Batsheva Kerem, PhD, è stata insignita del premio inaugurale Dr. Carolyn Denning Trailblazer Award da Emily's Entourage

Riconoscere una forza pionieristica nella genetica della fibrosi cistica, la cui ricerca continua a promuovere la speranza e i progressi per le ultime 10% di persone affette da FC ancora in attesa di terapie efficaci. 

Seattle, Washington-19 novembre 2025-L'entourage di Emily (EE), un'organizzazione 501(c)(3) innovativa che accelera nuovi trattamenti e una cura per l'ultima 10% di persone affette da fibrosi cistica (FC) che non traggono beneficio dalle attuali terapie con modulatori CFTR, ha conferito a Batsheva Kerem, PhD, professoressa di genetica presso l'Università Ebraica di Gerusalemme, il premio inaugurale Premio Carolyn Denning Trailblazer.

Il Trailblazer Award premia i leader scientifici che dimostrano innovazione, coraggio e tenacia nel promuovere la ricerca salvavita per la comunità FC. Quest'anno è la prima volta che il premio viene consegnato con il nuovo nome, introdotto in occasione del 2025. Serata con l'entourage di Emily in omaggio alla compianta Carolyn R. Denning, medico, pediatra all'avanguardia che con le sue cure compassionevoli e la sua visione ha trasformato il panorama delle cure per la FC.

Il dottor Kerem ha ricevuto il premio durante l'8° ricevimento annuale di EE alla North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC), venerdì 24 ottobre 2025, a Seattle, Washington, dove si sono riuniti oltre 105 tra i più importanti ricercatori, fornitori di cure e sostenitori della fibrosi cistica del mondo. Il premio di quest'anno è stato un dipinto di Dylan Mortimer, artista esposto a livello nazionale e internazionale e destinatario di un doppio trapianto di polmone che vive con la fibrosi cistica, il cui lavoro esplora l'esperienza vissuta della fibrosi cistica attraverso dipinti, sculture e installazioni pubbliche piene di glitter, vibranti e stimolanti. 

Vera e propria visionaria nel campo della genetica della FC, la dottoressa Kerem ha dedicato la sua carriera professionale a svelare i meccanismi molecolari della FC e a sperimentare nuove strategie terapeutiche per i pazienti con mutazioni rare e difficili da trattare. Ha fatto parte del gruppo di ricerca che ha identificato e clonato il gene CFTR nel 1989, una scoperta che ha rivoluzionato la comprensione della FC e ha gettato le basi per quasi tutti i progressi terapeutici successivi.

Tornata in Israele nel 1990, la dottoressa Kerem ha fondato il Centro nazionale israeliano per la ricerca genetica sulla FC, dove ha mappato la distribuzione delle mutazioni della FC nella popolazione israeliana e ha identificato la mutazione W1282X, la stessa presente nella cofondatrice di EE Emily Kramer-Golinkoff. Il suo lavoro pionieristico ha reso possibile lo screening dei portatori a livello nazionale e la diagnosi precoce, rivoluzionando l'approccio del Paese alla cura della FC. Parallelamente, la dott.ssa Kerem ha studiato i meccanismi molecolari che regolano la gravità della malattia e la risposta ai trattamenti specifici per la mutazione, compresa la via del decadimento dell'mRNA mediato da nonsenso (NMD). 

Nel corso dei decenni, la dottoressa Kerem ha lavorato instancabilmente allo sviluppo di nuove strategie terapeutiche per le mutazioni rare della CFTR, comprese le mutazioni nonsense e di splicing. Sulla base di questo lavoro, ha sviluppato una piattaforma di scoperta che è diventata la base di SpliSense, un'azienda biotecnologica che ora sta conducendo studi clinici per terapie a base di RNA progettate per ripristinare la corretta funzione di CFTR, dove ora ricopre il ruolo di Chief Scientific Officer e fondatore scientifico. 

 

 

“L'impatto della dottoressa Batsheva Kerem sul campo della fibrosi cistica è a dir poco trasformativo”, ha dichiarato Emily Kramer-Golinkoff, MBE, cofondatrice di Emily's Entourage. Le sue scoperte rivoluzionarie e la sua feroce difesa di coloro che sono affetti da mutazioni rare, lasciati indietro dal progresso, incarnano lo spirito stesso di questo premio“. La genialità, la perseveranza, la leadership e la compassione della dottoressa Kerem hanno ridefinito ciò che è possibile, guidando il progresso e dando speranza agli ultimi 10% che sono ancora in attesa di scoperte salvavita”.”

“Ricevere il Dr. Carolyn Denning Trailblazer Award da Emily's Entourage è un profondo onore”, ha dichiarato la dottoressa Kerem. “Nel corso della mia carriera, sono stato guidato dalla convinzione che nessuno debba essere lasciato indietro solo perché la sua mutazione è rara o difficile da trattare. Insieme a Emily's Entourage e alla più ampia comunità di ricerca sulla FC, stiamo avanzando verso un futuro in cui trasformeremo questo sogno in una realtà, in cui ogni persona con FC potrà finalmente beneficiare di terapie trasformative e salvavita”.”

 

Informazioni su Emily's Entourage

Emily's Entourage è una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuove terapie e di una cura per gli individui che rientrano nell'ultimo 10% della popolazione affetta da fibrosi cistica (FC) e che non beneficiano delle terapie mirate alle mutazioni attualmente disponibili. Dal 2011, Emily's Entourage ha assegnato milioni di dollari in sovvenzioni per la ricerca, ha lanciato un'azienda di terapia genica per la FC in fase clinica, ha sviluppato un database globale di pazienti e un programma di ricerca per gli studi clinici per accelerare il reclutamento degli stessi e ha guidato gli sforzi a livello mondiale per promuovere la ricerca e lo sviluppo di farmaci ad alto impatto. L'organizzazione è stata citata dai media nazionali, tra cui New York Times, STAT, CNN, People e altri. Per saperne di più emilysentourage.org.

Contatto con i media

Hannah Kleckner

Direttore marketing e comunicazione

hannah@emilysentourage.org