Driva framsteg genom riskvillig filantropi

Emily's Entourage främjar också forskning och terapeutisk utveckling med strategiska investeringar som görs genom en venture philanthropy-modell. Under 2020 kontaktades EE av flera företag som sökte investeringar i tidiga skeden - en återspegling av vårt rykte som både en strategisk partner som erbjuder betydande värde och trovärdighet inom området och ett finansieringsorgan. EE utvärderar ett antal av dessa möjligheter.

Detta arbete bygger på organisationens tidigare framgångar med venture philanthropy. Under 2019 rapporterade vi om den centrala roll EE spelade i att utforma, engagera forskarsamhället och Militia Hill Ventures samt tillhandahålla startkapitalet för att lansera Spirovant Sciences, ett biofarmaceutiskt företag med fokus på genterapi för CF. Spirovant Sciences har sedan dess förvärvats två gånger, senast av Sumitomo Dainippon Pharma i Japan, och utvecklar nu snabbt två nya, mutationsdiagnostiska genterapiprogram för CF med hjälp av adeno-associerade virus (AAV) och lentivirusvektorer.

I september 2020 beviljades Spirovant Sciences särläkemedelsstatus (Orphan Drug Designation) och status som sällsynt pediatrisk sjukdom (Rare Pediatric Disease Designation) för sin ledande produktkandidat, SP-101 (AAV), av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA. Dessa klassificeringar ger ekonomiska incitament till läkemedelsutvecklaren och kvalificerar denna nya CF-terapi för accelererad granskning, vilket påskyndar den regulatoriska godkännandeprocessen.