Accelerare il reclutamento degli studi clinici
EE Registro dei pazienti con mutazioni nonsense della FC e Programma di matchmaking per la sperimentazione clinica ha continuato a crescere e a produrre risultati importanti nel 2021. Il registro accelera il reclutamento degli studi clinici aggregando un gruppo di individui con almeno una copia di una mutazione nonsense della FC che sono interessati a partecipare a studi clinici. Il programma di matchmaking di EE mette poi in contatto diretto queste persone con le opportunità di ricerca clinica pertinenti.
Uno dei principali ostacoli allo sviluppo terapeutico è il reclutamento negli studi clinici, che può essere particolarmente costoso, lungo e inefficiente. Ciò è particolarmente vero per le persone affette da malattie e mutazioni rare, come molte di quelle che fanno parte dell'ultimo 10% della comunità della FC, perché il bacino di partecipanti agli studi clinici è così piccolo e distribuito.
Gli sforzi di EE snelliscono efficacemente il processo di reclutamento e forniscono molteplici vantaggi alla comunità.
Il registro consente alle persone di contribuire con i propri dati e il programma di ricerca di sperimentazioni cliniche permette loro di conoscere da soli le opportunità di ricerca clinica senza affidarsi ai gatekeeper.
Inoltre, i dati demografici raccolti nel registro contribuiscono a informare l'identificazione e la selezione dei siti di sperimentazione clinica in base al luogo di residenza dei registranti, consentendo una distribuzione più strategica ed equa delle sperimentazioni. EE può ora chiedere alle aziende di avviare le sperimentazioni in parti del Paese e del mondo dove ci sono pazienti desiderosi e interessati che normalmente non avrebbero accesso. Questo processo personalizzato e diretto al consumatore è unico nel settore della FC e ha il potenziale per produrre risultati significativi: una maggiore rappresentanza e diversità tra i partecipanti alle sperimentazioni, un maggiore accesso alle sperimentazioni per le persone che altrimenti non avrebbero avuto la possibilità di parteciparvi e un'iscrizione più rapida alle sperimentazioni (che porta quindi a uno sviluppo dei farmaci più rapido ed economico).
EE ha sviluppato un processo di accettazione formalizzato per accettare e rivedere le richieste, nonché una griglia completa per valutarle. A causa del notevole interesse suscitato dal programma di abbinamento degli studi clinici, EE ha lanciato un Comitato di revisione della ricerca clinica, un comitato consultivo composto da ricercatori clinici, medici e persone affette da FC che esamina e valuta le proposte di partnership per gli studi clinici presentate da sponsor e sperimentatori sulla base degli obiettivi di ricerca di EE e formula raccomandazioni sulle proposte da portare avanti e a cui dare priorità.
Progetto pilota con Translate Bio
Quest'anno EE ha completato il suo primo progetto pilota ufficiale con Translate Bio per lo studio sull'mRNA MRT5005 dell'azienda, utilizzando i dati del registro e il programma di matchmaking per gli studi clinici per l'identificazione dei pazienti, la sensibilizzazione e la segnalazione e il coordinamento dei siti clinici. EE ha identificato e contattato 101 pazienti che sembravano soddisfare i criteri di eleggibilità per lo studio in base alle informazioni riportate nel registro. Sulla base di questa attività di sensibilizzazione, EE ha generato 12 segnalazioni e un'iscrizione per questo particolare studio, che stava reclutando 40 partecipanti in totale. Generare un arruolamento per uno studio globale mirato a un piccolo sottoinsieme di una malattia già rara è un risultato importante e riflette il valore, l'efficacia e il potenziale del programma di abbinamento degli studi clinici. Si tratta di risultati promettenti e tangibili che hanno generato un notevole entusiasmo e un'anticipazione sull'impatto futuro e sulla scalabilità del programma.
Dopo il completamento di questo progetto pilota, sette aziende biotecnologiche hanno espresso interesse a collaborare con EE per l'abbinamento di studi clinici, suggerendo che il programma sta colmando un'esigenza critica nel settore.