Accelerare il reclutamento degli studi clinici

Uno dei principali ostacoli allo sviluppo terapeutico è il reclutamento negli studi clinici, che è costoso, lungo e inefficiente. Per affrontare questa barriera, Emily's Entourage ha creato e gestisce un registro di pazienti con almeno una copia di una mutazione nonsense FC.

Il registro dei pazienti svolge due funzioni fondamentali. La prima è quella di consentire alle persone con mutazioni nonsense della FC di contribuire con i propri dati e di essere informati su ricerche, progressi clinici e sperimentazioni rilevanti. La seconda è quella di consentire alle aziende e agli sperimentatori un reclutamento e un'iscrizione agli studi clinici più rapidi e mirati, accelerando così lo sviluppo di terapie salvavita. Inoltre, la dimostrazione di una comunità già pronta e desiderosa di partecipare agli studi clinici aiuta ad attrarre le aziende biofarmaceutiche nello spazio della FC e fornisce indicazioni su dove avviare i siti di sperimentazione clinica.

A partire dal 2020, il registro dei pazienti di EE è composto da 387 persone provenienti da tutto il mondo, 268 delle quali risiedono negli Stati Uniti. EE ha incrementato il registro dei pazienti di 12% dal 2019 al 2020.

Nell'ottobre 2020, EE ha avviato una collaborazione unica nel suo genere con Translate Bio per pilotare il registro dei pazienti come strumento per l'identificazione e la sensibilizzazione dei pazienti agli studi clinici. La collaborazione ha portato a un aumento dello screening e a un successo nelle iscrizioni alla sperimentazione, raggiungendo l'obiettivo di 40 partecipanti stimato dall'azienda.

A partire da dicembre 2020, siamo concentrati sulla crescita del registro dei pazienti e sulle nostre collaborazioni con sponsor e ricercatori. È in corso un'espansione internazionale per reclutare un maggior numero di pazienti nel registro, a partire da Israele, data l'alta prevalenza di individui con mutazioni nonsense della FC.