche per accelerare il reclutamento degli studi clinici e ha guidato gli sforzi a livello mondiale per promuovere la ricerca e lo sviluppo di farmaci ad alto impatto. L'organizzazione è stata citata dai media nazionali, tra cui New York Times, STAT, CNN, People e altri. Per saperne di più emilysentourage.org.

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Ashling Knight
Direttore marketing e comunicazione
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