Förbättrad CF-vetenskap: Emily's Entourage tillkännager nya forskningsanslag för 2025
EE delar ut forskningsbidrag för att främja innovation för den sista 10%
Emily's Entourage är stolta över att tillkännage 2025 års mottagare av våra Translational Research Grants-fyra spännande projekt som drivs av ett mål: att påskynda livräddande forskning och läkemedelsutveckling för dem i den sista 10% av cystisk fibros (CF)-gruppen som fortfarande väntar på sitt genombrott.
De senaste framstegen har förändrat framtiden för 90% av CF-gruppen - men för de yttersta 10% är den framtiden fortfarande utom räckhåll. Dessa anslag handlar om att ändra på det. De handlar om att vägra acceptera status quo, att investera i lovande forskning som går snabbare och når längre, och att vända utvecklingen för dem som hamnat på efterkälken.
"Från teknik för genredigering som kan ge behandlingar för mutationer som inte svarar på nuvarande CFTR-modulatorer till utvecklingen av fagterapier för multiresistenta bakterier som kan driva sjukdomsutveckling och dödlighet hos personer med CF, dessa anslag fördjupar EE:s portfölj och tar oss närmare livräddande behandlingar för alla människor med CF."
- Chandra Ghose, doktorand, Chief Scientific Officer
Snabbare strategier för genredigering av sällsynta CF-mutationer
David R. Liu, PhD | Broad Institute of MIT and Harvard
Med hjälp av avancerad prime editing och beräkningsmodellering syftar detta projekt till att snabbt utveckla personliga genredigeringsterapier för personer med CF som saknar mutationsinriktade behandlingar.
Läs mer >>>
Kampen mot läkemedelsresistenta infektioner
Anca Segall, PhD | San Diego State University
Detta projekt undersöker kombinationer av fager och antibiotika för att bekämpa den läkemedelsresistenta Achromobacter infektion, med målet att återställa behandlingseffektiviteten och utöka alternativen för dem som har några av de mest svårbehandlade infektionerna.
Läs mer >>>
Nonsensmutationer som mål för precisionsbehandling med genomlysning
Andrei Korostelev, PhD | UMass Chan Medical School
Genom att använda readthrough antisense oligonukleotider (R-ASO) för att kringgå för tidiga stoppsignaler i CFTR-mRNA, syftar denna forskning till att återställa funktionell proteinproduktion och öppna upp för riktade behandlingar för personer med nonsensmutationer av CF.
Läs mer >>>
Ersättning av felaktiga CFTR-gensegment med Retron-editorer
Ilya Finkelstein, PhD | University of Texas at Austin
Genom att utveckla retroneditorer för att skriva om felaktiga CFTR-gensegment lägger detta arbete grunden för en metod för genredigering som passar alla - med målet att leverera hållbara behandlingar för personer med CF som inte har nytta av befintliga CFTR-modulatorbehandlingar.
Läs mer >>>
Dessa fyra anslag bygger vidare på Emily's Entourages banbrytande forskningsanslagsprogram. Sedan 2011 har Emily's Entourage beviljade 42 bidrag till forskare från sex länder, vilket bidrar till att säkra ytterligare $52,3 miljoner i efterföljande finansiering inom en rad olika terapeutiska metoder.
För dem som fortfarande väntar är detta mer än forskning. Det är en framåtriktad rörelse-drivkraft mot verkliga lösningar och en framtid fri från CF.
Det kan inte komma snart nog.
Läs mer om Emily's Entourage's beviljade bidrag och tillgängliga finansieringsmöjligheter.
