Emily's Entourage ger forskningsanslag till team som utforskar ny teknik för genredigering

Projektet kommer att fokusera på att utnyttja genredigeringstekniken, så kallad prime editing, för att korrigera specifika CFTR-mutationer på ett säkert och effektivt sätt och kommer att undersöka möjligheten att leverera denna redigeringslast genom virusliknande partiklar (VLP)

Lower Merion, PA - 3 november 2022 - Emily's Entourage (EE), en innovativ 501(c)3-stiftelse som påskyndar forskning för nya behandlingar och ett botemedel för de sista 10% av personer med cystisk fibros (CF), inklusive de med nonsensmutationer, meddelade idag att de har tilldelat $220,000 XNUMX i finansiering till Marianne S. Carlon, PhD, och Mattijs Bulcaen vid KU Leuven i Belgien för att undersöka användningen av en ny genredigeringsteknik, så kallad prime editing, för att korrigera mutationer i CFTR-genen (cystic fibrosis transmembrane regulator) hos personer med CF.

Marianne S. Carlon, PhD, och Mattijs Bulcaen från KU Leuven kommer att fokusera på att utnyttja prime editing för att korrigera specifika CFTR-mutationer på ett säkert och effektivt sätt.

Prime editing kan skriva in ny genetisk information i arvsmassan på ett mycket exakt sätt utan att orsaka skador på värd-DNA:t, eftersom inga dubbelsträngade DNA-frakturer induceras. Det finns allt fler bevis för att prime editing är mångsidigt, effektivt och säkert, men det krävs ytterligare forskning för att undersöka dess potential vid CF och dess förmåga att korrigera CFTR-mutationer. 

Dr. Carlons projekt, som har titeln "Rewriting drug-refractory CFTR mutations by prime editing", undersöker användningen av prime editing för att korrigera specifika CFTR-mutationer, möjligheten att utnyttja virusliknande partiklar (VLP) för att leverera prime editing på ett säkert och effektivt sätt, och om VLP effektivt kan tränga igenom CF-slemhinnan och komma in i och gen-redigera CF-luftvägsepitelceller.

"På EE är vi alltid ivriga och glada över att finansiera högriskprojekt med hög belöning, såsom prime editing, i hopp om att påskynda vetenskapliga genombrott som kan gynna personer med CF, särskilt de som befinner sig i slutfasen 10%", säger Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer på Emily's Entourage. "Betydelsen av att finansiera detta anslag sträcker sig bortom CF-området och kan överföras till andra genetiska sjukdomar som är mottagliga för genredigering."

Detta arbete kommer att informera CF-forskarna om förmågan hos prime editing att korrigera mutationer i CFTR-genen på ett exakt sätt, samt att ytterligare föra VLP:erna framåt som en potentiell genleveransstrategi.

"Projektets betydelse ligger i att vi inom ramen för detta anslag kan utveckla kunskap och verktyg för en optimal redigeringsstrategi för N1303K, men med potential att anpassa utvecklade strategier till andra CFTR-mutationer", säger Dr. Carlon. "Om genredigering blir framgångsrik i framtiden finns det en möjlighet att bota CF och därmed förbättra livskvaliteten för CF-patienter."

Läs mer om de bidrag som Emily's Entourage har finansierat på www.emilysentourage.org/awarded-grants. 

###

Om Emily's Entourage
Emily's Entourage är en innovativ 501(c)3 som påskyndar forskning för nya behandlingar och ett botemedel för individer i den sista 10% av cystisk fibros (CF)-populationen som inte drar nytta av de mutationsinriktade terapier som för närvarande finns tillgängliga, inklusive de med nonsensmutationer av CF. Sedan 2011 har Emily's Entourage beviljat miljontals dollar i forskningsanslag, lanserat ett genterapibolag för CF, utvecklat ett patientregister och ett matchningsprogram för kliniska prövningar för att påskynda rekryteringen till kliniska prövningar samt lett världsomspännande insatser för att driva forskning och läkemedelsutveckling med stor genomslagskraft. Organisationen har omnämnts i nationella medier, bland annat New York Times, STAT, CNN, People med flera. Läs mer på emilysentourage.org.

Kontakt med media
Ashling Knight
Direktör för marknadsföring och kommunikation
Emily's Entourage
ashling@emilysentourage.org