Progredire nella scienza della FC: L'entourage di Emily annuncia nuove sovvenzioni per la ricerca 2025
EE assegna borse di ricerca per alimentare l'innovazione per la finale 10%
L'Entourage di Emily è orgoglioso di annunciare i 2025 beneficiari delle nostre borse di ricerca traslazionale-Quattro progetti entusiasmanti guidati da un unico obiettivo: accelerare la ricerca e lo sviluppo di farmaci salvavita per coloro che si trovano nell'ultimo 10% della comunità della fibrosi cistica (FC) e che sono ancora in attesa di una svolta.
I recenti progressi hanno ridisegnato il futuro per 90% della comunità FC, ma per le 10% periferiche questo futuro è ancora fuori portata. Queste sovvenzioni vogliono cambiare la situazione. Si tratta di rifiutare lo status quo, di investire in una scienza promettente che si spinge più velocemente e raggiunge più lontano, e di invertire la tendenza per coloro che sono rimasti indietro.
"Dalle tecnologie di editing genico che potrebbero fornire trattamenti per le mutazioni che non rispondono agli attuali modulatori CFTR allo sviluppo di terapie fagiche per i batteri multiresistenti ai farmaci che possono determinare la progressione della malattia e la mortalità nelle persone con FC, queste sovvenzioni approfondiscono il portafoglio di EE e ci avvicinano a trattamenti salvavita per tutte le persone affette da FC."
- Chandra Ghose, PhD, Direttore scientifico
Accelerazione delle strategie di editing genico per le mutazioni rare della FC
David R. Liu, PhD | Broad Institute del MIT e di Harvard
Utilizzando l'editing primario avanzato e la modellazione computazionale, questo progetto mira a sviluppare rapidamente terapie personalizzate di editing genico per le persone affette da FC che non dispongono di trattamenti mirati alle mutazioni.
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Lotta contro le infezioni resistenti ai farmaci
Anca Segall, PhD | Università Statale di San Diego
Questo progetto studia combinazioni fago-antibiotiche per combattere la resistenza ai farmaci. Achromobacter con l'obiettivo di ripristinare l'efficacia del trattamento e ampliare le opzioni per coloro che devono affrontare alcune delle infezioni più difficili da trattare.
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Puntare sulle mutazioni nonsense con la terapia di precisione Readthrough
Andrei Korostelev, PhD | Scuola di medicina UMass Chan
Utilizzando oligonucleotidi antisenso readthrough (R-ASO) per bypassare i segnali di arresto prematuro nell'mRNA CFTR, questa ricerca mira a ripristinare la produzione funzionale della proteina e a sbloccare terapie mirate per le persone con mutazioni nonsense della FC.
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Sostituzione di segmenti di geni CFTR difettosi con editor Retron
Ilya Finkelstein, PhD | Università del Texas ad Austin
Sviluppando editor di retroni per riscrivere i segmenti difettosi del gene CFTR, questo lavoro pone le basi per un approccio di editing genico unico per tutti, con l'obiettivo di fornire trattamenti duraturi per le persone affette da FC che non traggono beneficio dalle terapie modulatrici CFTR esistenti.
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Queste quattro borse di studio si basano sul programma pionieristico di borse di ricerca di Emily's Entourage. Dal 2011, Emily's Entourage ha assegnate 42 sovvenzioni ai ricercatori di sei paesi, contribuendo a garantire un ulteriore $52,3 milioni di euro in finanziamenti successivi in una varietà di approcci terapeutici.
Per chi è ancora in attesa, questa è più di una ricerca. È un movimento in avanti.slancio verso soluzioni reali e un futuro libero dalla FC.
Non potrà mai arrivare abbastanza presto.
Per saperne di più sull'Entourage di Emily sovvenzioni assegnate e opportunità di finanziamento disponibili.
