Emily's Entourage assegna un contributo di ricerca di $220.000 al Dr. Zheng-Rong Lu e al Dr. Mitchell Drumm della Case Western Reserve University per migliorare i meccanismi di somministrazione della terapia genica per il trattamento della fibrosi cistica (FC)

Il progetto è incentrato sulla progettazione e sullo sviluppo di nanoparticelle lipidiche ionizzabili multifunzionali (LNP) per la veicolazione sicura ed efficiente di vari acidi nucleici per la terapia genica, potenzialmente in grado di trattare la FC. 

Lower Merion, PA – 20 novembre, 2023 - Emily's Entourage (EE), una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per l'ultima 10% delle persone affette da fibrosi cistica (FC), ha annunciato oggi di aver ricevuto $220,000 al dott. Zheng-Rong Lu, PhD e al dott. Mitchell Drumm, PhD della Case Western Reserve University. La sovvenzione sostiene la ricerca sulla progettazione e lo sviluppo di nanoparticelle lipidiche ionizzabili multifunzionali (LNP) per la somministrazione sicura ed efficiente di vari acidi nucleici per la terapia genica.

Mitch Drumm, PhD (a sinistra), e Zheng-Rong Lu, PhD (a destra)
Università di Case Western Reserve

La FC è una rara malattia genetica ereditaria causata da mutazioni in un gene funzionale nei polmoni. Mentre 90% della popolazione affetta da FC può essere trattata con terapie approvate con modulatori CFTR, le restanti 10% di persone affette da FC non rispondono a queste terapie. La terapia genica ha il potenziale per normalizzare le funzioni del gene mutato e trattare efficacemente la FC, ma la sfida consiste nel fornire in modo sicuro una copia di un gene normale alle cellule dei polmoni.

Il progetto, intitolato "Multifunctional Ionizable Lipid Nanoparticles for Gene Therapy of Cystic Fibrosis" (Nanoparticelle lipidiche ionizzabili multifunzionali per la terapia genica della fibrosi cistica), mira a ottimizzare e sviluppare nanoparticelle lipidiche ionizzabili multifunzionali (LNP) come tecnologia piattaforma per la terapia genica non virale. 

"Questa sovvenzione rappresenta un significativo passo avanti nella nostra missione di trovare trattamenti efficaci per tutte le persone affette da FC", ha dichiarato Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer di EE. "La terapia genica ha il potenziale per cambiare le carte in tavola per le ultime 10% di persone affette da FC che non rispondono alle terapie attuali, e siamo orgogliosi di sostenere la ricerca innovativa del Dr. Zheng-Rong Lu e del Dr. Mitchell Drumm in quest'area".

Il team di ricerca ha dimostrato che i lipidi ionizzabili multifunzionali sono sicuri ed efficienti per la somministrazione di acidi nucleici di qualsiasi dimensione, compresi siRNA, miRNA, mRNA e DNA plasmidico, attraverso somministrazioni ripetute locali e sistemiche in modelli animali. Grazie a questa sovvenzione, il team ottimizzerà i lipidi multifunzionali per migliorarne ulteriormente la sicurezza e l'efficacia per la somministrazione ripetuta per via aerosolica di un DNA plasmidico terapeutico che codifica per il DNA. CFTR gene. Il loro LNP ha dimostrato un'efficiente trasfezione ed espressione del gene sia in vitro che in vivo, dimostrando il suo potenziale per un trattamento efficace dei disordini monogenici in modelli di malattia preclinici.

"La terapia genica è un approccio terapeutico promettente per il trattamento delle 10% finali delle persone affette da FC che non rispondono ai farmacoterapici attualmente disponibili. La sfida per il successo della terapia genica è la mancanza di sistemi di somministrazione sicuri ed efficienti per l'invio ripetuto di acidi nucleici terapeutici per regolare, sostituire o correggere le cellule mutate. CFTR gene", ha detto il Dr. Drumm.

"Siamo onorati di ricevere questa sovvenzione da Emily's Entourage, che ci permetterà di ottimizzare e sviluppare ulteriormente la nostra piattaforma LNP per la terapia genica", ha dichiarato il dottor Lu. "Il nostro obiettivo è creare un sistema di somministrazione sicuro ed efficiente che possa essere utilizzato per somministrazioni ripetute di terapia genica per trattare efficacemente la FC nel 10% finale delle persone affette da FC".

In questo progetto, il team continuerà a perfezionare e testare l'LNP ottimizzato per veicolare una copia di un gene normale in un modello preclinico di FC. Il successo del progetto promette di fornire una piattaforma di somministrazione sicura ed efficiente per una terapia genica efficace per il 10% finale delle persone affette da FC.

EE rimane impegnata a sostenere la ricerca all'avanguardia che porta a trattamenti accelerati e trasformativi per l'ultimo 10% della popolazione di pazienti affetti da FC, garantendo che nessuno venga lasciato indietro.

Informazioni sul programma di sovvenzioni di Emily's Entourage (EE) 

Il programma di sovvenzioni di Emily's Entourage (EE) fornisce finanziamenti per accelerare la ricerca e lo sviluppo terapeutico per le persone affette da fibrosi cistica (FC) che non traggono beneficio dalle terapie esistenti mirate alle mutazioni. EE fornisce finanziamenti attraverso diversi meccanismi di sovvenzione, tra cui sovvenzioni traslazionali, sovvenzioni collaborative e sovvenzioni esplorative precliniche, nonché attraverso investimenti di venture philanthropy.

Ad oggi, EE ha assegnato milioni di dollari a team multidisciplinari in tutto il mondo e ha contribuito a garantire milioni di dollari in finanziamenti successivi. Per visualizzare le sovvenzioni assegnate, visitare il sito https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Per saperne di più sulle opportunità di finanziamento di EE, visitate il sito https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

Informazioni su Emily's Entourage

Emily's Entourage è una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuove terapie e di una cura per le persone che rientrano nell'ultimo 10% della popolazione affetta da fibrosi cistica (FC) e che non beneficiano delle terapie mirate alle mutazioni attualmente disponibili. Dal 2011, Emily's Entourage ha assegnato milioni di dollari in sovvenzioni per la ricerca, ha lanciato un'azienda di terapia genica per la FC, ora acquisita, ha sviluppato un registro dei pazienti e un programma di ricerca per le sperimentazioni cliniche per accelerare il reclutamento degli studi clinici e ha guidato gli sforzi a livello mondiale per promuovere la ricerca e lo sviluppo di farmaci ad alto impatto. L'organizzazione è stata citata dai media nazionali, tra cui New York Times, STAT, CNN, People e altri. Per saperne di più emilysentourage.org.

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