Emily's Entourage assegna un contributo di ricerca di $220.000 alla Queen's University Belfast per sostenere lo sviluppo della nuova terapia genica rigenerativa di OmniSpirant Limited per il trattamento della fibrosi cistica

L'innovativa piattaforma tecnologica mira a somministrare la terapia genica per via inalatoria direttamente al polmone per trattare la causa alla base della fibrosi cistica (FC)

Lower Merion, PA - 14 febbraio 2023 - Emily's Entourage (EE), un'innovativa fondazione 501(c)3 che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per le ultime 10% di persone affette da fibrosi cistica (FC), comprese quelle con mutazioni nonsense, ha annunciato oggi di aver assegnato $220,000 a Lorraine Martin, PhD, della Queen's University di Belfast, per sostenere lo sviluppo di una nuova piattaforma di terapia genica rigenerativa che potrebbe fornire un nuovo approccio terapeutico per le persone affette da fibrosi cistica, compresi gli individui con mutazioni nonsense.

Oltre ai finanziamenti di EE, Cystic Fibrosis Trust, la principale organizzazione benefica del Regno Unito a sostegno delle persone affette da fibrosi cistica, ha fornito una sovvenzione dal suo fondo Venture and Innovation Award per sostenere la ricerca pionieristica del professor Martin. Questo modello di cofinanziamento riflette l'attenzione di EE nel formare partnership di finanziamento collaborative con altre organizzazioni per massimizzare il suo impatto in aree che si allineano con le priorità di ricerca di EE.

Con questa sovvenzione, il professor Martin, in collaborazione con la società di biotecnologie OmniSpirant Therapeutics, intende portare avanti lo sviluppo di una piattaforma di terapia genica inalatoria per la FC. Questa tecnologia si basa su nanoparticelle biologiche non virali, chiamate vescicole extracellulari (EV), prodotte da cellule staminali. Le mutazioni nonsense della fibrosi cistica danno luogo a cellule tronche e non funzionali. regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). La terapia genica è stata progettata per trasportare e consegnare un modello genetico per la proteina CFTR a lunghezza completa, affrontando così la FC a livello genetico.

"Affrontando la causa alla base della FC, la tecnologia di terapia genica sviluppata da OmniSpirant in collaborazione con il laboratorio del Professor Martin ha il potenziale per trattare la maggior parte delle persone affette da FC indipendentemente dalla mutazione genetica, comprese quelle con mutazioni nonsense e rare", ha dichiarato Chandra Ghose, PhD, responsabile scientifico di EE. "Si tratta di una sovvenzione importante per EE. È la prima volta che cofinanziamo una sovvenzione con la Cystic Fibrosis Trust. Inoltre, rappresenta la diversificazione dei nostri meccanismi di finanziamento delle sovvenzioni, compresi i partenariati pubblico/privato, che sono progettati per accelerare lo sviluppo terapeutico per la 10% finale". 

Il finanziamento dell'EE e del Trust consentirà al team del professor Martin al Queen's di condurre ulteriori studi preclinici, tra cui studi di trasferimento genico funzionale e studi di sicurezza, una parte importante per far progredire la tecnologia verso futuri studi clinici.

"Siamo entusiasti di collaborare per la prima volta con Emily's Entourage attraverso questa sovvenzione collaborativa", ha dichiarato la dott.ssa Lucy Allen, Direttore della Ricerca e dei Dati Sanitari del Cystic Fibrosis Trust. "Lo sviluppo di opzioni terapeutiche per le persone affette da fibrosi cistica che non possono assumere i modulatori CFTR è stato recentemente identificato come la massima priorità per la ricerca da parte delle persone affette da fibrosi cistica. È entusiasmante sostenere insieme questo importante lavoro, poiché questa tecnologia rappresenta un modo per raggiungere le persone che non traggono beneficio dalle terapie per la FC attualmente disponibili."

Queste due fonti di finanziamento contribuiranno in modo significativo al progresso delle terapie biologiche non virali e forniranno un sostegno fondamentale allo sviluppo di tecnologie di terapia genica per le mutazioni nonsense della FC.

Sono davvero lieto di ricevere questo finanziamento dall'Emily's Entourage e l'ulteriore sostegno fornito dal Cystic Fibrosis Trust, poiché ci consentirà di compiere i prossimi passi per far progredire questa nuova tecnologia", ha dichiarato il professor Martin, che ha sede presso la School of Pharmacy del Queen's. "Utilizzando questo finanziamento, condurremo ulteriori ricerche con l'obiettivo di sbloccare lo straordinario potenziale delle terapie basate sugli acidi nucleici per le mutazioni nonsense che non possono essere trattate con i farmaci attualmente approvati". "Grazie a questo finanziamento, condurremo ulteriori ricerche con l'obiettivo di sbloccare lo straordinario potenziale delle terapie basate sugli acidi nucleici per le mutazioni nonsense che non possono essere trattate con i farmaci attualmente approvati".

La professoressa Martin e il suo team del Queen's continueranno a collaborare con OmniSpirant Therapeutics per portare avanti lo sviluppo della piattaforma di terapia genica. 

