EE assegna $440.000 finanziamenti nel sesto round per la ricerca sulla fibrosi cistica

Siamo entusiasti di annunciare che Emily's Entourage (EE) ha assegnato un finanziamento di $440.000 per due nuove sovvenzioni destinate a far progredire la ricerca e lo sviluppo di farmaci per la fibrosi cistica (FC). Le sovvenzioni sostengono lo sviluppo di un nuovo modello di furetto con mutazione nonsense e una nuova forma di terapia genica che utilizza nanoparticelle lipidiche. 

"Queste sovvenzioni riflettono l'impegno costante di Emily's Entourage nel far progredire la ricerca salvavita per colmare le esigenze critiche non soddisfatte e perseguire rapidamente le opportunità terapeutiche promettenti per la comunità della fibrosi cistica, in particolare quelle che non traggono beneficio dalle terapie esistenti mirate alle mutazioni.“

- Chandra Ghose, PhD, responsabile scientifico di Emily's Entourage

BENEFICIARI DELLE SOVVENZIONI:

Generazione di un modello di furetto per la fibrosi cistica W1286X per l'esame di terapie dirette alle mutazioni nonsense

Xingshen Sun, PhD
Università dell'Iowa

Prima che un farmaco o un approccio terapeutico possa essere utilizzato negli studi clinici sull'uomo, deve essere testato in un modello animale per valutarne la sicurezza e l'efficacia. Tuttavia, ad oggi non sono disponibili modelli animali appropriati con una mutazione nonsense del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). Studi precedenti hanno dimostrato che il furetto è una specie ideale per un modello di FC perché sviluppa una malattia polmonare che porta all'insufficienza respiratoria e sviluppa malattie pancreatiche che portano al diabete legato alla FC. Questo progetto mira a generare un modello di furetto per la FC contenente la mutazione W1286X nel gene CFTR, simile alla mutazione umana W1282X. Il modello di furetto sarà utilizzato per verificare se il trattamento con più farmaci può ridurre i sintomi della malattia nel furetto. Questo nuovo modello di furetto W1286X offre una nuova opportunità per accelerare l'identificazione di approcci terapeutici efficaci e sicuri, accorciando significativamente il percorso di identificazione di nuovi farmaci o nuove strategie terapeutiche per i pazienti con mutazione CFTR-W1282X, e potenzialmente con altre mutazioni nonsense, in modi che i sistemi basati su cellule o i modelli di roditori non consentono.

Consegna polmonare non virale di modificatori di base che hanno come bersaglio W1282X

Debadyuti (Rana) Ghosh, PhD (nella foto) e Hugh Smyth, PhD
Università del Texas ad Austin

Terapie di editing genicoche may essere in grado di riparare il gene difettoso associato alla fibrosi cistica hanno il potenziale per ottenere una cura permanente per la malattia. Attualmente esiste una tecnologia in grado di correggere efficacemente la mutazione e di ripristinare la proteina chiave coinvolta nella normale funzione cellulare e polmonare. Tuttavia, è difficile somministrare questa terapia al paziente senza che si degradi nell'organismo. Questo progetto prevede lo screening e l'identificazione di vettori farmaceutici - o materiali per il trasporto del carico di terapia genica - in grado di proteggerlo dalla degradazione e, infine, di consegnarlo al paziente.gs come farmaci per inalazione.

Dal 2011, EE ha assegnato più di $5,2 milioni di euro a 24 progetti di ricerca in tutto il mondo. Queste ultime sovvenzioni rappresentano la sesta tornata di finanziamenti concessi dall'EE per accelerare lo sviluppo terapeutico per le persone affette da FC che non traggono beneficio dalle terapie mirate alle mutazioni esistenti, comprese quelle con mutazioni nonsense della FC. 

Siamo grati ai beneficiari delle borse di studio e a tutti gli scienziati impegnati che stanno guidando la carica per soddisfare rapidamente i bisogni critici non soddisfatti di tutte le persone affette da FC - nessuno viene lasciato indietro! Visualizza un elenco completo di tutte le borse di studio assegnate qui.