A EE lança uma colaboração piloto de registo de doentes com a Translate Bio
Em setembro, a Emily's Entourage (EE) lançou uma colaboração inédita com a Translate Bio para testar o seu registo de doentes com fibrose cística (FC) Nonsense Mutation como ferramenta de identificação e divulgação de doentes de ensaios clínicos. O objetivo é ligar os indivíduos com FC a informações relevantes sobre ensaios clínicos e oportunidades para acelerar o processo de desenvolvimento de medicamentos, tornando o recrutamento para ensaios clínicos mais direcionado e eficiente, o que, em última análise, conduzirá a um desenvolvimento mais rápido de terapias que salvam vidas.
"Estamos entusiasmados com a parceria com a EE e acreditamos que o registo de doentes será um componente importante da nossa estratégia de registo do MRT5005 à medida que avançamos no desenvolvimento clínico."
~ Dra. Ann Barbier, Diretora Médica, Translate Bio
Emily e Liza em visita ao laboratório durante uma visita à Translate Bio em 2019.
"Embora tenha havido avanços significativos no tratamento da FC, continua a haver uma necessidade substancial não satisfeita. Prevê-se que cerca de 10 por cento da população com FC não beneficie dos moduladores CFTR atualmente aprovados", afirmou a Dra. Ann Barbier, Diretora Médica da Translate Bio. "O MRT5005, o primeiro candidato a produto de mRNA em fase clínica da Translate Bio, tem o potencial de tratar todas as pessoas com FC, incluindo aquelas com mutações sem sentido. Estamos entusiasmados com a parceria com a EE e acreditamos que o registo de doentes será um componente importante da nossa estratégia de registo do MRT5005 à medida que avançamos no desenvolvimento clínico."
O registo da EE é constituído por indivíduos com uma ou duas cópias de uma mutação nonsense da FC. Inclui centenas de indivíduos de 42 estados e mais de 33 países de todo o mundo, com idades compreendidas entre 1 e 67 anos. O registo permite que os indivíduos com FC tomem conhecimento da investigação relevante, dos avanços clínicos e dos ensaios de medicamentos, bem como acelerar o desenvolvimento de terapêuticas que salvam vidas.
Emily num painel para o evento do mês de sensibilização para a FC da Translate Bio em 2019
É fundamental notar que a privacidade dos registados é da maior importância para a EE. As informações pessoais individuais nunca são vendidas ou partilhadas com empresas ou quaisquer instituições externas.
A EE está entusiasmada por expandir o valor da organização para a comunidade da FC e para as empresas de biotecnologia, e está particularmente satisfeita por o fazer com a Translate Bio!
Junte-se ao registo de doentes com mutação sem sentido da FC da EE >>