"OmniSpirant Limited sta sviluppando OS001, una terapia genica rigenerativa per la fibrosi cistica, e abbiamo dimostrato risultati promettenti in modelli preclinici di malattia", ha dichiarato Gerry McCauley, Chief Executive Officer di OmniSpirant, "Siamo entusiasti di portare avanti lo sviluppo di OS001 con il finanziamento EE in collaborazione con la Queen's University Belfast. Riteniamo che OS001 abbia il potenziale per ripristinare i principali livelli di attività della CFTR, indipendentemente dal fatto che sia un farmaco di riferimento per il paziente". del genotipo della FC. Siamo incredibilmente grati per il sostegno e la competenza scientifica di Emily's Entourage e del Trust, che consentiranno a OmniSpirant di portare avanti questo programma terapeutico potenzialmente rivoluzionario in collaborazione con il professor Martin."

Per saperne di più sulle sovvenzioni che Emily's Entourage ha finanziato, visitate il sito www.emilysentourage.org/awarded-grants. 

###

Informazioni su Emily's Entourage

Emily's Entourage è una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per le persone che rientrano nell'ultimo 10% della popolazione affetta da fibrosi cistica (FC) e che non traggono beneficio dalle terapie mirate alle mutazioni attualmente disponibili, comprese quelle con mutazioni nonsense della FC. Dal 2011, Emily's Entourage ha assegnato milioni di dollari in sovvenzioni per la ricerca, ha lanciato un'azienda di terapia genica per la FC, ora acquisita, ha sviluppato un registro dei pazienti e un programma di abbinamento per gli studi clinici per accelerare il reclutamento degli studi clinici e ha guidato gli sforzi a livello mondiale per promuovere la ricerca e lo sviluppo di farmaci ad alto impatto. L'organizzazione è stata citata dai media nazionali, tra cui New York Times, STAT, CNN, People e altri. Per saperne di più emilysentourage.org. 

Informazioni su Cystic Fibrosis Trust

Cystic Fibrosis Trust è l'unico ente di beneficenza del Regno Unito dedicato all'unione per una vita illimitata per tutti coloro che sono affetti da fibrosi cistica. Finanziamo ricerche vitali, miglioriamo l'assistenza, facciamo sentire la nostra voce e ci impegniamo per ottenere trattamenti efficaci per tutti. Non ci fermeremo finché tutti i malati di fibrosi cistica non potranno vivere senza limiti. Il Trust fornisce consulenza, supporto e informazioni riservate su qualsiasi aspetto della fibrosi cistica, compreso l'aiuto finanziario. Il lavoro del Trust è reso possibile solo dalle generose donazioni dei sostenitori. Visita www.cysticfibrosis.org.uk per saperne di più sulla fibrosi cistica, sul lavoro del Trust e su come potete aiutare.

Informazioni sulla Queen's University Belfast

La Queen's University di Belfast fa parte del Russell Group, il gruppo di università britanniche ad alta intensità di ricerca, che offre un'istruzione di livello mondiale sostenuta da una ricerca di altissimo livello. Fondata come Queen's College nel 1845, è diventata un'università a sé stante nel 1908. Oggi è un centro internazionale di ricerca e istruzione, con un'etica incentrata sullo studente. Il Queen's è connesso e collegato a livello globale, con partnership strategiche in tutto il mondo. È un'istituzione dinamica e diversificata, una calamita per gli investimenti interni, un mecenate delle arti e un attore globale in settori che vanno dagli studi biomedici e clinici alla sostenibilità, dai prodotti farmaceutici alla scrittura creativa.

Informazioni su OmniSpirant Therapeutics

OmniSpirant è una biotecnologia irlandese fondata nel 2016 per sviluppare terapie geniche rigenerative inalatorie di prima classe. OmniSpirant ha ricevuto un finanziamento dell'UE nel 2018 attraverso lo SME Instrument di Horizon 2020 per sviluppare terapie avanzate per il trattamento della fibrosi cistica. OmniSpirant ha inoltre ricevuto il sigillo di eccellenza dell'UE nel 2020 e nel 2022. Le nuove terapie geniche dell'azienda si basano sulla tecnologia proprietaria della piattaforma OmniSome, che utilizza minuscole particelle, note come vescicole extracellulari (EVs), secrete dalle cellule staminali che trasportano carichi di terapia genica. I prodotti della piattaforma OmniSome sono attualmente in fase di sviluppo come terapie geniche rigenerative inalatorie di prima classe per la fibrosi cistica e il cancro ai polmoni attraverso il consorzio INSPIRE di Horizon Europe, finanziato con 12,8 milioni di euro. L'azienda ha inoltre in programma di utilizzare questa piattaforma per sviluppare trattamenti per altre malattie polmonari, tra cui il deficit di alfa-1 antitripsina (AATD), la sindrome da distress respiratorio acuto (ARDS) e la fibrosi polmonare idiopatica (IPF).

Contatto con i media
Emily's Entourage
admin@emilysentourage.org