Emily's Entourage assegna una sovvenzione per la ricerca a un team che esplora una nuova tecnologia di editing genico

Il progetto si concentrerà sullo sfruttamento della tecnologia di editing genico, chiamata prime editing, per correggere mutazioni CFTR specifiche in modo sicuro ed efficiente ed esplorerà la possibilità di distribuire questo carico di editing attraverso particelle simili a virus (VLP).

Lower Merion, PA - 3 novembre 2022 - Emily's Entourage (EE), un'innovativa fondazione 501(c)3 che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per le ultime 10% di persone affette da fibrosi cistica (FC), comprese quelle con mutazioni nonsense, ha annunciato oggi di aver assegnato un finanziamento di $220.000 a Marianne S. Carlon, PhD, e Mattijs Bulcaen della KU Leuven in Belgio per esplorare l'uso di una nuova tecnologia di editing genico, chiamata prime editing, per correggere le mutazioni all'interno del gene regolatore della transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) nelle persone affette da FC.

Marianne S. Carlon, PhD, e Mattijs Bulcaen della KU Leuven, si concentreranno sullo sfruttamento del prime editing per correggere mutazioni specifiche della CFTR in modo sicuro ed efficiente.

Il prime editing può scrivere nuove informazioni genetiche nel genoma in modo molto preciso senza causare danni al DNA dell'ospite, poiché non vengono indotte rotture del doppio filamento di DNA. Un numero crescente di prove riporta la versatilità, l'efficienza e la sicurezza dell'editing prime, ma sono necessarie ulteriori ricerche per indagare il suo potenziale per la FC e la sua capacità di correggere le mutazioni CFTR. 

Il progetto del Dr. Carlon, intitolato "Rewriting drug-refractory CFTR mutations by prime editing", esplora l'uso del prime editing per correggere specifiche mutazioni CFTR, la possibilità di sfruttare le particelle simil-virali (VLP) per fornire il prime editing in modo sicuro ed efficiente e se le VLP possono penetrare in modo efficiente attraverso il muco della FC ed entrare e modificare geneticamente le cellule epiteliali delle vie aeree della FC.

"Alla EE siamo sempre ansiosi ed entusiasti di finanziare progetti ad alto rischio e ad alta remunerazione come l'editing genico, nella speranza di accelerare le scoperte scientifiche che potrebbero portare benefici alle persone affette da FC, in particolare a quelle che si trovano nella fase finale del 10%", ha dichiarato Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer di Emily's Entourage. "L'importanza del finanziamento di questa borsa di studio va al di là dell'ambito della FC e può essere trasposta ad altre malattie genetiche suscettibili di editing genico".

Questo lavoro informerà la comunità scientifica della FC sulla capacità del prime editing di correggere in modo preciso le mutazioni all'interno del gene CFTR, oltre a far progredire ulteriormente le VLP come potenziale strategia di somministrazione del gene.

"L'impatto di questo progetto risiede nell'avanzamento delle conoscenze e degli strumenti su una strategia di editing primaria per N1303K nell'ambito di questa sovvenzione, ma con il potenziale di adattare le strategie sviluppate ad altre mutazioni CFTR", ha detto il dottor Carlon. "Se in futuro l'editing genico avrà successo, si aprirà la prospettiva di curare la FC, migliorando così la qualità della vita dei pazienti affetti da questa malattia".

Per saperne di più sulle sovvenzioni che Emily's Entourage ha finanziato, visitate il sito www.emilysentourage.org/awarded-grants. 

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Informazioni su Emily's Entourage
Emily's Entourage è una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per le persone che rientrano nell'ultimo 10% della popolazione affetta da fibrosi cistica (FC) e che non traggono beneficio dalle terapie mirate alle mutazioni attualmente disponibili, comprese quelle con mutazioni nonsense della FC. Dal 2011, Emily's Entourage ha assegnato milioni di dollari in sovvenzioni per la ricerca, ha lanciato un'azienda di terapia genica per la FC, ha sviluppato un registro dei pazienti e un programma di abbinamento per gli studi clinici per accelerare il reclutamento degli studi clinici e ha guidato gli sforzi a livello mondiale per promuovere la ricerca e lo sviluppo di farmaci ad alto impatto. L'organizzazione è stata citata dai media nazionali, tra cui New York Times, STAT, CNN, People e altri. Per saperne di più emilysentourage.org.

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Ashling Knight
Direttore marketing e comunicazione
Emily's Entourage
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