EE lança rastreio em organóides da mutação sem sentido da fibrose cística

A Emily's Entourage tem o prazer de anunciar que concedeu um prémio de um ano bolsa de investigação a Jeffrey Beekman, PhD, no University Medical Center, Utrecht, Países Baixos.

Imagem cortesia de Jeffrey Beekman, PhD.

Esta subvenção reflecte uma nova fronteira da medicina personalizada. Organóidesou mini-órgãos - derivam das células estaminais intestinais do próprio doente com FC e demonstraram ser capazes de prever se determinadas terapias funcionam para mutações específicas.  

Pioneiro na aplicação de organoides à terapêutica da FC, o Dr. Beekman utilizará organoides para avaliar se os moduladores CFTR de pequenas moléculas actuais e em fase de investigação são eficazes para a mutação W1282X.

Este projeto é particularmente sensível em termos de tempo porque existem avanços revolucionários no mercado ou em fase final de desenvolvimento para cerca de 90% da população com FC. Os indivíduos com duas cópias de mutações sem sentido, incluindo a W1282X, pertencem aos 10% da população com FC para os quais não existem tratamentos direccionados para as mutações em desenvolvimento. Programas de rastreio de fármacos como este avaliam se os fármacos que já foram ou estão atualmente a ser desenvolvidos para outras mutações da FC podem também trazer benefícios para as mutações sem sentido - potencialmente identificando soluções terapêuticas a curto prazo para os restantes 10%.

Parte do projeto "Emily's EntourageCatalisador para a Cura", este projeto apoia a abordagem estratégica da fundação de estabelecer parcerias com cientistas de renome mundial para acelerar o desenvolvimento de tratamentos que salvam vidas para as mutações sem sentido da FC.

A Emily's Entourage apoia a investigação e o desenvolvimento de medicamentos através de uma variedade de mecanismos de financiamento, incluindo um programa anual de subsídios. Graças ao apoio de doadores incríveis, a fundação concedeu mais de $2,7 milhões de dólares para pesquisas sobre mutações sem sentido da FC desde 2011. Para saber mais, visite a Subsídios concedidos página. 

Estratégia: Navegação na biblioteca: Identificação e reorientação de moléculas terapêuticas