Emily's Entourage celebra un traguardo importante: Il primo paziente somministrato con una nuova terapia genica sviluppata grazie al modello visionario di EE

Filadelfia, Pennsylvania-18 novembre 2024-Emily's Entourage (EE), una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per l'ultimo 10% di persone affette da fibrosi cistica (FC), annuncia con orgoglio una pietra miliare nella sua missione di accelerare le scoperte per le persone affette da FC che non traggono beneficio dalle terapie mirate alle mutazioni attualmente disponibili: Spirovant Sciences, un'azienda di terapia genica in fase clinica che EE ha contribuito a lanciare, ha somministrato il primo paziente nello studio clinico di Fase 1/2 SAAVe di SP-101 + Augmenter per il trattamento della FC.

Questo risultato rappresenta un momento di svolta per EE. Nel 2015, EE ha catalizzato la creazione di Spirovant - allora denominata Talee Bio - ideando, coinvolgendo la comunità scientifica e una società di gestione, e fornendo i finanziamenti iniziali per lanciare Spirovant Sciences. A distanza di quasi dieci anni, quell'investimento iniziale ha portato allo sviluppo di SP-101, una terapia genica mutazionista somministrata per via inalatoria, ora in fase di sperimentazione clinica.

"Questo traguardo è a dir poco straordinario", ha dichiarato Emily Kramer-Golinkoff, MBE, cofondatrice di Emily's Entourage. "Quello che è iniziato come un sogno di accelerare la scienza salvavita per coloro che si trovano nell'ultimo 10% della comunità FC si è evoluto in questo momento di trasformazione: una nuova terapia genica somministrata a una persona con FC. Insieme, abbiamo portato un'idea dalla ricerca preclinica alla sperimentazione umana. Questo progresso esemplifica l'essenza del nostro lavoro".

Il visionario di EE Filantropia d'impresa L'approccio alla ricerca e allo sviluppo terapeutico per la FC ha accelerato la creazione di Spirovant e ha spinto il lavoro su SP-101, che sfrutta un vettore di virus adeno-associato (AAV) per veicolare il gene CFTR, mirando alla causa principale della FC. SP-101 è agnostico rispetto alle mutazioni, il che significa che, se si dimostrasse efficace, funzionerebbe per tutte le mutazioni della FC, comprese quelle che attualmente non beneficiano delle terapie mirate alle mutazioni esistenti.

"Il primo paziente a cui è stato somministrato l'SP-101 è un momento incoraggiante nella nostra costante missione di rispondere ai bisogni insoddisfatti della comunità FC, in particolare nel 10% finale", ha dichiarato Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer di Emily's Entourage. "Questo traguardo riflette anni di dedizione, innovazione e collaborazione, a riprova del fatto che con investimenti strategici e sforzi collettivi possiamo trasformare il potenziale scientifico in progressi significativi per coloro che sono in attesa di nuove opzioni".

Lo studio SAAVe di fase 1/2 è progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia in soggetti per i quali i trattamenti esistenti sono insufficienti o non disponibili. Gli endpoint secondari chiave includono la funzionalità polmonare, la qualità della vita e i biomarcatori indicativi dell'impatto terapeutico.

"Questo risultato non sarebbe stato possibile senza il sostegno della nostra incredibile comunità", ha aggiunto Kramer-Golinkoff. "A tutti coloro che hanno donato, partecipato o condiviso la nostra missione in qualsiasi modo nel corso degli anni: questa pietra miliare è anche vostra e vi ringraziamo con tutto il cuore".

Per ulteriori informazioni sullo studio clinico SP-101, visitare l'annuncio completo di Spirovant su PRNewswire.

Informazioni su Emily's Entourage

Emily's Entourage è una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per le persone che rientrano nell'ultimo 10% della popolazione affetta da fibrosi cistica (FC) e che non beneficiano delle terapie mirate alle mutazioni attualmente disponibili. Dal 2011, Emily's Entourage ha assegnato milioni di dollari in sovvenzioni per la ricerca, ha lanciato un'azienda di terapia genica per la FC, ora acquisita, ha sviluppato un database di pazienti e un programma di ricerca per gli studi clinici per accelerare il reclutamento degli studi clinici e ha guidato gli sforzi a livello mondiale per promuovere la ricerca e lo sviluppo di farmaci ad alto impatto. L'organizzazione è stata citata dai media nazionali, tra cui New York Times, STAT, CNN, People e altri. Per saperne di più emilysentourage.org.

Contatto con i media

Hannah Kleckner

Direttore marketing e comunicazione

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