EE pubblica il primo "Sondaggio finale 10%" e annuncia un webinar informativo
Emily's Entourage (EE) è lieta di annunciare che la sua prima indagine globale sulla salute e sulle prospettive delle persone affette da fibrosi cistica (FC) che non traggono beneficio dalle terapie approvate mirate alle mutazioni è stata pubblicata questo mese sulla rivista medica Pediatric Pulmonology.
L'organizzazione ospiterà un webinar informativo con la presentazione di Jennifer Taylor-Cousar, membro del consiglio di amministrazione di EE Scientific Advisor e coautrice dell'articolo, per condividere i risultati dell'indagine e rispondere alle domande della comunità. Il webinar si terrà mercoledì 6 aprile alle 20:00.
L'INDAGINE
Lo scopo di questo sondaggio è stato quello di raccogliere informazioni per comprendere meglio l'attuale stato di salute, l'impatto della FC, i bisogni insoddisfatti e l'interesse per la ricerca clinica di coloro che rientrano nell'ultimo 10% della comunità FC che non beneficiano delle terapie mirate alle mutazioni esistenti (modulatori CFTR) a causa di mutazioni non ammissibili, mancanza di accesso o effetti collaterali.
"Speriamo che questi risultati possano aiutare a indirizzare e accelerare lo sviluppo di farmaci e la progettazione di studi clinici per soddisfare le esigenze della comunità e garantire che la voce della comunità FC rimanga in primo piano in ogni fase del processo di sviluppo e approvazione dei farmaci", ha dichiarato Emily Kramer-Golinkoff, cofondatrice di EE.
Oltre 430 persone provenienti da 5 continenti hanno partecipato allo studio di 38 domande, condotto tra giugno e luglio 2021 e diffuso tramite i social media e le e-mail a persone e famiglie con FC e a gruppi di sostegno negli Stati Uniti e al di fuori di essi.
I PUNTI SALIENTI DEI RISULTATI DELL'INDAGINE
Caratteristiche cliniche
- Circa 26% degli intervistati presentavano una malattia polmonare lieve, 50,3% una malattia moderata e 11,1% una malattia grave.
- La percentuale di intervistati che si sono auto-identificati come individui BIPOC e che non erano ammissibili ai modulatori (72,5%) è stata più alta di quella di coloro che si sono auto-identificati come bianchi (65,2%).
Impatto della malattia e onere della terapia
- Il 13,8% delle persone con FC ha trascorso cinque o più notti in ospedale su base annua per un problema legato alla FC.
- Oltre l'86,1% degli intervistati ha riferito che la FC ha un impatto moderato o significativo sulla propria vita o su quella del proprio familiare, mentre il 93,5% dei caregiver ha riferito che la FC ha un impatto moderato o significativo sulla vita quotidiana. Tra i caregiver, gli impatti sulla salute mentale (66,7%) e fisica (40,7%) sono stati quelli maggiormente segnalati.
- Tra le persone con FC, gli aspetti della vita maggiormente influenzati dalla FC sono stati la salute mentale (45,5%), i progetti per il futuro (45,2%) e la capacità di trascorrere del tempo con gli amici/partecipare ad attività sociali (39,7%).
Potenziale partecipazione alla ricerca clinica
- 76,7% hanno espresso interesse a partecipare a futuri studi clinici
- Tra coloro che non hanno partecipato o non parteciperanno a studi clinici, la ragione più comune è stata la mancanza di qualificazione (37,0%).
- Le caratteristiche più importanti della sperimentazione sono state l'accesso al farmaco dopo la fine della sperimentazione (92,5%) e l'aggiunta di altre sedi di sperimentazione clinica (78,7%).
Percezioni relative all'accesso ai modulatori CFTR per alcune persone con FC, ma non per tutte.
- Alla domanda su come ci si sente a vedere altri nella comunità FC beneficiare dei modulatori quando loro stessi o i loro familiari non hanno potuto beneficiarne, la maggior parte si è sentita felice ed entusiasta per coloro che ne stavano beneficiando, ma altri temi ricorrenti includevano "dolce amaro", "invidia", "triste", "frustrante", "deludente", "arrabbiato", "preoccupato" e "lasciato indietro".
Leggi la pubblicazione completa.
Si prega di notare che l'articolo è ad accesso libero per garantire che tutti i membri della comunità FC possano imparare e trarre beneficio dai risultati, compresi, soprattutto, gli individui con FC e le loro famiglie.
WEBINAR INFORMATIVO
EE ospiterà un webinar informativo con una presentazione della dott.ssa Jennifer Taylor-Cousar sui principali risultati dell'indagine, seguita da una sessione di domande e risposte per rispondere alle domande della comunità.
Il webinar si terrà mercoledì 6 aprile alle 20:00 ed è gratuito e aperto a tutti. È richiesta la registrazione anticipata.
Grazie a tutti coloro che hanno contribuito al sondaggio e agli autori degli articoli, tra cui la dottoressa Jennifer Taylor-Cousar e le persone con FC e i familiari che hanno generosamente partecipato al sondaggio.
Se voi o un vostro familiare avete una o due copie di una mutazione nonsense della FC, potete entrare a far parte del Registro dei pazienti con mutazione nonsense della FC di EE ed essere informati sulle ricerche, i progressi clinici e le sperimentazioni farmacologiche pertinenti in base alle informazioni da voi fornite. Per saperne di più e iscriversi al registro dei pazienti.
