La mia esperienza con la fagoterapia: 3 anni dopo

Durante il Mese della Consapevolezza sulla Fibrosi Cistica, Emily's Entourage (EE) invita i membri della comunità della fibrosi cistica (FC) a condividere le loro storie. Il post di oggi è di Ella Balasa, consulente e sostenitrice di pazienti affetti da FC. 

Nel 2019, all'età di 26 anni, mi sono sottoposta a una terapia sperimentale per combattere la peggiore infezione da FC che avessi mai avuto. Ha funzionato. Tre anni dopo, sono qui grazie a quell'iniezione su un milione.

Un esperimento disperato 

Il trattamento sperimentale non testato di cui, all'epoca, né io né il mio medico avevamo sentito parlare si chiama "terapia fagica". I batteriofagi, noti anche come fagi, sono virus che attaccano un ospite batterico specifico e non altre cellule. Trovando il fago giusto, abbiamo imparato che è possibile utilizzarlo per trattare un particolare batterio. 

Arrivare a quel punto di disperazione non è stata una sorpresa. Mi è stata diagnosticata la fibrosi cistica all'età di 1 anno e sono stata costantemente sottoposta ad antibiotici per varie infezioni. Sapevo che un giorno le terapie antibiotiche che mi avevano aiutato per tutta la vita sarebbero diventate improvvisamente inefficaci a causa della resistenza agli antibiotici. 

Quel giorno arrivò quando avevo 26 anni e sperimentai la peggiore infezione che avessi mai avuto. Sono stata sottoposta ad antibiotici per via endovenosa per settimane e non ho avuto alcun sollievo dai sintomi. Tossivo senza sosta e venivano espulsi continuamente grossi tappi di muco verde. Facevo trattamenti respiratori ogni due ore circa solo per calmare il respiro affannoso e le secrezioni nelle vie respiratorie. La mia funzionalità polmonare era scesa a 18% e mi fu somministrato ossigeno supplementare. I miei sentimenti di paura e disperazione salirono alle stelle.

Qualche mese prima, ero entrato in contatto con alcuni registi che stavano girando un documentario sulla FC. Mi avevano parlato diUn paziente affetto da FC è stato sottoposto in Texas a un trattamento sperimentale chiamato "terapia fagica" per combattere un'infezione resistente agli antibiotici disponibili. Nella mia confusione mi sono chiesto: "Potrebbe essere un trattamento valido per me?

Data la gravità dell'infezione, lo stadio avanzato della mia fibrosi cistica e la scarsità di opzioni per me a quel punto, sentivo di non avere nulla da perdere. Ho proposto l'idea della terapia fagica al mio medico e abbiamo contattato i ricercatori dell'Università di Yale. Poche settimane dopo, mi ritrovai a Yale, seduto su una barella, a inalare i fagi sviluppati appositamente per me. 

Rischio e ricompensa

Dopo un ciclo di trattamento di una settimana, ho iniziato a eliminare l'infezione. È stato davvero un miracolo. Tanti trattamenti erano falliti o avevano dato risultati mediocri. La risposta del mio corpo è stata scioccante ed esaltante. Avevo usato il trattamento con i fagi insieme a un cocktail di antibiotici che avevo usato molte volte, quindi sapevo che l'aggiunta dei fagi era il fattore x che faceva la differenza.

Tre mesi dopo, ho ricevuto un altro ciclo di trattamento con i fagi. Dopo questo trattamento, sono rimasta senza infezioni per sei mesi. Si è trattato di un incredibile miglioramento della mia qualità di vita: fino a quel momento, infatti, avevo assunto quasi costantemente antibiotici.

Quando questi effetti si sono attenuati, ho fatto ricorso al fago per la terza volta. Nel periodo intercorso tra un trattamento e l'altro, avevo assunto diversi cicli di antibiotici per via orale e inalatoria. L'uso di antibiotici aveva alterato la mia popolazione batterica e le probabilità di trovare un fago che rispondesse alle condizioni specifiche del mio corpo in quel momento erano basse. Pensate che ci sono molti interruttori e leve che i batteri possono attivare e disattivare. Quando alcuni di questi sono attivati, possono respingere anche i fagi che potrebbero funzionare contro di loro in un'altra situazione. Anche all'interno di un individuo, il trattamento di un particolare ceppo in un'area del corpo potrebbe non tradursi in un'efficacia più ampia. 

Questa volta, le probabilità erano contro di me: Il ciclo di terapia fagica non è stato efficace e non ho visto alcun cambiamento. Ora, il mio team di professionisti della salute deve tornare al tavolo da disegno, analizzando i miei batteri specifici e identificando il fago giusto per trattarli. 

Sono deluso dal fatto che questa volta il fago non abbia funzionato? Sì, assolutamente. Ciò non significa che non sia più promettente, così come il mio precedente successo con il fago non costituiva una cura miracolosa. 

Le soluzioni a problemi spinosi come la resistenza agli antibiotici raramente sono pallottole d'argento. L'obiettivo è piuttosto quello di stimolare l'innovazione e la ricerca e di provare più approcci.

Data la mia esperienza e quella di molte altre persone affette da FC e da altre infezioni resistenti agli antibiotici che hanno tratto beneficio dalla terapia fagica quando tutto il resto ha fallito, sembra chiaro che la terapia fagica sia promettente, ma è solo uno degli approcci. Dobbiamo fare fuoco su tutti i fronti. 

Il futuro dei fagi

È molto probabile che oggi non sarei qui senza la terapia fagica. Come soluzione a lungo termine, ci sono sfide difficili da affrontare. 

Con un trattamento che deve essere sviluppato e Se si considera il caso specifico, è difficile estrapolare come l'esperienza di una persona si possa tradurre in una popolazione più ampia. Poiché esiste una grande biodiversità nei fagi, è probabile che esista un fago in grado di rispondere a ogni circostanza unica. L'identificazione di quel fago preciso che si adatta alla persona giusta nelle circostanze giuste è l'ostacolo incombente che rende il successo una vera e propria scommessa.

Altre sfide della terapia fagica sono la breve durata di conservazione dei fagi e l'incertezza del contesto commerciale in cui operano oggi le aziende produttrici di antinfettivi. Sono in corso i primi studi clinici per pseudomonas aeruginosa, l'infezione batterica più comune nelle persone con FC. I dati che emergeranno da queste sperimentazioni saranno fondamentali per costruire un caso più solido di fago come un'opzione di trattamento.

Cosa c'è dopo

I fagi rappresentano solo una possibilità per la gestione delle infezioni tra le tante nascenti e non ancora scoperte. La verità è che sono stato molto malato ogni volta che mi sono sottoposto alla terapia con i fagi, e lo sono ancora. La mia funzionalità polmonare è ancora pericolosamente bassa. Nel 2019 ho iniziato a seguire un modulatore che mi ha aiutato in modo significativo, ma dopo due anni gli effetti di questo trattamento sono diventati meno pronunciati. Mi trovo nella condizione di dover trovare ancora una volta un trattamento efficace.

I progressi nella scienza avvengono a tappe. Nel mio caso, la serendipità del tempo mi ha presentato un'opzione - per quanto rischiosa e non testata - dove non esistevano altre opzioni, e per questo sono molto grato. Avanzare rapidamente ed esplorare opzioni fuori dagli schemi come il fago è l'unico modo per sviluppare soluzioni migliori per persone come me, la cui vita dipende da questo e che non hanno tempo di aspettare.

 

Un ringraziamento speciale a Vertex Pharmaceuticals, Inc. per la sponsorizzazione di primo livello della nostra campagna per il Mese della Consapevolezza della FC.