O "encontro de vontades" da EE impulsiona novas abordagens arrojadas à terapêutica da FC
A Emily's Entourage organizou uma reunião de líderes de opinião em Filadélfia, a 9 de setembro, reunindo cientistas de renome mundial para debater novas abordagens inovadoras para tratar a mutação rara da FC da Emily e de outras pessoas como ela.
A reunião centrou-se especificamente nas terapias que podem ser desenvolvidas rapidamente - num prazo de um a cinco anos - e que podem oferecer uma verdadeira esperança aos doentes com FC, com destaque para os que, como Emily, têm mutações nonsense raras, incluindo a W1282X.
Os líderes
Significativamente, a cimeira incluiu vários especialistas de dentro e de fora da comunidade de FC para facilitar a polinização cruzada de ideias e tecnologias. Nas palavras de Emily, o objetivo era "forçar colisões" de mentes líderes de disciplinas alinhadas mas diferentes para estimular o pensamento criativo e inovador.
Entre os participantes encontravam-se especialistas em nanotecnologia, biofísica molecular, neurogenética, pneumologia pediátrica e patologia molecular.
A impressionante lista de participantes incluía:
Chris Ahern, PhD (Universidade de Iowa)
David Bedwell, PhD (Universidade do Alabama, Birmingham)
Beverly Davidson, PhD (Universidade da Pensilvânia)
Kevin Foskett, PhD (Universidade da Pensilvânia)
Justin Hanes, PhD (Universidade Johns Hopkins)
Paul McCray, MD (Universidade de Iowa)
Martin Mense, PhD (Fundação da Fibrose Cística)
Ted Torphy, PhD (Fundação da Fibrose Cística)
Alan Verkman, MD, PhD (Universidade da Califórnia, São Francisco)
Rob Wilson, PhD (Universidade da Pensilvânia)
Sonhar audaciosamente
Nas suas palavras de boas-vindas, Emily exortou o grupo a "ousar sonhar em grande e de forma audaciosa" e a "enfrentar os órfãos, os flocos de neve especiais", referindo-se aos doentes com mutações raras da FC que ainda não foram tratadas. "Estamos numa corrida feroz contra o tempo e precisamos de líderes de opinião como vocês na nossa equipa", explicou.
Em seguida, os apresentadores partilharam investigação relevante - a maior parte dela "diretamente dos tubos de ensaio" e ainda não publicada - e apresentaram hipóteses de como o seu trabalho poderia ser aproveitado para tratar rapidamente a FC. Especialmente promissora foi a discussão de novas técnicas para administrar a terapia genética a pulmões comprometidos com a FC, há muito um obstáculo para os investigadores.
O plano de jogo
A tarde foi passada a definir prioridades e a criar um plano de ação. Os participantes consideraram uma série de factores para decidir que investigação deveria ser acelerada: a rapidez com que o estudo poderia iniciar os ensaios clínicos, a probabilidade de financiamento, a eficácia clínica, a segurança, a conveniência da dosagem e a viabilidade do fabrico. Quando a reunião terminou, era evidente que a EE tinha feito novos amigos ao mais alto nível.
A resposta
"Foi uma reunião espetacular de líderes de topo sobre a forma de abordar esta doença para a Emily e para milhares de pessoas como ela que procuram curas", afirmou o Dr. Ted Torphy, presidente da direção da Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics. "O dia de hoje deixou-me certamente muito mais consciente da mutação W1282X da Emily. A Emily deve sair daqui a sentir que há pessoas empenhadas em não parar até que todos os doentes com FC tenham uma vida plena e produtiva."
O Dr. Rob Wilson, patologista de genética molecular da Universidade da Pensilvânia, considerou o dia "inovador". Explicou: "Os cientistas estão extremamente ocupados e, muitas vezes, não têm oportunidades de fertilização cruzada. A reunião de cientistas com diferentes áreas de especialização permite-nos pensar na aplicação da ciência de novas formas. Ouvir a história da Emily cria um sentido de urgência e de objetivo. Tê-la aqui recorda-nos que não se trata apenas de ciência; trata-se de salvar vidas."
Emily saiu da reunião otimista e cheia de energia. "Isto foi espetacular", disse ela. "Algumas destas pessoas mal tinham trabalhado na FC e nós conseguimos trazê-las para a nossa luta. Temos um plano de ação claro. Está na altura de pôr o pé no acelerador. A EA pode ser o fogo que a impulsiona".
Para mais fotografias da reunião: http://bit.ly/EEKOLMtg
