Emily's Entourage lancia ufficialmente il progetto globale "CF Clinical Trial Connect" per promuovere terapie innovative per la comunità FC poco servita.
Una nuova piattaforma aggiornata mette in contatto le persone affette da fibrosi cistica in tutto il mondo con nuove opportunità di sperimentazione clinica, accelerando lo sviluppo di terapie per coloro che non sono ancora serviti dagli attuali modulatori CFTR
L'Entourage CF Clinical Trial Connect di Emily è progettato esclusivamente per le persone affette da FC che non traggono beneficio dalle attuali terapie con modulatori CFTR a causa di mutazioni genetiche non ammissibili, effetti collaterali o risposte subottimali ai modulatori.
Lower Merion, PA - 12 settembre 2024 - Emily's Entourage (EE), una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per l'ultima 10% delle persone affette da fibrosi cistica (FC), è entusiasta di annunciare il lancio di CF Clinical Trial Connect (CTC). Lanciato inizialmente come Registro dei Pazienti EE, il CTC è un database globale recentemente aggiornato progettato esclusivamente per le persone affette da FC che non beneficiano delle attuali terapie con modulatori CFTR a causa di mutazioni genetiche non ammissibili, effetti collaterali o risposte subottimali ai modulatori. Il CTC offre un'opportunità unica per accelerare lo sviluppo di trattamenti salvavita per questo gruppo ultra-raro e poco servito.
Espandendo le fondamenta del precedente Registro EE, il database CF Clinical Trial Connect è stato aggiornato per garantire un impatto ancora maggiore. Sostenuto da una rete globale di organizzazioni partner, il CTC fornisce informazioni e risorse essenziali per aiutare le persone che non traggono beneficio dai modulatori CFTR a identificare e perseguire le opportunità di sperimentazione clinica. Semplificando il reclutamento e l'arruolamento, il CTC accelera la scoperta di trattamenti e aiuta ad affrontare le sfide uniche dello sviluppo di farmaci per le malattie rare.
Iscrivendosi a Connessione alla sperimentazione clinica CFLe persone affette da FC riceveranno un accesso tempestivo alle informazioni pertinenti sulle nuove opportunità di sperimentazione clinica in base al loro profilo, comprese le mutazioni FC, la microbiologia, l'età e la posizione geografica.
Il processo è semplice:
- Gli individui si registrano fornendo informazioni demografiche e genetiche di base.
- Ricevono notifiche personalizzate sulle sperimentazioni cliniche rilevanti via e-mail e possono esplorare le opportunità di sperimentazione attive supportate da EE sul portale CTC in qualsiasi momento.
- I partecipanti possono informarsi sulle sperimentazioni cliniche pertinenti e prendere in considerazione la possibilità di partecipare a una sperimentazione, contribuendo ad accelerare la ricerca e lo sviluppo di farmaci all'avanguardia.
"Emily's Entourage ritiene che le persone affette da fibrosi cistica siano le più interessate alla propria salute e che debbano essere dotate delle risorse necessarie per compiere scelte informate in materia di ricerca clinica e assistenza", ha dichiarato Emily Kramer-Golinkoff, cofondatrice di Emily's Entourage. "Crediamo inoltre che coltivare una comunità ben coordinata e attivata di persone all'interno del 10% finale attraverso il CTC sarà fondamentale per portare rapidamente al traguardo trattamenti salvavita per questa popolazione ultra rara - e questo è il nostro unico obiettivo".
Coloro che si registrano alla CTC ottengono un accesso anticipato alle informazioni sulle nuove sperimentazioni cliniche, consentendo loro di informarsi direttamente sulle sperimentazioni, senza affidarsi esclusivamente ai centri di cura o ai medici. Questo approccio accelera il reclutamento degli studi clinici e consente di progredire più rapidamente verso lo sviluppo di trattamenti per coloro che non traggono beneficio dagli attuali modulatori della CFTR.
"Il lancio di CF Clinical Trial Connect è un momento critico nel campo della ricerca sulla FC. Mettendo in contatto le persone affette da FC che non traggono beneficio dagli attuali modulatori CFTR con gli studi clinici più recenti, stiamo accelerando lo sviluppo di nuove terapie per un gruppo con esigenze critiche e non soddisfatte", ha dichiarato Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer di Emily's Entourage.
CF Clinical Trial Connect è aperto alle persone affette da FC di tutto il mondo che non sono in grado di trarre beneficio dai modulatori CFTR, comprese quelle con mutazioni genetiche non ammissibili, effetti collaterali o risposte subottimali ai modulatori. I genitori o i tutori possono iscriversi per conto di persone di età inferiore ai 18 anni.
Per maggiori informazioni e per registrarsi al CF Clinical Trial Connect, visitate il sito www.emilysentourage.org/ctc.
Informazioni su Emily's Entourage
Emily's Entourage è una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per le persone che rientrano nell'ultimo 10% della popolazione affetta da fibrosi cistica (FC) e che non beneficiano delle terapie mirate alle mutazioni attualmente disponibili. Dal 2011, Emily's Entourage ha assegnato milioni di dollari in sovvenzioni per la ricerca, ha lanciato un'azienda di terapia genica per la FC, ora acquisita, ha sviluppato un database di pazienti e un programma di ricerca per gli studi clinici per accelerare il reclutamento degli studi clinici e ha guidato gli sforzi a livello mondiale per promuovere la ricerca e lo sviluppo di farmaci ad alto impatto. L'organizzazione è stata citata dai media nazionali, tra cui New York Times, STAT, CNN, People e altri. Per saperne di più emilysentourage.org.
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Hannah Kleckner
Direttore marketing e comunicazione
