Snabbare leverans av genterapi för cystisk fibros: Emily's Entourage samlar experter vid symposium 2025
Philadelphia, PA - 20 februari 2025-Emily's Entourage (EE), en banbrytande ideell organisation som påskyndar forskning för de sista 10% i cystisk fibros (CF)-samhället, kommer att vara värd för sitt vetenskapliga symposium 2025 med titeln "Leverans av gener: Framsteg och utmaningar genom en CF-lins" den 23-26 februari 2025 på Quorum vid University City Science Center i Philadelphia, Pennsylvania.
Årets symposium syftar till att flytta fram gränserna för framstegen i utvecklingen av nukleotidbaserade behandlingar för CF, med fokus på en av de mest kritiska och komplexa utmaningarna med genbaserade behandlingar: leveransen av dem. Även om framsteg har gjorts är hindren för att leverera genetiskt material på ett effektivt sätt fortfarande ett stort hinder. Även om de nukleotidbaserade behandlingarna är lovande för hela CF-communityn är behovet särskilt stort för de sista 10% av CF-populationen som inte har nytta av de CFTR-modulatorbehandlingar som för närvarande finns tillgängliga. För denna grupp är tiden avgörande, och det finns inte utrymme för att vänta på att framstegen ska utvecklas enligt traditionella tidslinjer.
"Vi tror på kraften i att sammanföra världens mest briljanta forskare och tankeledare i ett och samma rum. Vårt mål är att uppmuntra öppen delning, stimulera samarbete, tänka stort och skapa nya, snabba vägar framåt", säger Emily Kramer-Golinkoff, MBE, EE:s medgrundare. "Genom att sammankalla de ledande hjärnorna inom och utanför det vetenskapliga CF-samhället och industrin är detta symposium redo att påskynda leveransen av dessa banbrytande terapier."
Under ledning av Kevin Foskett, PhD, Isaac Ott Professor of Physiology vid University of Pennsylvania's Perelman School of Medicine, Joan Lau, PhD, MBA, CEO på Spirovant Sciences, Inc. och Paul McCray, Jr, MD, professor i pediatrik och lungmedicin vid University of Iowa, kommer evenemanget att omfatta mer än 40 globalt kända forskare, innovatörer och tankeledare från den akademiska världen, bioteknik och läkemedelsindustrin - både inom och utanför CF-området. Dessa experter kommer att undersöka de senaste framstegen och dyka ner i de unika utmaningarna med att på ett säkert och effektivt sätt leverera nukleotidbaserade terapier till personer med CF, ett kritiskt steg för att frigöra den fulla potentialen hos genbaserad terapi. Med ett öga på översättningsmöjligheter tar detta symposium inte bara upp vetenskapen utan också kraften i samarbete för att förändra CF-behandlingen.
Symposiet 2025 bygger på EE:s pågående arbete för att påskynda utvecklingen av behandlingar för den sista 10% av personer med CF, som inte har nytta av nuvarande CFTR-modulatorer på grund av sina sällsynta genetiska mutationer. Höjdpunkter i EE:s arbete inkluderar:
- Tilldelning 38 forskningsanslag till toppforskare över hela världen, vilket resulterat i över $52,3 miljoner i uppföljande finansiering.
- Använda en venture philanthropy-modell för att avknoppa ett genterapibolag för CF som nu genomför en klinisk fas 1/2-studie.
- Utveckling av 37 fager som har behandlat över 34 personer med antibiotikaresistenta infektioner.
- Lansering CF Clinical Trial Connect (CTC)en global patientdatabas, och Clinical Trial Matchmaking Program för att påskynda rekryteringen till denna extremt sällsynta population.
"Vi är otroligt stolta över den pågående utvecklingen inom genterapiforskningen för CF, men vi inser att för att verkligen kunna göra skillnad och utveckla behandlingar måste vi ta itu med de svåra frågorna och samarbeta över disciplingränserna", säger Chandra Ghose, Chief Scientific Officer på EE. "Genom att sammankalla en så mångsidig grupp av tankeledare strävar vi efter att väcka nya idéer, flytta gränser och i slutändan påskynda tidslinjen för att utveckla terapier för dem som behöver dem mest."
EE tackar sponsorerna för 2025 års symposium dream team, Viatris, 4D Molekylär terapi, Vertex Pharmaceuticals, Inc, sponsorer på violett nivå, ReCode Therapeutics och Boomer Esiason Foundation, och många fler, vars stöd gör denna viktiga händelse och de framsteg som den leder till möjliga.
Om Emily's Entourage
Emily's Entourage är en innovativ 501(c)3 som påskyndar forskning för nya behandlingar och ett botemedel för individer i den sista 10% av cystisk fibros (CF)-populationen som inte drar nytta av de mutationsinriktade terapier som för närvarande finns tillgängliga. Sedan 2011 har Emily's Entourage beviljat miljontals dollar i forskningsanslag, lanserat ett CF-genterapibolag som nu befinner sig i klinisk fas, utvecklat en patientdatabas och ett matchningsprogram för kliniska prövningar för att påskynda rekryteringen till kliniska prövningar samt lett världsomspännande insatser för att driva forskning och läkemedelsutveckling med stor genomslagskraft. Organisationen har omnämnts i nationella medier, bland annat New York Times, STAT, CNN, People med flera. Läs mer på emilysentourage.org.
Kontakt med media
Hannah Kleckner
Direktör för marknadsföring och kommunikation
