Investigação e programas

A Emily's Entourage (EE) impulsiona a investigação de alto impacto, a troca de informações e a colaboração para acelerar as descobertas para os indivíduos nos últimos 10% da população com fibrose quística (FC) que não beneficiam das terapias existentes direccionadas para as mutações. 

O trabalho apoiado pela EE é particularmente crítico porque foram desenvolvidos medicamentos que salvam vidas para tratar a causa subjacente da FC para cerca de 90% da população com FC, o que resultou em melhorias radicais na saúde. Infelizmente, para os 10% finais, a FC continua a ser a mesma doença progressiva e fatal que sempre foi. Embora a EE continue a centrar-se na aceleração da investigação e do desenvolvimento de medicamentos para o 10% final, a investigação da EE tem potencial para beneficiar não só as pessoas com FC, mas também milhões de pessoas com doenças genéticas, bem como as que lutam contra infecções resistentes a antibióticos para as quais não existem tratamentos.

Abordagem estratégica

Em parceria com o seu Conselho Consultivo Científico, a EE utiliza prioridades estratégicas de investigação para orientar os seus investimentos financeiros específicos em projectos de investigação com o maior potencial de impacto a curto prazo. Esta abordagem orientada para os resultados para acelerar a investigação é uma mudança de paradigma e um desvio acentuado da norma, em que a comunidade científica dirige a direção da investigação e o progresso pode ser fragmentado e ineficiente.

Bolsas de investigação

A EE solicita, avalia e financia anualmente bolsas de investigação científica de mérito, centrando-se em abordagens de base genética para corrigir mutações da FC que não beneficiam dos moduladores CFTR existentes e em anti-infecciosos para tratar infecções intratáveis que conduzem à progressão da doença e à mortalidade entre as pessoas com FC. Saiba mais sobre as oportunidades de financiamento da EE.

Simpósios científicos

A EE organiza simpósios científicos que reúnem os melhores cérebros da FC a nível mundial, provenientes do meio académico, dos cuidados clínicos e da indústria biofarmacêutica. O objetivo destes simpósios é gerar debates multidisciplinares, trocar ideias, partilhar dados e actualizações e promover parcerias para acelerar a investigação e o desenvolvimento de medicamentos para indivíduos nos últimos 10% da população com FC.  

Modelos celulares e animais

A EE desenvolveu uma série de modelos e ferramentas celulares e animais validados, incluindo linhas celulares imortalizadas, células estaminais pluripotentes induzidas, células epiteliais das vias respiratórias, modelos murinos e organóides. Estas amostras servem de plataforma para compreender melhor como funcionam as mutações nonsense e raras da FC e para analisar os primeiros candidatos a medicamentos, desempenhando um papel fundamental na aceleração do desenvolvimento de medicamentos. Ver os recursos de investigação da EE.