Innovativ finansiering, överlägsen effekt

EE har under de senaste tio åren utökat och fördjupat sitt stöd till läkemedelsutveckling och en viktig del av denna utveckling har varit att skapa nya affärsmodeller och finansieringsmekanismer som venture philanthropy för biomedicinsk forskning.

Ett exempel är Cystetic Medicines, ett företag som började som ett EE-finansierat forskningsprojekt och som har fortsatt att få betydande investeringar för att utveckla en ny CF-behandling som använder amfotericin B, ett redan godkänt svampdödande läkemedel, som en molekylär "protes" för att ersätta den saknade CFTR-jonkanalen. Cystetic Medicines, som grundades av Martin D. Burke, MD, PhD, University of Illinois at Urbana-Champaign, och Michael J. Welsh, MD, University of Iowa, har säkrat $25 miljoner i finansiering från Deerfield Management för att ta behandlingen till klinik.

EE spelade dessutom en central roll i utformningen och finansieringen av Spirovant Sciences, ett biofarmaceutiskt företag inriktat på genterapi för CF. Spirovant Sciences har sedan dess förvärvats två gånger, senast av Sumitomo Dainippon Pharma i Japan, och utvecklar snabbt ny, mutationsdiagnostisk genterapi för CF med hjälp av adeno-associerat virus (AAV) och lentivirusvektorer.

Detta är exempel på hur EE:s initiala investeringar resulterade i att tiotals miljoner dollar investerades i en CF-behandling, vilket satte fart på utvecklingen av denna behandling. Dessutom är det projekt som hade förbigåtts och i vissa fall avvisats av andra finansieringskällor, vilket innebär att om det inte hade varit för EE:s initiala investering hade den viktiga CF-forskningen kanske aldrig gått framåt alls och definitivt inte lika snabbt.

Det värde EE erbjuder forskarsamhället går utöver den finansiering som EE tillhandahåller genom sitt stipendieprogram och sina investeringar i venture philanthropy. Med tanke på EE:s expertis inom mutationsinriktade terapier och starka nätverk av forskare och kliniker har EE fortsatt att utveckla en rad konsultativa tjänster utan finansiering för att underlätta terapeutisk utveckling för företag i ett tidigt skede inom CF-området. Företagen söker insikter från EE om terapeutisk utveckling och utformning av prövningar, tillgång till forskningsresurser såsom cell- och djurmodeller, viktiga opinionsbildare inom området och mycket mer. I takt med att EE har vuxit och utökat sitt nätverk och omfattningen av påverkan och tjänster har organisationen utvecklat ett hårt förtjänat och välförtjänt rykte för holistiskt ledarskap i hela CF-landskapet. EE fungerar som en kritisk länk mellan människor, idéer, teknik och resurser.