Patrick Harrison, PhD, wird Mitglied des wissenschaftlichen Beirats von Emily's Entourage

Als Leiter des Gene Editing Lab am University College Cork, Irland, leitete Dr. Harrison die Gruppe, die die erste erfolgreiche Korrektur einer CFTR-Mutation in einem Zellmodell der zystischen Fibrose meldete

Lower Merion, PA - 19. September 2022 - Emily's Entourage (EE), eine innovative 501(c)3-Stiftung, die die Forschung für neue Behandlungen und eine Heilung für die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose (CF), einschließlich derjenigen mit Nonsense-Mutationen, beschleunigt, gab heute die Aufnahme von Patrick Harrison, PhD, in ihr Scientific Advisory Board (SAB) bekannt. Der wissenschaftliche Beirat, der sich aus Spitzenforschern, Klinikern und führenden Vertretern der Gesundheitsbranche zusammensetzt, spielt eine entscheidende Rolle bei der Ermittlung, Bewertung und Förderung wissenschaftlicher und klinischer Projekte, um die Ziele von EE voranzubringen.

Dr. Harrison ist Dozentin für Molekularphysiologie und Leiterin des CF Gene Editing Lab in der Abteilung für Physiologie an der medizinischen Fakultät des University College Cork, Irland.

Im Jahr 2012 berichtete die von Dr. Harrison geleitete Gene Editing-Gruppe über die erste erfolgreiche Korrektur einer CFTR-Mutation in einem Zellmodell der Mukoviszidose. Seitdem hat sein Labor erfolgreich eine Reihe neuer Strategien angewandt, um eine Reihe von vorzeitigen Terminationscodons (PTC) und Spleißmutationen mit größerer Effizienz zu korrigieren, wobei der Schwerpunkt auf Ansätzen liegt, die für die klinische Entwicklung geeignet sind.

"Wir freuen uns über die Aufnahme von Dr. Harrison in unseren wissenschaftlichen Beirat und sind dankbar für sein Engagement für die Mission von EE", sagte Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer bei Emily's Entourage. "Mit der Unterstützung unseres SAB sind wir gut aufgestellt, um Durchbrüche zu beschleunigen und sicherzustellen, dass wir hochwirksame Lösungen für Menschen mit Mukoviszidose liefern, die von den derzeitigen Behandlungen nicht profitieren."

Dr. Harrison war der Hauptredner auf der Europäischen Mukoviszidose-Konferenz 2017, wo er seinen Vortrag "Gene Editing for CF: Heading Towards a Brave New World" hielt. Er ist Vorsitzender des CF Trust's Research Grants Review Committee und europäischer Redakteur für die wissenschaftliche Zeitschrift Gentherapie. Er unterstützt auch die Forschung zu anderen genetischen Krankheiten durch Cystinosis Ireland und als Vorstandsmitglied der irischen Plattform für Patientenorganisationen, Wissenschaft und Industrie.

"Ich bin hocherfreut, einem so vielfältigen Expertengremium beizutreten, das sich dafür einsetzt, die Forschung und Medikamentenentwicklung für seltene und Nonsens-Mutationen, die Mukoviszidose verursachen, voranzutreiben", sagte Dr. Harrison. "Ich hoffe, dass mein Hintergrund in der Genbearbeitung zusätzliche Ideen und Optionen einbringen kann.

Dr. Harrison schließt sich den folgenden Mitgliedern des Wissenschaftlicher Beirat:

David M. Bedwell, PhD
Jennifer Bomberger, PhD
Kevin Foskett, PhD (Vorstandsvorsitzender)
Denis Hadjiliadis, MD
Batsheva Kerem, PhD
Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF
Ted J. Torphy, PhD
David B. Weiner, PhD

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Über Emily's Entourage
Emily's Entourage ist eine innovative 501(c)3-Stiftung, die die Forschung nach neuen Therapien und einer Heilung für Nonsense-Mutationen bei Mukoviszidose, einer tödlichen Erbkrankheit, die vor allem die Lunge und das Verdauungssystem betrifft, beschleunigt. Seit 2011 hat Emily's Entourage Forschungsgelder in Millionenhöhe vergeben, ein Gentherapieunternehmen für Mukoviszidose gegründet, ein Patientenregister und ein Programm zur Vermittlung von klinischen Studien entwickelt, um die Rekrutierung von Patienten für klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Anstrengungen unternommen, um die Forschung und Medikamentenentwicklung voranzutreiben. Über die Organisation wurde in den nationalen Medien berichtet, darunter in der New York Times, STAT, CNN, People und anderen. Erfahren Sie mehr unter emilysentourage.org.

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