Accelerare la somministrazione della terapia genica per la fibrosi cistica: L'entourage di Emily riunirà gli esperti in un simposio del 2025
Filadelfia, PA-20 febbraio 2025-Emily's Entourage (EE), un'associazione no-profit all'avanguardia che accelera la ricerca per le ultime 10% della comunità della fibrosi cistica (FC), è pronta a ospitare il suo 2025 simposio scientifico intitolato "La consegna dei geni: Progressi e sfide attraverso la lente della FC". dal 23 al 26 febbraio 2025, presso il Quorum dello University City Science Center di Philadelphia, Pennsylvania.
Il simposio di quest'anno si propone di superare i limiti dei progressi nello sviluppo di terapie basate sui nucleotidi per la FC, concentrandosi su una delle sfide più critiche e complesse dei trattamenti basati sui geni: la loro somministrazione. Nonostante i progressi compiuti, gli ostacoli legati alla somministrazione efficace del materiale genetico rimangono un ostacolo importante. Sebbene le terapie basate sui nucleotidi siano promettenti per l'intera comunità FC, la necessità è particolarmente urgente per coloro che si trovano nell'ultimo 10% della popolazione FC e che non beneficiano delle terapie con modulatori CFTR attualmente disponibili. Per questo gruppo, il tempo è fondamentale e non c'è spazio per aspettare che i progressi si sviluppino secondo le tempistiche tradizionali.
"Crediamo nel potere di riunire i più brillanti ricercatori e leader di pensiero del mondo in un'unica stanza. Il nostro obiettivo è incoraggiare la condivisione aperta, stimolare la collaborazione, pensare in grande e creare nuovi e rapidi percorsi", ha dichiarato Emily Kramer-Golinkoff, MBE, co-fondatrice di EE. "Riunendo le menti più brillanti all'interno e all'esterno della comunità scientifica della FC e dell'industria, questo simposio è destinato ad accelerare la realizzazione di queste terapie innovative".
Presieduto da Kevin Foskett, PhD, Isaac Ott Professor of Physiology presso la Perelman School of Medicine dell'Università della Pennsylvania; Joan Lau, PhD, MBA, CEO di Spirovant Sciences, Inc. e Paul McCray, Jr, MD, professore di pediatria e medicina polmonare presso l'Università dell'Iowa, l'evento vedrà la partecipazione di oltre 40 ricercatori, innovatori e leader di pensiero di fama mondiale provenienti dal mondo accademico, biotecnologico e farmaceutico, sia nell'ambito della fibrosi cistica che in altri settori. Questi esperti esamineranno i progressi più recenti e si immergeranno nelle sfide uniche della somministrazione sicura ed efficace di terapie a base di nucleotidi alle persone affette da FC, un passo fondamentale per sbloccare il pieno potenziale della terapia basata sui geni. Con un occhio alle opportunità traslazionali, questo simposio non si limita ad affrontare la scienza, ma anche il potere della collaborazione per trasformare il panorama del trattamento della FC.
Il Simposio 2025 si basa sugli sforzi in corso di EE per accelerare lo sviluppo terapeutico per l'ultimo 10% di persone affette da FC, che non traggono beneficio dagli attuali modulatori CFTR a causa delle loro rare mutazioni genetiche. I punti salienti del lavoro di EE includono:
- Assegnazione 38 borse di ricerca a ricercatori di alto livello in tutto il mondo, con un risultato di oltre $52,3 milioni di euro in finanziamenti successivi.
- Implementazione di un modello di venture philanthropy per lo spin-out una società di terapia genica per la FC che sta conducendo uno studio clinico di Fase 1/2.
- Sviluppo di 37 fagi che hanno curato oltre 34 individui con infezioni resistenti agli antibiotici.
- Avvio CF Clinical Trial Connect (CTC)un database globale di pazienti e il Clinical Trial Matchmaking Program per accelerare il reclutamento di questa popolazione ultra-rara.
"Siamo incredibilmente orgogliosi dello slancio della ricerca sulla terapia genica della fibrosi cistica, ma riconosciamo che per fare davvero la differenza e sviluppare trattamenti, dobbiamo affrontare le domande più difficili e collaborare tra le varie discipline", ha dichiarato Chandra Ghose, Chief Scientific Officer di EE. "Riunendo un gruppo così eterogeneo di leader di pensiero, puntiamo a stimolare nuove idee, a superare i limiti e, in ultima analisi, ad accelerare i tempi per lo sviluppo di terapie per coloro che ne hanno più bisogno".
EE ringrazia gli sponsor del dream team del simposio 2025, Viatris, Terapeutica molecolare 4D, Vertex Pharmaceuticals, Inc, sponsor di livello viola, ReCode Therapeutics e Fondazione Boomer Esiason, e non solo, il cui sostegno rende possibile questo evento critico e i progressi che ne derivano.
Informazioni su Emily's Entourage
Emily's Entourage è una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per le persone che rientrano nell'ultimo 10% della popolazione affetta da fibrosi cistica (FC) e che non beneficiano delle terapie mirate alle mutazioni attualmente disponibili. Dal 2011, Emily's Entourage ha assegnato milioni di dollari in sovvenzioni per la ricerca, ha lanciato un'azienda di terapia genica per la fibrosi cistica in fase clinica, ha sviluppato un database di pazienti e un programma di ricerca per gli studi clinici per accelerare il reclutamento degli studi clinici e ha guidato gli sforzi a livello mondiale per promuovere la ricerca e lo sviluppo di farmaci ad alto impatto. L'organizzazione è stata citata dai media nazionali, tra cui New York Times, STAT, CNN, People e altri. Per saperne di più emilysentourage.org.
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Hannah Kleckner
Direttore marketing e comunicazione
