L'Entourage di Emily ospiterà il gala del 2024, "Efflorescence", per celebrare i progressi fondamentali nella corsa allo sviluppo di terapie salvavita per le ultime 10% di persone affette da fibrosi cistica

Il gala annuale di Emily's Entourage invita il pubblico a unirsi ai leader della scienza e della comunità della fibrosi cistica per avere un impatto significativo, celebrando i progressi della ricerca e sostenendo le terapie salvavita per gli ultimi 10% ancora in attesa di trattamenti efficaci.

Filadelfia, Pennsylvania - 2 ottobre 2024 - Emily's Entourage (EE), una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per l'ultimo 10% di persone affette da fibrosi cistica (FC), annuncia il suo gala annuale, "Efflorescence", che si terrà il 5 ottobre 2024 al Mann Center for Performing Arts di Philadelphia. Il gala di quest'anno celebrerà un periodo prolifico nella ricerca sulla fibrosi cistica, con importanti progressi che portano speranza a coloro che non beneficiano delle attuali terapie mirate alle mutazioni e sono ancora in attesa di trattamenti salvavita.

"Efflorescenza" - che significa "sbocciare" - simboleggia un momento cruciale della missione di EE: dopo 13 anni di lavoro fondamentale, l'organizzazione è ora sul punto di promuovere progressi fondamentali per coloro che sono rimasti indietro rispetto alle terapie esistenti per la FC. Dalla sua fondazione, EE ha raccolto oltre $15 milioni di euro, alimentando una ricerca innovativa incentrata su coloro che, all'interno della comunità FC, non beneficiano delle terapie disponibili, un sottogruppo storicamente trascurato nello sviluppo dei farmaci.

Perché è importante: Non lasciare nessuno indietro nella cura della FC

Per la maggior parte delle persone con FC, le innovative terapie mirate alle mutazioni hanno cambiato la vita. Ma per i restanti 10% che non traggono beneficio da queste terapie, i farmaci non offrono alcun beneficio, lasciandoli vulnerabili a una rapida progressione della malattia, a una minore qualità di vita e a una durata di vita ridotta.

"Non stiamo più inseguendo solo una scoperta", afferma Emily Kramer-Golinkoff, MBE, cofondatrice di EE e persona affetta da FC in fase avanzata. "Dopo oltre un decennio di lavoro incessante, stiamo finalmente vedendo il frutto del nostro lavoro: progressi scientifici che stanno avanzando nella pipeline e che potrebbero trasformare il futuro delle persone che, come me, si trovano nell'ultimo 10% della comunità FC e che hanno aspettato troppo a lungo per ottenere trattamenti salvavita".

Nel corso dell'ultimo anno, EE ha compiuto notevoli progressi nella promozione di potenziali trattamenti per l'ultima 10% delle persone affette da FC. Di recente, l'organizzazione ha lanciato CF Clinical Trial Connect (CTC), un database globale progettato per collegare gli individui che non traggono beneficio dagli attuali modulatori della CFTR a studi clinici all'avanguardia, superando le difficoltà di reclutamento e accelerando lo sviluppo di terapie potenzialmente salvavita.

EE ha anche assegnato il suo primo premio borse di ricerca collaborativefinanziando progetti ad alto impatto incentrati su migliorare la consegna del carico terapeutico per ripristinare la funzione CFTR, e terapie fagiche innovative progettate per combattere gli agenti patogeni resistenti agli antibiotici prevalenti nelle persone con FC. Questi progetti, selezionati per il loro potenziale di fornire trattamenti nuovi e mirati, rappresentano un passo fondamentale per colmare il divario di trattamento per questo gruppo poco servito.

I progressi non sono solo scientifici, ma anche personali. Dietro ogni potenziale scoperta, ci sono famiglie che finalmente vedono una speranza dove un tempo non c'era, ricercatori spronati all'azione da un bisogno insoddisfatto e una comunità globale di sostenitori che lavorano instancabilmente per riscrivere il futuro della FC.

Una serata di celebrazione e raddoppio dell'impatto

Il gala Evening with Emily's Entourage di quest'anno, in onore della famiglia Borgioni in memoria di Michael, offrirà una profonda opportunità di unirsi a questo movimento e di fare una differenza significativa. Gli ospiti ascolteranno le riflessioni dei familiari di coloro che sono stati colpiti dalla fibrosi cistica, evidenziando i loro percorsi personali e le loro speranze per un futuro senza questa malattia.

I partecipanti avranno inoltre la possibilità di amplificare il loro impatto attraverso un $500.000 sfide di corrispondenzaOgni dollaro raccolto sarà abbinato, raddoppiando di fatto i contributi e accelerando la corsa verso nuovi trattamenti.

I biglietti sono disponibili per il pubblicocon la possibilità di partecipare di persona acquistando i biglietti o virtualmente tramite livestream. La partecipazione al livestream è gratuita ma richiede la registrazione. Per maggiori dettagli sulle modalità di partecipazione o per assicurarsi i biglietti, visitate il sito www.emilysentourage.org/phillygala24.

Dettagli dell'evento:

• Data: Sabato 5 ottobre 2024
• Tempo: 18:30 Apertura delle porte; 19:15 Inizio del programma.
• Posizione: Il Centro Mann per le arti dello spettacolo
• Biglietti e registrazione al Livestream: https://www.emilysentourage.org/phillygala24/

Il gala Evening with Emily's Entourage è reso possibile da Sponsor presentatore Vertex Pharmaceuticals, Inc...; Gli sponsor del Dream Team sono Boehringer Ingelheim e Cystetic Medicines, Inc.e Gli sponsor di Violet 4D Molecular Therapeutics, Viatris, ReCode Therapeutics, Green Family Foundation e Firstrust Bank, Enterprise Therapeutics Ltd., sono stati invitati a partecipare., tra gli altri.

"Il gala EE è un'opportunità per tutti di unirsi a un movimento che sta cambiando la vita", afferma Kramer-Golinkoff. "È una celebrazione della speranza, delle scoperte scientifiche e del potere della comunità. Unendoci, stiamo trasformando in realtà ciò che un tempo sembrava impossibile: terapie innovative per coloro che si trovano negli ultimi 10% della comunità FC, che attendono con il fiato sospeso e in via di estinzione".

 

Informazioni su Emily's Entourage

Emily's Entourage è una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per le persone che rientrano nell'ultimo 10% della popolazione affetta da fibrosi cistica (FC) e che non beneficiano delle terapie mirate alle mutazioni attualmente disponibili. Dal 2011, Emily's Entourage ha assegnato milioni di dollari in sovvenzioni per la ricerca, ha lanciato un'azienda di terapia genica per la FC, ora acquisita, ha sviluppato un database di pazienti e un programma di ricerca per gli studi clinici per accelerare il reclutamento degli studi clinici e ha guidato gli sforzi a livello mondiale per promuovere la ricerca e lo sviluppo di farmaci ad alto impatto. L'organizzazione è stata citata dai media nazionali, tra cui New York Times, STAT, CNN, People e altri. Per saperne di più emilysentourage.org.

 

Contatto con i media

Hannah Kleckner

Direttore marketing e comunicazione

hannah@emilysentourage.org