De, por e para a comunidade de FC
A defesa e a representação dos 10% finais da comunidade de FC estão no centro da missão da EE. Defendemos incansavelmente a pesquisa e o desenvolvimento terapêutico para aqueles que fazem parte da 10% final e que não se beneficiam das terapias atuais voltadas para mutações, usando nossa plataforma, rede e alcance para garantir que as diversas necessidades sejam ouvidas e atendidas. Nos últimos anos, ampliamos nossos esforços para preencher as lacunas de conhecimento e dados no desenvolvimento de medicamentos para FC, compreendendo melhor e incorporando as perspectivas das partes interessadas com a liderança de pessoas com FC e suas famílias. Isso foi realizado por meio de várias formas de envolvimento da comunidade, incluindo as pesquisas "Final 10%" da EE em 2021 e 2022, que forneceram dados críticos e sem precedentes sobre a saúde e as perspectivas das pessoas com FC que não se beneficiam dos moduladores CFTR aprovados.
Além disso, como uma organização de pesquisa liderada por pacientes e familiares, a equipe de liderança tem um interesse profundo nos resultados que a EE busca. Esse foco especial em levar tratamentos que salvam vidas a pessoas com FC orienta a direção e o ritmo da organização e informa cada decisão tomada. A liderança também tem um conhecimento profundo dos problemas que a organização está buscando resolver e das dinâmicas e necessidades diferenciadas da comunidade de FC.
Pesquisa final da 10%: Revelando o verdadeiro impacto
Em 2021, a EE lançou a Pesquisa "Final 10%", uma pesquisa global abrangente sobre a saúde e as perspectivas dos indivíduos no 10% final da comunidade de FC que não se beneficiam dos moduladores CFTR aprovados. Os resultados, publicados na revista médica revisada por pares, Pneumologia PediátricaO estudo da EE, que revelou que os indivíduos que não se qualificam, são intolerantes ou não têm acesso aos moduladores de CFTR estão sofrendo uma alta carga da doença em sua saúde. A EE tornou esse artigo de periódico de acesso aberto para permitir que todos na comunidade de FC aprendam e se beneficiem das descobertas.
Com base no sucesso da pesquisa "Final 10%" de 2021, a EE realizou a pesquisa novamente em 2022. Dessa vez, envolvemos a comunidade de FC abrindo um período de envio de sugestões de perguntas, recebendo contribuições de diversas partes interessadas, incluindo pessoas com FC, familiares de FC, médicos, pesquisadores, empresas e órgãos reguladores.
A pesquisa de 2022 gerou 313 respostas de 39 estados e 28 países, reafirmando as descobertas de 2021: as pessoas com FC que não se beneficiam dos moduladores continuam a apresentar sintomas substanciais e carga de tratamento, afetando negativamente sua qualidade de vida e sua saúde mental. O conhecimento de que existem medicamentos que mudam a vida de algumas pessoas com FC, mas não de todas, aumenta ainda mais a angústia dessas pessoas.
Apesar desses desafios, o altruísmo da comunidade de FC é evidente. Muitos indivíduos que não se qualificam para receber moduladores estão ansiosos para participar de estudos clínicos, motivados tanto pela esperança de benefícios pessoais quanto pelo desejo de ajudar outras pessoas com FC.
Prefeitura de Terapia Gênica
Em agosto de 2023, a EE hospedou uma reunião virtual da prefeitura com foco em terapias baseadas em genes para a FC. Esse evento virtual teve como objetivo capacitar a comunidade de FC com conhecimento sobre ensaios de terapias baseadas em genes e oferecer um local para que os participantes fizessem perguntas e recebessem respostas de médicos especialistas em FC de algumas das maiores clínicas de FC dos Estados Unidos. As perguntas foram enviadas com antecedência (mais de 400 perguntas/respostas foram enviadas) e também ao vivo durante o town hall. Um total de 113 pessoas de 5 países diferentes participaram do evento ao vivo, representando as preocupações e esperanças da diversificada comunidade de FC. As pesquisas pós-evento mostraram que os participantes se sentiram significativamente mais preparados e relataram estar mais propensos a realizar testes de terapia gênica após o evento.
Conferências nacionais
A EE esteve presente em várias conferências nacionais importantes, com estandes na conferência anual do Cystic Fibrosis Research Institute (CFRI) e na North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) em 2022 e 2023 para aumentar a conscientização sobre a EE e recrutar pessoas com FC para se inscreverem em seu banco de dados de pacientes. Na NACFC, a EE também realizou sua recepção anual para homenagear e celebrar a comunidade científica. Em ambos os anos, o evento reuniu mais de 100 pesquisadores, clínicos, representantes do setor e membros da comunidade, e incluiu a apresentação do Trailblazer Award, que reconhece agentes de mudança inovadores na pesquisa, no desenvolvimento de medicamentos e no tratamento da FC, para Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF em 2022 e Denis Hadjiliadis, MD, em 2023.
