Eintreten für den dringenden ungedeckten Bedarf der letzten 10%
Die radikalen Behandlungsfortschritte für 90% der CF-Population haben zu der falschen Annahme geführt, dass "CF erledigt ist". Es ist dringender denn je, dass wir dieses Denken bekämpfen und uns weiterhin für die kritischen ungedeckten Bedürfnisse der letzten 10% der Mukoviszidose-Gemeinschaft einsetzen, die noch nicht profitieren, einschließlich derer mit Nonsense-Mutationen der Mukoviszidose.
EE hat sich als Vordenker in den Bereichen Mukoviszidose, seltene Krankheiten und patientengeführte Forschung etabliert, was ihm Einladungen zu Vorträgen auf renommierten Konferenzen und Berichte in den großen Medien eingebracht hat.
2020 Rednerverpflichtungen und Treffen
- 15. Mai: Horizon Therapeutics RARE Disease Young Adult Diskussion über kritische ungedeckte Bedürfnisse.
- 21. September: Virtueller Workshop von FasterCure zur Entwicklung eines Reifegradmodells für Partnerschaften Virtueller Workshop von FasterCure zur Entwicklung eines Reifegradmodells für Partnerschaften. Sehen Sie sich das Video an.
- 30. September: Chan Zuckerberg Initiative's "Rare as One" Community Call zur Entwicklung eines Forschungsfahrplans.
- 21. Oktober: Verena Health's Virtual Q&A über das Leben mit Mukoviszidose und die innovative Arbeit von EE. Lesen Sie hier mehr.
- 28. Oktober: Podiumsdiskussion auf der NEXT Global Conference von Medidata zum Thema Patientenzentrierung in klinischen Studien. Fordern Sie die Aufzeichnung an.
- 22. Oktober: Das Philadelphia Magazine zeichnete Emily bei der Trailblazer Award Ceremony mit dem erstmals vergebenen Luminary Leader Award aus und würdigte damit die Arbeit, die EE für die Region und darüber hinaus geleistet hat. Lesen Sie Emilys Artikel hier.
- 29. Oktober: Globale Gesundheitsstrategie-Firma Rabin Martin's Lunch and Learn über die Mission von EE.
- 7. Dezember: Podiumsdiskussion auf der virtuellen 2020 Milken Health Institute Gipfel Zukunft der Gesundheit zur Beschleunigung der Forschung durch Risikophilanthropie.
Durch Vorträge, Presseberichte und soziale Medien beweist EE, dass Patienten, Familien und Gemeinschaften die Macht haben, selbst seltene Mutationen seltener Krankheiten in den Mittelpunkt zu rücken. Unsere Vordenkerrolle hat dazu beigetragen, die Sichtbarkeit zu erhöhen, den dringenden ungedeckten Behandlungsbedarf der endgültigen 10% auf den Radar der Forschung zu bringen und transformative Fortschritte in der Forschung und Medikamentenentwicklung voranzutreiben. Sie ist auch ein Wegweiser für andere Organisationen, die sich mit seltenen Krankheiten befassen, und zeigt der breiteren biomedizinischen Gemeinschaft den Wert von patientengeführten Forschungsorganisationen auf.
EE hat auch ihre Beziehungen zu anderen wichtigen Akteuren in den Bereichen Mukoviszidose und Biomedizin weiter vertieft. Im April 2020 wurde Emily als eine von fünf Teilnehmern für die erste Kohorte des FasterCures LeadersLink-Programms des Milken Institute ausgewählt. Dieses Programm fördert die Entwicklung aufstrebender Führungskräfte von gemeinnützigen biomedizinischen Forschungsorganisationen und ermöglicht es ihnen, Kontakte zu knüpfen, um künftige Bemühungen zu fördern.
EE in den Nachrichten
Nachstehend finden Sie einige Highlights der Presseberichterstattung im Jahr 2020. Eine umfassende Liste unserer Medienberichterstattung finden Sie hier, Besuchen Sie unseren Presseraum.
Darüber hinaus haben wir eine enge Beziehung zur Cystic Fibrosis Foundation aufgebaut und ein Programm eingerichtet, in dessen Rahmen die CFF verdienstvolle Projekte, die unter ihren Finanzierungsrahmen fallen, aber mit der Mission von EE übereinstimmen, an EE zur Finanzierung weiterleitet. EE ist auch ein aktives Mitglied des Cystic Fibrosis Engagement Network, eines Konsortiums von Mukoviszidose-Organisationen, die sich für eine Politik einsetzen, die den Zugang von Patienten zu zugelassenen Mukoviszidose-Therapien fördert. Dazu gehören das Cystic Fibrosis Research Institute, die Boomer Esiason Foundation, die Bonnell Foundation, Rock CF und die Cystic Fibrosis Lifestyle Foundation.
Die Boomer Esiason Foundation stellte Emily in einem von Jerry Cahill moderierten Podcast mit dem Titel "Leaving No One Behind - Reaching the Remaining 10%" vor, der die ungedeckten Bedürfnisse von Menschen mit Nonsense-Mutationen der Mukoviszidose beleuchtete.