Accelerare le terapie salvavita attraverso le sovvenzioni per la ricerca

Le priorità di EE per la ricerca e lo sviluppo terapeutico sono due: lo sviluppo di terapie per gli individui che fanno parte del gruppo periferico 10% della comunità FC che non traggono beneficio dalle terapie mirate alle mutazioni esistenti, con particolare attenzione alle mutazioni nonsense della FC; e lo sviluppo di approcci che "guadagnano tempo" per le persone che vivono con la FC, anche mirando alle infezioni o all'infiammazione con particolare attenzione alla resistenza antimicrobica e agli agenti patogeni che presentano un bisogno insoddisfatto per le persone con FC. Nel 2021, EE ha continuato a finanziare cinque gruppi di ricerca all'avanguardia che stanno portando avanti ricerche critiche in queste aree e che hanno il massimo potenziale per raggiungere rapidamente le persone affette da FC.

Quattro di queste sovvenzioni sostengono lo sviluppo di terapie ponte antinfettive per sostenere le persone in attesa di terapie innovative. Più specificamente, ognuna di esse si concentra su approcci innovativi al trattamento di infezioni resistenti ai batteri e gli agenti patogeni che rappresentano un bisogno insoddisfatto per le persone affette da FC. Questi approcci sono particolarmente critici per coloro che non beneficiano delle attuali terapie mirate alle mutazioni e per i quali le infezioni batteriche rimangono una minaccia incontrollata. In effetti, pur essendo state concepite per la comunità FC, queste terapie sono applicabili ben oltre la comunità FC ai milioni di persone in tutto il mondo che devono affrontare infezioni resistenti agli antibiotici.

I progetti comprendono:

• Sviluppo di una lisina fagica per uccidere l'MRSA resistente agli antibiotici nel naso e nei polmoni di individui con FC (Vincent A. Fischetti, PhD, Università Rockefeller)
• Sviluppo di due nuovi metodi personalizzati per trattare l'MRSA, tra cui un vaccino a DNA sintetico e anticorpi ingegnerizzati a DNA (Ami Patel, PhD, Istituto Wistar)
• Sviluppo di un pannello di fagi mirati all'MRSA nei polmoni della FC, sviluppo di cocktail di fagi MRSA e diffusione a medici e ricercatori per facilitare la terapia fagica (David T. Pride, MD, PhD, Robert 'Chip' Schooley, MD, Steffanie Strathdee, PhD, Centro per le applicazioni innovative dei fagi dell'Università della California San Diego)
• Sviluppo di terapie fagiche che sfruttano batteriofagi in grado di colpire e uccidere lo Staphylococcus aureus, un batterio multiresistente (Benjamin Chan, PhD, Jonathan Koff, MD, Paul Turner, PhD, Università di Yale)

EE ha inoltre continuato a finanziare una sovvenzione destinata a sostenere lo sviluppo di future terapie genetiche mirate alle mutazioni nonsense: 

• Sviluppo di modelli di topo con la mutazione genetica W1282X come strumento per la comunità scientifica nella sperimentazione di nuove terapie. (Craig Hodges, Dottorato di ricerca, Università di Case Western Reserve)

I modelli murini sono uno strumento critico e catalizzatore per la scoperta e lo sviluppo di farmaci e finora non esistevano modelli murini con questa particolare mutazione nonsense.

Oltre a finanziare le sovvenzioni esistenti, l'EE sta portando avanti nuove ricerche attraverso il suo programma di sovvenzioni. Nel 2021, EE ha iniziato ad accettare le domande per la sesta tornata di sovvenzioni. Degli 11 gruppi di ricerca che hanno presentato lettere di intenti, sei sono stati invitati a presentare una domanda completa. Le domande includono ricerche all'avanguardia sull'editing genomico basato su CRISPR, sulla terapia genica, sulla terapia con fagi, sulla somministrazione di nanoparticelle e sullo sviluppo di modelli animali. EE prevede di finanziare fino a cinque di questi progetti.

Uno dei candidati, Mitochon Pharmaceuticals, è un beneficiario di mini sovvenzioni EE del 2021 che ha condotto un promettente studio pilota proof-of-concept per determinare se il suo approccio terapeutico antinfiammatorio per i disturbi neurologici riducesse l'infiammazione in un modello animale di FC. I risultati hanno suggerito la necessità di ulteriori ricerche, per cui la domanda è stata presa in considerazione per il Round 6 di EE per il finanziamento della ricerca.

Quest'anno EE ha anche aggiornato i contratti di sovvenzione per la ricerca e le istruzioni per la richiesta di sovvenzione, includendo per la prima volta i termini di partecipazione agli utili e raccogliendo indicazioni e approfondimenti dai consulenti legali sulle nuove politiche di finanziamento, sulla condivisione dei dati e sulla proprietà intellettuale per le organizzazioni di ricerca medica. Le modifiche riflettono la maturazione delle strategie e dei meccanismi di finanziamento di EE.