Forschung & Programme

Emily's Entourage (EE) treibt hochwirksame Forschung, Informationsaustausch und Zusammenarbeit voran, um den Durchbruch für Menschen in den letzten 10% der Mukoviszidose-Population zu beschleunigen, die von den bestehenden, auf Mutationen ausgerichteten Therapien nicht profitieren. 

Die von EE unterstützte Arbeit ist besonders wichtig, da für etwa 90% der Mukoviszidose-Population lebensrettende Medikamente zur Behandlung der zugrundeliegenden Ursache entwickelt wurden, die zu einer radikalen Verbesserung der Gesundheit geführt haben. Leider bleibt Mukoviszidose für die letzten 10% die gleiche fortschreitende, tödliche Krankheit, die sie schon immer war. EE konzentriert sich weiterhin auf die Beschleunigung der Forschung und der Entwicklung von Medikamenten für das endgültige 10%, doch die Forschungsarbeiten von EE haben das Potenzial, auch für die nicht nur Menschen mit Mukoviszidose, sondern auch Millionen von Menschen mit genetisch bedingten Krankheiten sowie Menschen, die mit antibiotikaresistenten Infektionen zu kämpfen haben, für die es keine Behandlungsmöglichkeiten gibt.

Strategischer Ansatz

In Zusammenarbeit mit ihrem wissenschaftlichen Beirat nutzt die EE strategische Forschungsprioritäten, um ihre gezielten finanziellen Investitionen in Forschungsprojekte mit dem größten Potenzial für kurzfristige Auswirkungen zu lenken. Dieser ergebnisorientierte Ansatz zur Beschleunigung der Forschung ist ein Paradigmenwechsel und eine deutliche Abweichung von der Norm, bei der die wissenschaftliche Gemeinschaft die Forschungsrichtung vorgibt und der Fortschritt fragmentiert und ineffizient sein kann.

Forschungsstipendien

EE beantragt, bewertet und finanziert jedes Jahr verdienstvolle wissenschaftliche Forschungszuschüsse mit dem Schwerpunkt auf genetisch basierten Ansätzen zur Korrektur von CF-Mutationen, die von den vorhandenen CFTR-Modulatoren nicht profitieren, sowie auf Antiinfektiva zur Behandlung hartnäckiger Infektionen, die das Fortschreiten der Krankheit und die Sterblichkeit von Menschen mit CF fördern. Erfahren Sie mehr über die Finanzierungsmöglichkeiten von EE.

Wissenschaftliche Symposien

EE veranstaltet wissenschaftliche Symposien, die die weltweit führenden Köpfe der Mukoviszidose aus der Wissenschaft, der klinischen Versorgung und der biopharmazeutischen Industrie zusammenbringen. Ziel dieser Symposien ist es, multidisziplinäre Diskussionen anzuregen, Ideen auszutauschen, Daten und aktuelle Informationen weiterzugeben und Partnerschaften zu fördern, um die Forschung und die Entwicklung von Medikamenten für Menschen in den letzten 10% der Mukoviszidose-Population zu beschleunigen.  

Zell- und Tiermodelle

EE hat eine Reihe von validierten Zell- und Tiermodellen und Instrumenten entwickelt, darunter immortalisierte Zelllinien, induzierte pluripotente Stammzellen, Epithelzellen der Atemwege, Mausmodelle und Organoide. Diese Proben dienen als Plattform, um besser zu verstehen, wie Nonsense- und seltene CF-Mutationen funktionieren, und um frühe Arzneimittelkandidaten zu testen, was eine entscheidende Rolle bei der Beschleunigung der Arzneimittelentwicklung spielt. Forschungsressourcen von EE ansehen.