Acelerar o recrutamento para ensaios clínicos
Um dos principais obstáculos ao desenvolvimento terapêutico é o recrutamento para ensaios clínicos, que é dispendioso, moroso e ineficaz. A Emily's Entourage criou e gere um registo de doentes de indivíduos com pelo menos uma cópia de uma mutação nonsense da FC para ultrapassar este obstáculo.
O registo de doentes tem duas funções essenciais. A primeira é permitir que os indivíduos com mutações nonsense da FC contribuam com os seus dados e sejam informados sobre investigação, avanços clínicos e ensaios relevantes. A segunda é permitir o recrutamento e a inscrição em ensaios clínicos mais rápidos e mais direcionados para empresas e investigadores, acelerando assim o desenvolvimento de terapêuticas que salvam vidas. Além disso, a demonstração de uma comunidade pronta e ansiosa por participar em ensaios clínicos ajuda a atrair empresas biofarmacêuticas para o espaço da FC e fornece informações sobre o local onde devem ser lançados os centros de ensaios clínicos.
Ao contrário de outros registos de doentes com FC, o registo da EE é direto ao consumidor, o que reflecte a nossa convicção de que as pessoas com FC são os condutores da sua própria saúde e que as clínicas e os prestadores de serviços não devem ser os guardiões das oportunidades de ensaios clínicos.
Em 2020, o registo de doentes da EE é constituído por 387 indivíduos de todo o mundo, sendo que 268 desses indivíduos residem nos Estados Unidos. A EE aumentou o registo de doentes em 12% de 2019 a 2020.
Em outubro de 2020, a EE lançou uma colaboração inédita com a Translate Bio para testar o registo de doentes como uma ferramenta de identificação e divulgação de doentes de ensaios clínicos. A parceria resultou num aumento do rastreio e em inscrições bem-sucedidas em ensaios para o objetivo de inscrição estimado pela empresa de 40 participantes.
A partir de dezembro de 2020, estamos concentrados no crescimento do registo de doentes e das nossas parcerias com patrocinadores e investigadores. Está em curso uma expansão internacional para recrutar mais doentes para o registo, começando por Israel, dada a sua elevada prevalência de indivíduos com mutações nonsense da FC.