Emily's Entourage firar en viktig prestation: Första patienten doserad med ny genterapi utvecklad genom EE:s visionära modell

Philadelphia, Pennsylvania - 18 november 2024-Emily's Entourage (EE), en innovativ 501(c)3 organisation som påskyndar forskning för nya behandlingar och ett botemedel för de sista 10% av personer med cystisk fibros (CF), meddelar stolt en viktig milstolpe i sitt uppdrag att påskynda genombrott för personer med CF som inte har nytta av de mutationsinriktade behandlingar som finns tillgängliga idag: Spirovant Sciences, ett genterapibolag i klinisk fas som EE hjälpte till att starta, har doserat den första patienten i sin kliniska fas 1/2-studie SAAVe med SP-101 + Augmenter för behandling av CF.

Denna prestation representerar ett ögonblick då cirkeln sluts för EE. År 2015 katalyserade EE skapandet av Spirovant - som då hette Talee Bio - genom att ta fram en idé, engagera forskarvärlden och ett managementbolag samt tillhandahålla startkapitalet för att lansera Spirovant Sciences. Nästan ett decennium senare har den initiala investeringen lett till utvecklingen av SP-101, en mutationsdiagnostisk genterapi som levereras via inhalation och som nu går framåt i en klinisk prövning.

"Den här milstolpen är inget annat än extraordinär", säger Emily Kramer-Golinkoff, MBE, medgrundare av Emily's Entourage. "Det som började som en dröm om att påskynda livräddande forskning för dem som befinner sig i den sista 10% av CF-communityn har utvecklats till detta omvälvande ögonblick: en ny genterapi som administreras till en person med CF. Tillsammans har vi tagit en idé från preklinisk forskning till försök på människor. Dessa framsteg exemplifierar vad vårt arbete handlar om."

EE:s visionär "Venture Philanthropy Spirovants strategi för att driva forskning och utveckling av behandlingar för CF påskyndade skapandet av Spirovant och drev på dess arbete med SP-101, som använder en AAV-vektor (adeno-associerat virus) för att leverera CFTR-genen och därmed angripa grundorsaken till CF. SP-101 är mutationsagnostisk, vilket innebär att om den visar sig vara effektiv kommer den att fungera för alla CF-mutationer, inklusive de som för närvarande inte gynnas av befintliga mutationsinriktade behandlingar.

"Den första patienten som doseras med SP-101 är ett glädjande ögonblick i vår ständiga strävan att tillgodose de behov som finns inom CF-communityn, framför allt i den sista 10%", säger Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer på Emily's Entourage. "Denna milstolpe återspeglar år av engagemang, innovation och samarbete - ett bevis på att vi med strategiska investeringar och kollektiva ansträngningar kan omvandla vetenskaplig potential till meningsfulla framsteg för dem som väntar på nya alternativ."

Fas 1/2-studien SAAVe är utformad för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och effekt hos individer för vilka befintliga behandlingar är otillräckliga eller inte tillgängliga. Viktiga sekundära effektmått inkluderar lungfunktion, livskvalitet och biomarkörer som indikerar terapeutisk effekt.

"Den här prestationen hade inte varit möjlig utan stödet från vårt otroliga samhälle", tillade Kramer-Golinkoff. "Till alla som har donerat, deltagit eller delat vårt uppdrag på något sätt genom åren: den här milstolpen är också er, och vi tackar er av hela vårt hjärta."

För mer information om den kliniska studien SP-101, besök Spirovants fullständiga pressmeddelande på PRNewswire.

Om Emily's Entourage

Emily's Entourage är en innovativ 501(c)3 som påskyndar forskning för nya behandlingar och ett botemedel för individer i den sista 10% av cystisk fibros (CF)-populationen som inte drar nytta av för närvarande tillgängliga mutationsinriktade terapier. Sedan 2011 har Emily's Entourage beviljat miljontals dollar i forskningsanslag, lanserat ett nu förvärvat CF-genterapibolag, utvecklat en patientdatabas och ett matchningsprogram för kliniska prövningar för att påskynda rekryteringen till kliniska prövningar samt lett världsomspännande insatser för att driva forskning och läkemedelsutveckling med stor genomslagskraft. Organisationen har uppmärksammats i nationell media, bland annat i New York Times, STAT, CNN, People med flera. Läs mer på emilysentourage.org.

Kontakt med media

Hannah Kleckner

Direktör för marknadsföring och kommunikation

hannah@emilysentourage.org