Emily's Entourage ospiterà un simposio scientifico sulle promesse delle terapie basate sui geni per la fibrosi cistica

Filadelfia, PA - 21 novembre, 2023 - Emily's Entourage (EE), una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per le 10% finali delle persone affette da fibrosi cistica (FC), comprese quelle con mutazioni nonsense, ha annunciato oggi il simposio scientifico 2023, La promessa delle terapie basate sui geni per la fibrosi cisticache si terrà il 4 e 5 dicembre 2023 presso il Quorum dell'University City Science Center.

Il tema del simposio riconosce i recenti progressi nello sviluppo di terapie basate sui geni nella FC, che hanno il potenziale di raggiungere gli ultimi 10% della comunità FC che non beneficiano delle terapie attualmente disponibili, e possono portare a un trattamento curativo per tutti i malati di FC. Nonostante i significativi progressi, rimangono sfide cruciali nello sviluppo e nella realizzazione di nuove terapie basate sui geni per la FC. Il simposio riunisce menti di spicco all'interno - e all'esterno - della comunità scientifica della FC, dell'industria e della FDA per condividere apertamente, collaborare, porre domande difficili e, infine, creare soluzioni e percorsi strategici e accelerati.

Presieduto dai dottori Patrick Harrison, PhD, Maria Limberis, PhD, e Batsheva Kerem, PhD, il simposio su invito riunisce oltre 34 relatori e 86 partecipanti provenienti da 18 Paesi. Tra gli stimati relatori invitati c'è il dottor Drew Weissman, BS, MS, PhD, MD, vincitore del Premio Nobel 2023 per la Fisiologia o la Medicina.

Il simposio prevede sette sessioni di riflessione che si svolgeranno nell'arco di due giorni. Ogni sessione offrirà presentazioni e ampie opportunità di impegnarsi in discussioni approfondite. Come gran finale, le due sessioni conclusive assumeranno la forma di tavole rotonde dinamiche, moderate da esperti e arricchite dalle intuizioni di diversi relatori.

I. Terapeutici per la FC - Passato, presente e futuro

Paul Negulescu, PhD | Vertex Pharmaceuticals
Jennifer Taylor-Cousar, medico, MSCS, ATSF | National Jewish Health
Kara Foshay, PhD | Fondazione per la Fibrosi Cistica

II. Approcci basati sull'RNA

Drew Weissman, BS, MS, PhD, MD | Università della Pennsylvania
Fred Van Goor, PhD | Vertex Pharmaceuticals
John Lueck, PhD | Università di Rochester, Facoltà di Medicina e Odontoiatria
Zoya Ignatova, PhD | Università di Amburgo

III. Sfruttare nuove piattaforme di consegna per approcci basati su mRNA, tRNA e oligonucleotidi

Rana Ghosh, PhD | Università del Texas ad Austin
Alexandra Piotrowski-Daspit, PhD | Università del Michigan
Marc Abrams, PhD | Carbon Biosciences

IV. Terapia genica CFTR ed editing genico nella FC

V. Il panorama attuale delle terapie basate sui geni

Matt Porteus, MD, PhD | Università di Stanford
Kiran Musunuru, MD, PhD, MPH, ML | Università della Pennsylvania
Marcus Noyes, PhD | Scuola di Medicina Grossman della NYU

VI. Prospettiva sulle terapie geniche rare per accelerare lo sviluppo di terapie per la FC

Maria Limberis, PhD (Moderatore)
David Geller, MD | Arcturus Therapeutics
Patrick Harrison, PhD | University College Cork
Gili Hart, PhD | Splisense
Craig Hodges, PhD | Università Case Western Reserve
Prateek Shukla, MD | FDA
Richard Horgan, MBA - Cure per le malattie rare

VII. Le sfide delle sperimentazioni cliniche di terapia genica attraverso la lente della FC

"Negli ultimi anni sono stati compiuti enormi progressi nello sviluppo di terapie basate sui geni. Siamo incoraggiati da questi progressi perché rappresentano un faro di speranza per tutti i membri della comunità FC e in particolare per coloro che si trovano nell'ultimo 10% e che non beneficiano delle terapie mirate alle mutazioni esistenti e sono ancora in disperata attesa di opzioni terapeutiche", ha dichiarato Chandra Ghose, Chief Scientific Officer di Emily's Entourage. "Siamo entusiasti di riunire al nostro simposio leader di livello mondiale per tracciare in modo collaborativo un percorso rapido verso un futuro in cui 100% della comunità FC disponga di terapie salvavita che consentano loro di vivere una vita lunga e sana, indipendentemente dalla loro mutazione genetica".

EE ringrazia gli sponsor del simposio 2023: Presenting, Dream Team e Violet-Level, Viatris, Terapeutica molecolare 4D, Vertex Pharmaceuticals, Inc., ReCode Therapeutics, Fondazione Boomer Esiason, e altro il cui sostegno rende possibile questo evento critico e i progressi che ne derivano.

Informazioni su Emily's Entourage

Emily's Entourage è una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuove terapie e di una cura per le persone che rientrano nell'ultimo 10% della popolazione affetta da fibrosi cistica (FC) e che non beneficiano delle terapie mirate alle mutazioni attualmente disponibili. Dal 2011, Emily's Entourage ha assegnato milioni di dollari in sovvenzioni per la ricerca, ha lanciato un'azienda di terapia genica per la FC, ora acquisita, ha sviluppato un registro dei pazienti e un programma di ricerca per le sperimentazioni cliniche per accelerare il reclutamento degli studi clinici e ha guidato gli sforzi a livello mondiale per promuovere la ricerca e lo sviluppo di farmaci ad alto impatto. L'organizzazione è stata citata dai media nazionali, tra cui New York Times, STAT, CNN, People e altri. Per saperne di più emilysentourage.org.

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