Finanziamento innovativo, impatto maggiore

Negli ultimi dieci anni EE ha ampliato l'ampiezza e la profondità del suo sostegno allo sviluppo di farmaci, e una parte fondamentale della sua evoluzione è stata la creazione di nuovi modelli di business e meccanismi di finanziamento come la venture philanthropy per la ricerca biomedica.

Un esempio è rappresentato da Cystetic Medicines, un'azienda nata da un progetto di ricerca finanziato da EE, che ha poi ricevuto investimenti significativi per portare avanti un nuovo trattamento per la FC. utilizzando l'amfotericina B, un farmaco antimicotico già approvato, come "protesi" molecolare per sostituire il canale ionico CFTR mancante. Fondata da Martin D. Burke, MD, PhD, University of Illinois at Urbana-Champaign, e Michael J. Welsh, MD, University of Iowa, cystetic Medicines ha ottenuto un finanziamento di $25 milioni da Deerfield Management per portare il trattamento in clinica.

Inoltre, EE ha svolto un ruolo fondamentale nell'ideazione e nel finanziamento del lancio di Spirovant Sciences, un'azienda biofarmaceutica focalizzata sulla terapia genica per la FC. Da allora, Spirovant Sciences è stata acquisita due volte, la più recente dalla giapponese Sumitomo Dainippon Pharma, e sta rapidamente portando avanti una nuova terapia genica per la fibrosi cistica che utilizza vettori di virus adeno-associati (AAV) e lentivirus.

Questi sono esempi di come gli investimenti iniziali di EE abbiano portato all'investimento di decine di milioni di dollari in una terapia per la FC, catapultandone lo sviluppo. Inoltre, si tratta di progetti che erano stati ignorati e, in alcuni casi, rifiutati da altre fonti di finanziamento, il che significa che, se non fosse stato per l'investimento iniziale di EE, la ricerca critica sulla FC non sarebbe mai andata avanti e certamente non così rapidamente.

Il valore che EE offre alla comunità scientifica va oltre i finanziamenti che fornisce attraverso il suo programma di sovvenzioni e gli investimenti di venture philanthropy. Data l'esperienza di EE nelle terapie mirate alle mutazioni e la sua forte rete di ricercatori e clinici, EE ha continuato a sviluppare una serie di servizi non finanziari e di consulenza per facilitare lo sviluppo terapeutico delle aziende in fase iniziale nel settore della FC. Le aziende cercano di ottenere da EE informazioni sullo sviluppo terapeutico e sulla progettazione di trial, sull'accesso a risorse di ricerca come i modelli cellulari e animali, i principali opinion leader del settore e altro ancora. Con la crescita e l'espansione della sua rete e della portata dell'impatto e dei servizi, EE ha sviluppato una reputazione, duramente guadagnata e ben meritata, di leadership olistica nel panorama della FC. EE funge da connettore critico di persone, idee, tecnologia e risorse.